iHSC avec la correction génétique des sujets d'intervention HBB avec mutations de la β-thalassémie
1 novembre 2018 mis à jour par: Allife Medical Science and Technology Co., Ltd.
Une étude d'innocuité et d'efficacité d'un seul centre, ouvert, à un seul bras sur la correction génique de l'HBB dans les CSHI spécifiques au patient à l'aide de CRISPR/Cas9 qui interviennent chez des sujets présentant des mutations de la β-thalassémie
Il s'agit d'une étude ouverte à un seul centre, à un seul bras, pour étudier l'innocuité et l'efficacité de la correction génique de l'HBB dans les iHSC spécifiques au patient à l'aide de CRISPR/Cas9.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité des sujets d'intervention des CSHI de transplantation avec des mutations de la β-thalassémie.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
12
Phase
- Première phase 1
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets ≥ 2 et ≤ 60 ans
- Les sujets ont été confirmés β-thalassémie dépendante de la transfusion
Fonction organique adéquate, telle que définie par :
Créatinine sérique ≤ 1,5 mg/dl ； ALT/AST sérique）≤2,5×ULN；ALB≥25g/L； Bilirubine totale sérique < 1,5 x LSN Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥ 50 %
- Les résultats de la radiographie pulmonaire et des tests ECG étaient normaux, pas de maladies cardio-pulmonaires graves
- La survie des sujets était attendue ≥ 6 mois
- Les patients adultes étaient disposés à utiliser des contraceptifs fiables (tels que des préservatifs) et à ne pas donner de sperme tout au long de la période d'étude et dans les trois mois suivant la sortie
- Sujets et tuteurs capables de suivre une thérapie / réadaptation post-physique
Critère d'exclusion:
- Sujets allergiques aux agents biologiques macromoléculaires tels que les anticorps ou les cytokines
- Les sujets reçoivent des essais cliniques expérimentaux dans les 3 mois.
- Sujets ayant reçu un traitement antérieur avec une greffe de cellules souches hématopoïétiques ou une autre greffe d'organe
- Symptômes hémorragiques incontrôlés
Une maladie cardiovasculaire grave est connue, y compris l'un des éléments suivants :
Un infarctus du myocarde ou une thrombose est survenu au cours des six derniers mois Sujets souffrant d'angine de poitrine instable Sujets présentant une incapacité cardiovasculaire de classe III/IV selon la classification de la New York Heart Association
- Les sujets ont un type de tumeurs dans les 5 ans
- Hépatite B active (ADN du VHB> 1000copie/mL), hépatite C ou infection par le VIH.
- Les sujets ont une maladie infectieuse qui ne peut pas être contrôlée dans les 4 semaines
- les sujets ont une maladie grave du système nerveux central ou une épilepsie
- Les sujets souffrent de maladie mentale ; Patients souffrant d'alcoolodépendance, de toxicomanie, de toxicomanie et de conditions médicales, psychologiques ou sociales susceptibles d'interférer avec la recherche ou d'avoir un impact sur l'évaluation des résultats de la recherche
- Femmes enceintes (test de grossesse urinaire/sang positif) ou allaitantes
- Sujets qui ont d'autres conditions qui n'étaient pas appropriées pour le groupe déterminé par les chercheurs.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: groupe de traitement iHSCs
|
injection intraveineuse iHSCs
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Occurrence d'événements indésirables liés au traitement telle qu'évaluée par CTCAE v4.0
Délai: 1 année
|
Défini comme des signes/symptômes de grade > 3, des toxicités de laboratoire et des événements cliniques) qui sont éventuellement, probablement ou définitivement liés au traitement de l'étude
|
1 année
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2019
Achèvement primaire (Anticipé)
1 janvier 2020
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
31 octobre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 octobre 2018
Première publication (Réel)
2 novembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 novembre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 novembre 2018
Dernière vérification
1 octobre 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HBB HSC-01
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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