iHSCs с генной коррекцией HBB вмешиваются в субъектов с мутациями β-талассемии

Критерии включения:

1. Субъекты ≥ 2 и ≤ 60 лет
2. У субъектов была подтверждена трансфузионно-зависимая β-талассемия.

3. Адекватная функция органов, определяемая:

   Креатинин сыворотки ≤ 1,5 мг/дл; АЛТ/АСТ в сыворотке) ≤2,5 × ВГН; АЛБ ≥25 г/л; Общий билирубин в сыворотке < 1,5x ULN Фракция выброса левого желудочка ≥50%

4. Результаты рентгенографии грудной клетки и ЭКГ в норме, серьезных сердечно-легочных заболеваний нет.
5. Ожидаемая выживаемость субъектов ≥ 6 месяцев
6. Взрослые пациенты были готовы использовать надежные средства контрацепции (например, презервативы) и не сдавать сперму на протяжении всего периода исследования и в течение трех месяцев после выписки.
7. Субъекты и опекуны, способные пройти постфизиотерапию/реабилитацию

Критерий исключения:

1. Субъекты с аллергией на макромолекулярные биологические агенты, такие как антитела или цитокины
2. Субъекты получения каких-либо экспериментальных клинических испытаний в течение 3 месяцев.
3. Субъекты, ранее получавшие любую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или трансплантацию других органов
4. Симптомы неконтролируемого кровотечения

5. Известно тяжелое сердечно-сосудистое заболевание, включая любое из следующего:

   Инфаркт миокарда или тромбоз произошли в течение последних шести месяцев. Субъекты с нестабильной стенокардией. Субъекты с сердечно-сосудистыми нарушениями класса III/IV согласно классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации.

6. Субъекты имеют один вид опухолей в течение 5 лет
7. Активный гепатит В (ДНК ВГВ>1000 копий/мл), гепатит С или ВИЧ-инфекция.
8. Субъекты имеют инфекционное заболевание, которое невозможно контролировать в течение 4 недель.
9. субъекты имеют тяжелое заболевание центральной нервной системы или эпилепсию
10. Субъекты страдают психическим заболеванием; Пациенты с алкогольной зависимостью, злоупотреблением наркотиками, наркоманией и медицинскими, психологическими или социальными состояниями, которые могут помешать исследованию или повлиять на оценку результатов исследования.
11. Женщины в период беременности (положительный результат теста мочи/крови на беременность) или в период лактации
12. Субъекты, у которых есть другие условия, которые не подходили для группы, определенной исследователями.