iHSC's met de gencorrectie van HBB interveniëren subjests met β-thalassemie-mutaties
1 november 2018 bijgewerkt door: Allife Medical Science and Technology Co., Ltd.
Een veiligheids- en werkzaamheidsstudie van een enkel centrum, open-label, enkele arm over de gencorrectie van HBB in patiëntspecifieke iHSC's met behulp van CRISPR/Cas9 die ingrijpen bij patiënten met β-thalassemie-mutaties
Dit is een open-label onderzoek in één centrum, één arm, om de veiligheid en werkzaamheid van de gencorrectie van HBB in patiëntspecifieke iHSC's te onderzoeken met behulp van CRISPR/Cas9.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van iHSC's voor transplantatie bij patiënten met β-thalassemie-mutaties.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
12
Fase
- Vroege fase 1
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen ≥ 2 en ≤ 60 jaar
- Proefpersonen werd de transfusie-afhankelijke β-thalassemie bevestigd
Adequate orgaanfunctie, zoals gedefinieerd door:
Serumcreatinine ≤ 1,5 mg/dl; Serum ALT/AST) ≤2,5×ULN;ALB≥25g/L; Serum totaal bilirubine < 1,5x ULN Linkerventrikelejectiefractie ≥50%
- X-thorax en ecg-testresultaten waren normaal, geen ernstige hart- en vaatziekten
- De overleving van de proefpersonen werd verwacht ≥6 maanden
- Volwassen patiënten waren bereid betrouwbare voorbehoedsmiddelen (zoals condooms) te gebruiken en geen sperma te doneren tijdens de onderzoeksperiode en binnen drie maanden na ontslag
- Proefpersonen en de voogden die postfysiotherapie/revalidatie kunnen ondergaan
Uitsluitingscriteria:
- Personen die allergisch zijn voor macromoleculaire biologische agentia zoals antilichamen of cytokines
- Proefpersonen ontvangen binnen 3 maanden eventuele klinische onderzoeken.
- Onderwerpen eerdere behandeling met hematopoietische stamceltransplantatie of andere orgaantransplantatie
- Ongecontroleerde bloedingssymptomen
Ernstige hart- en vaatziekten zijn bekend, waaronder een van de volgende:
In de afgelopen zes maanden heeft zich een myocardinfarct of trombose voorgedaan Proefpersonen met instabiele angina pectoris Proefpersonen met een klasse III/IV cardiovasculaire handicap volgens de classificatie van de New York Heart Association
- Proefpersonen hebben binnen 5 jaar één soort tumor
- Actieve hepatitis B (HBV DNA>1000 kopieën/ml), hepatitis C of hiv-infectie.
- Proefpersonen hebben een infectieziekte die niet binnen 4 weken onder controle te krijgen is
- proefpersonen hebben een ernstige ziekte van het centrale zenuwstelsel of epilepsie
- Onderwerpen lijden aan een psychische aandoening; Patiënten met alcoholafhankelijkheid, drugsmisbruik, drugsverslaving en medische, psychologische of sociale aandoeningen die het onderzoek kunnen verstoren of een impact kunnen hebben op de evaluatie van onderzoeksresultaten
- Vrouwen in zwangerschap (positieve zwangerschapstest in urine/bloed) of borstvoeding
- Proefpersonen met andere aandoeningen die niet geschikt waren voor de door de onderzoekers bepaalde groep.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: iHSC's behandelgroep
|
iHSC's intraveneuze injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Gedefinieerd als >= Graad 3 tekenen/symptomen, laboratoriumtoxiciteiten en klinische gebeurtenissen) die mogelijk, waarschijnlijk of zeker verband houden met de onderzoeksbehandeling
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 januari 2019
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 januari 2020
Studie voltooiing (Verwacht)
1 januari 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 oktober 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 oktober 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 november 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 november 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 november 2018
Laatst geverifieerd
1 oktober 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HBB HSC-01
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .