Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lentiwirusowa terapia genowa dla MLD

27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Terapia genowa leukodystrofii metachromatycznej (MLD) przy użyciu samoinaktywującego wektora lentiwirusowego (TYF-ARSA)

Jest to badanie kliniczne fazy I/II dotyczące transferu genów w leczeniu leukodystrofii metachromatycznej (MLD) przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego TYF-ARSA o ulepszonym bezpieczeństwie i skuteczności w celu funkcjonalnej korekcji defektu genetycznego. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności protokołu klinicznego transferu genów.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leukodystrofia metachromatyczna (MLD) jest rzadką lizosomalną chorobą spichrzeniową. Ta choroba jest dziedziczną wadą autosomalną recesywną pojedynczego genu. MLD jest spowodowana mutacją w genie ARSA kodującym arylosulfatazę A, która prowadzi do niedoboru degradacji sulfatydów, co skutkuje ich akumulacją w oligodendrocytach, komórkach Schwanna i niektórych neuronach. Krytyczny poziom magazynowania sulfatydów może wywołać demielinizację, cechę charakterystyczną MLD, co skutkuje wieloma objawami neurologicznymi. MLD ma różne grupy wiekowe, w tym późne niemowlęctwo (1-2 lata), okres dojrzewania (4 lata przed dojrzałością płciową) i dorosłość (po dojrzałości płciowej). Pacjenci z MLD są zwykle ratowani przez przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) od dopasowanego zdrowego dawcy. Jednak HSCT musi być wykonany w bardzo wczesnym stadium choroby, co ogranicza jego możliwości terapeutyczne u pacjentów z MLD. Ta próba ma na celu leczenie MLD przy użyciu samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego o ulepszonym bezpieczeństwie i skuteczności, niosącego funkcjonalny gen MLD, w celu skorygowania defektu genetycznego przez wstrzyknięcie domózgowe w celu dostarczenia wektora lentiwirusowego niosącego normalny gen ARSA w celu skorygowania defektu patogennego. Głównymi celami są ocena bezpieczeństwa ulepszonego samoinaktywującego wektora lentiwirusowego TYF-ARSA, protokół kliniczny transferu genów in vivo oraz skuteczność degradującego metabolitu u pacjentów w czasie leczenia, ocena miejsc integracji wektora, a wreszcie ocena długotrwała korekcja powiązanych objawów patologicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Numer telefonu: +86 0755-86573763
  • E-mail: c@szgimi.org

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518000
        • Lung-Ji Chang
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Numer telefonu: +86 0755-86573763
          • E-mail: c@szgimi.org

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek pacjenta z MLD >= 0 lat
  2. Analiza sekwencji genów ARSA w celu potwierdzenia mutacji MLD
  3. System punktacji dla obrazowania MR mózgu potwierdził MLD
  4. Rodzic/opiekun/pacjent podpisuje świadomą zgodę
  5. Pacjenci i ich rodziny wykazują silną wolę udziału w badaniach klinicznych i są gotowi ponieść wszelkie konsekwencje wynikające z niepowodzenia badania oraz podpisać formularz świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z HIV
  2. Pacjenci z niekontrolowanymi infekcjami wirusowymi, bakteryjnymi lub grzybiczymi, nowotworami złośliwymi, wadami serca, zaburzeniami czynności wątroby lub niewydolnością nerek
  3. Nie można wykonać rezonansu magnetycznego
  4. Zakażenie lub dermatoza w miejscu przed wstrzyknięciem
  5. Każdy stan, który może zwiększyć ryzyko uczestników lub zakłócić wyniki badania. Oprócz MLD istnieją inne zaburzenia neurologiczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dostawa ARSA za pośrednictwem lentiwirusa do OUN i ciała
Wektora dooponowe i dożylne z lentiwirusowym wektorem Tyf-arssa niosącym funkcjonalny gen
Genetyczny: Dooponowa i dożylna terapia genowa LV
Kieruj terapią genową IT i IV LV, aby dostarczyć wysoki poziom LV przy jednostkach transdukcyjnych 1-2 × 10^9, które niosą normalny gen ARSA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo IT i IV zastrzyki lentiwirusowej tyf-arsa
Ramy czasowe: Do 1 roku kontynuacji
Bezpieczeństwo IT i IV zastrzyki lentiwirusowej TYF-ara, określone przez liczbę uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AES), zgodnie z zaplanowanymi ocenami, objawami życiowymi i badaniami fizykalnymi ocenianymi przez CTCAE v4.0. AES i klinicznie istotne nieprawidłowości (spełnienie kryteriów klasy 3, 4 lub 5 według CTCAE) zostaną podsumowane przez maksymalną intensywność i związek z badanym lekiem (lekiem). Stopień AE zostanie podsumowany, jeśli jest związany z leczeniem.
Do 1 roku kontynuacji
Zmieniony postęp choroby
Ramy czasowe: Do 3 lat po leczeniu
Zmieniony postęp choroby oparty na analizie biochemicznej.
Do 3 lat po leczeniu
Zmieniony postęp choroby
Ramy czasowe: Do 3 lat po leczeniu
Zmieniony postęp choroby oparty na analizie obrazowania mózgu MRI
Do 3 lat po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Lung-Ji Chang, Ph.D, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 maja 2027

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GIMI-IRB-18005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj