iHSCs con la corrección génica de HBB intervienen sujetos con mutaciones de β-talasemia

Criterios de inclusión:

1. Sujetos ≥ 2 y ≤ 60 años de edad
2. Se confirmó que los sujetos tenían β-talasemia dependiente de transfusiones

3. Función adecuada de los órganos, definida por:

   Creatinina sérica ≤ 1,5 mg/dl ； ALT/AST sérica） ≤ 2,5 × ULN ； ALB ≥ 25 g/L ； Bilirrubina sérica total < 1,5x ULN Fracción de eyección del ventrículo izquierdo≥50%

4. Los resultados de la radiografía de tórax y el electrocardiograma fueron normales, sin enfermedades cardiopulmonares graves
5. Se esperaba una supervivencia de los sujetos ≥6 meses
6. Los pacientes adultos estaban dispuestos a usar anticonceptivos confiables (como condones) y a no donar esperma durante todo el período de estudio y dentro de los tres meses posteriores al alta.
7. Sujetos y tutores capaces de someterse a fisioterapia/rehabilitación posterior

Criterio de exclusión:

1. Sujetos alérgicos a agentes biológicos macromoleculares como anticuerpos o citoquinas
2. Los sujetos reciben cualquier ensayo clínico de investigación dentro de los 3 meses.
3. Sujetos con tratamiento previo con cualquier trasplante de células madre hematopoyéticas u otro trasplante de órganos
4. Síntomas de sangrado no controlado

5. Se conocen enfermedades cardiovasculares graves, que incluyen cualquiera de las siguientes:

   Ha ocurrido infarto de miocardio o trombosis en los últimos seis meses Sujetos con angina de pecho inestable Sujetos con discapacidad cardiovascular Clase III/IV según la Clasificación de la Asociación del Corazón de Nueva York

6. Los sujetos tienen un tipo de tumores dentro de los 5 años.
7. Hepatitis B activa (ADN del VHB >1000 copias/mL), hepatitis C o infección por VIH.
8. Los sujetos tienen enfermedades infecciosas que no se pueden controlar en 4 semanas
9. los sujetos tienen una enfermedad grave del sistema nervioso central o epilepsia
10. Los sujetos sufren de una enfermedad mental; Pacientes con dependencia del alcohol, abuso de drogas, adicción a las drogas y condiciones médicas, psicológicas o sociales que puedan interferir con la investigación o tener un impacto en la evaluación de los resultados de la investigación.
11. Mujeres embarazadas (prueba de embarazo en orina/sangre positiva) o en período de lactancia
12. Sujetos que presenten otras condiciones no apropiadas para el grupo determinado por los investigadores.