iHSC z korektą genu pacjentów z interwencją HBB z mutacjami β-talasemii
1 listopada 2018 zaktualizowane przez: Allife Medical Science and Technology Co., Ltd.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego ośrodka, otwarte, jednoramienne dotyczące korekty genu HBB w iHSC specyficznych dla pacjenta przy użyciu CRISPR/Cas9, które interweniują u pacjentów z mutacjami β-talasemii
Jest to jednoośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności korekcji genu HBB w specyficznych dla pacjenta iHSC przy użyciu CRISPR/Cas9.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa przeszczepów iHSC interweniujących pacjentów z mutacjami β-talasemii.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
12
Faza
- Wczesna faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby w wieku ≥ 2 i ≤ 60 lat
- U badanych potwierdzono zależną od transfuzji β-talasemię
Odpowiednia funkcja narządów, określona przez:
Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 mg/dl ； ALT/AST w surowicy） ≤2,5×GGN；ALB≥25g/l； Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy < 1,5x GGN Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥50%
- Wyniki RTG klatki piersiowej i EKG w normie, bez poważnych chorób krążeniowo-oddechowych
- Oczekiwano przeżycia pacjentów ≥6 miesięcy
- Dorośli pacjenci byli skłonni stosować skuteczne środki antykoncepcyjne (takie jak prezerwatywy) i nie oddawać nasienia przez cały okres badania i w ciągu trzech miesięcy od wypisu
- Podmioty i opiekunowie mogą skorzystać z terapii/rehabilitacji pofizycznej
Kryteria wyłączenia:
- Osoby uczulone na makrocząsteczkowe czynniki biologiczne, takie jak przeciwciała lub cytokiny
- Osoby badane otrzymały informacje o jakichkolwiek eksperymentalnych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy.
- Pacjenci byli wcześniej leczeni jakimkolwiek przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych lub przeszczepem innego narządu
- Niekontrolowane objawy krwawienia
Znana jest ciężka choroba układu krążenia, w tym którekolwiek z poniższych:
Zawał mięśnia sercowego lub zakrzepica wystąpiły w ciągu ostatnich sześciu miesięcy Pacjenci z niestabilną dusznicą bolesną Pacjenci z niepełnosprawnością sercowo-naczyniową klasy III/IV według klasyfikacji New York Heart Association
- Pacjenci mają jeden rodzaj guzów w ciągu 5 lat
- Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B (HBV DNA >1000 kopii/ml), wirusowe zapalenie wątroby typu C lub zakażenie wirusem HIV.
- Pacjenci cierpią na chorobę zakaźną, której nie można opanować w ciągu 4 tygodni
- pacjenci mają ciężką chorobę ośrodkowego układu nerwowego lub padaczkę
- Podmioty cierpią na chorobę psychiczną; Pacjenci z uzależnieniem od alkoholu, narkotyków, narkomanii oraz ze schorzeniami medycznymi, psychologicznymi lub społecznymi, które mogą zakłócać badania lub mieć wpływ na ocenę wyników badań
- Kobiety w ciąży (dodatni test ciążowy z moczu/krwi) lub karmiące piersią
- Osoby, które mają inne warunki, które nie były odpowiednie dla grupy określonej przez badaczy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: grupa leczenia iHSCs
|
wstrzyknięcie dożylne iHSC
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oceniane według CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zdefiniowane jako >= objawy przedmiotowe/podmiotowe stopnia 3, toksyczność laboratoryjna i zdarzenia kliniczne), które są prawdopodobnie, prawdopodobnie lub zdecydowanie związane z badanym leczeniem
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 stycznia 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 stycznia 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 stycznia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
31 października 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 października 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 listopada 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 listopada 2018
Ostatnia weryfikacja
1 października 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HBB HSC-01
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .