β-サラセミア変異を有する HBB Intervent 被験者の遺伝子修正を伴う iHSC

包含基準:

1. 2歳以上60歳以下の被験者
2. 輸血依存性βサラセミアが確認された被験者

3. 以下によって定義される適切な臓器機能：

   血清クレアチニン≦1.5mg/dl；血清ALT/AST）≦2.5×ULN；ALB≧25g/L； 血清総ビリルビン < 1.5x ULN 左心室駆出率≧50%

4. 胸部X線および心電図検査の結果は正常で、深刻な心肺疾患はありませんでした
5. -被験者の生存率は6か月以上であると予想されました
6. 成人患者は、信頼できる避妊具（コンドームなど）を使用する意思があり、試験期間中および退院後 3 か月以内に精子を提供しない
7. -理学療法/リハビリテーションを受けることができる被験者と保護者

除外基準:

1. -抗体やサイトカインなどの高分子生物剤にアレルギーのある被験者
2. -被験者は3か月以内に調査臨床試験を受け取りました。
3. -造血幹細胞移植または他の臓器移植による以前の治療
4. 制御不能な出血症状

5. 以下のいずれかを含む重度の心血管疾患が知られています。

   -心筋梗塞または血栓症が過去6か月以内に発生している -不安定狭心症の被験者 ニューヨーク心臓協会分類によるクラスIII / IVの心血管障害の被験者

6. 被験者は5年以内に1種類の腫瘍を有する
7. -活動性のB型肝炎（HBV DNA> 1000copy / mL）、C型肝炎またはHIV感染。
8. -被験者は4週間以内に制御できない感染症を患っています
9. 被験者は重度の中枢神経系疾患またはてんかんを患っている
10. 被験者は精神疾患に苦しんでいます。アルコール依存症、薬物乱用、薬物中毒、および研究に支障をきたしたり、研究結果の評価に影響を与える可能性のある医学的、心理的または社会的状態を有する患者
11. 妊娠中（尿/血液妊娠検査陽性）または授乳中の女性
12. 研究者が決定したグループにふさわしくないその他の条件を有する被験者。