iHSC con la correzione genica di soggetti di intervento HBB con mutazioni β-talassemiche

Criterio di inclusione:

1. Soggetti di età ≥ 2 e ≤ 60 anni
2. Nei soggetti è stata confermata la β-talassemia trasfusione-dipendente

3. Adeguata funzione d'organo, come definita da:

   Creatinina sierica ≤ 1,5 mg/dl ； ALT/AST sierica）≤2,5×ULN；ALB≥25g/L； Bilirubina totale sierica < 1,5x ULN Frazione di eiezione ventricolare sinistra≥50%

4. I risultati dei test della radiografia del torace e dell'ecg erano normali, nessuna malattia cardiopolmonare grave
5. La sopravvivenza dei soggetti era prevista ≥6 mesi
6. I pazienti adulti erano disposti a usare contraccettivi affidabili (come i preservativi) e a non donare sperma per tutto il periodo dello studio ed entro tre mesi dalla dimissione
7. Soggetti e tutori in grado di sottoporsi a terapia/riabilitazione post-fisica

Criteri di esclusione:

1. Soggetti allergici ad agenti biologici macromolecolari come anticorpi o citochine
2. Soggetti che ricevono qualsiasi sperimentazione clinica sperimentale entro 3 mesi.
3. - Soggetti in precedente trattamento con qualsiasi trapianto di cellule staminali ematopoietiche o altro trapianto di organi
4. Sintomi di sanguinamento incontrollato

5. È nota una grave malattia cardiovascolare, inclusa una delle seguenti:

   Negli ultimi sei mesi si sono verificati infarto miocardico o trombosi Soggetti con angina pectoris instabile Soggetti con disabilità cardiovascolare di classe III/IV secondo la classificazione della New York Heart Association

6. I soggetti hanno un tipo di tumori entro 5 anni
7. Epatite B attiva (HBV DNA>1000 copie/mL), epatite C o infezione da HIV.
8. I soggetti hanno una malattia infettiva che non può essere controllata entro 4 settimane
9. soggetti con grave malattia del sistema nervoso centrale o epilessia
10. I soggetti sono affetti da malattia mentale; Pazienti con dipendenza da alcol, abuso di droghe, tossicodipendenza e condizioni mediche, psicologiche o sociali che possono interferire con la ricerca o avere un impatto sulla valutazione dei risultati della ricerca
11. Donne in gravidanza (test di gravidanza urina/sangue positivo) o in allattamento
12. Soggetti che hanno altre condizioni che non erano appropriate per il gruppo determinato dai ricercatori.