iHSC'er med genkorrektion af HBB-intervent-subjekter med β-thalassæmi-mutationer

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersoner ≥ 2 og ≤ 60 år
2. Forsøgspersoner blev bekræftet den transfusionsafhængige β-thalassæmi

3. Tilstrækkelig organfunktion, som defineret ved:

   Serumkreatinin ≤ 1,5 mg/dl ； Serum ALT/AST） ≤ 2,5×ULN；ALB≥25g/L； Serum total bilirubin < 1,5x ULN Venstre ventrikel ejektionsfraktion≥50 %

4. Røntgen og EKG-testresultater var normale, ingen alvorlige hjerte-lungesygdomme
5. Forsøgspersonernes overlevelse forventedes ≥6 måneder
6. Voksne patienter var villige til at bruge pålidelige præventionsmidler (såsom kondomer) og ikke at donere sæd i hele undersøgelsesperioden og inden for tre måneder efter udskrivelsen
7. Forsøgspersoner og værger i stand til at gennemgå postfysisk terapi/rehabilitering

Ekskluderingskriterier:

1. Individer, der er allergiske over for makromolekylære biologiske midler, såsom antistoffer eller cytokiner
2. Forsøgspersoner modtager alle kliniske undersøgelser inden for 3 måneder.
3. Emner tidligere behandling med enhver hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller anden organtransplantation
4. Ukontrollerede blødningssymptomer

5. Alvorlig kardiovaskulær sygdom er kendt, herunder en af ​​følgende:

   Myokardieinfarkt eller trombose er forekommet inden for de seneste seks måneder. Personer med ustabil angina pectoris. Forsøgspersoner med klasse III/IV kardiovaskulær funktionsnedsættelse i henhold til New York Heart Association Classification

6. Forsøgspersoner har én slags tumorer inden for 5 år
7. Aktiv hepatitis B (HBV DNA>1000 kopi/mL), hepatitis C eller HIV-infektion.
8. Forsøgspersoner har en infektionssygdom, som ikke kan kontrolleres inden for 4 uger
9. forsøgspersoner har alvorlig sygdom i centralnervesystemet eller epilepsi
10. Emner lider af psykisk sygdom; Patienter med alkoholafhængighed, stofmisbrug, stofmisbrug og medicinske, psykologiske eller sociale forhold, der kan forstyrre forskning eller have indflydelse på evalueringen af ​​forskningsresultater
11. Kvinder under graviditet (positiv urin-/blodgraviditetstest) eller amning
12. Forsøgspersoner, der har andre tilstande, som ikke var passende for gruppen bestemt af forskerne.