iHSC:t, joissa on β-talassemiamutaatioita sisältävien HBB Intervent -kohteiden geenikorjaus
torstai 1. marraskuuta 2018 päivittänyt: Allife Medical Science and Technology Co., Ltd.
Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus yhdestä keskuksesta, avoimesta, yksihaaraisesta HBB:n geenikorjauksesta potilaskohtaisissa iHSC:issä käyttäen CRISPR/Cas9:ää, joka häiritsee β-talassemiamutaatioita aiheuttavia henkilöitä
Tämä on yhden keskuksen, yhden haaran, avoin tutkimus, jossa tutkitaan HBB:n geenikorjauksen turvallisuutta ja tehoa potilasspesifisissä iHSC:issä käyttäen CRISPR/Cas9:ää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida iHSC:t interventiopotilaiden, joilla on β-talassemiamutaatioita, tehoa ja turvallisuutta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
12
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt ≥ 2 ja ≤ 60 vuotta
- Koehenkilöillä varmistettiin verensiirrosta riippuvainen β-talassemia
Riittävä elimen toiminta, jonka määrittelevät:
Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 mg/dl； Seerumin ALT/AST）≤2,5×ULN；ALB≥25g/l； Seerumin kokonaisbilirubiini < 1,5 x ULN Vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 50 %
- Rintakehän röntgen- ja EKG-tulokset olivat normaalit, ei vakavia sydän- ja keuhkosairauksia
- Tutkittavien eloonjäämisen odotettiin olevan ≥ 6 kuukautta
- Aikuiset potilaat olivat valmiita käyttämään luotettavia ehkäisymenetelmiä (kuten kondomia) ja olemaan luovuttamatta siittiöitä koko tutkimusjakson ajan ja kolmen kuukauden kuluessa kotiuttamisesta
- Koehenkilöt ja huoltajat, jotka voivat käydä fysiikan jälkeisessä terapiassa/kuntoutushoidossa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat allergisia makromolekyylibiologisille aineille, kuten vasta-aineille tai sytokiineille
- Koehenkilöt, jotka ovat vastaanottaneet kliinisistä tutkimuksista kolmen kuukauden sisällä.
- Potilaat, jotka on aiemmin hoidettu hematopoieettisilla kantasolusiirroilla tai muilla elinsiirroilla
- Hallitsemattomat verenvuoto-oireet
Tunnetaan vakava sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien jokin seuraavista:
Sydäninfarkti tai tromboosi on esiintynyt viimeisen kuuden kuukauden aikana Koehenkilöt, joilla on epästabiili angina pectoris Potilaat, joilla on luokan III/IV sydän- ja verisuonivamma New York Heart Associationin luokituksen mukaan
- Koehenkilöillä on yhdentyyppisiä kasvaimia 5 vuoden sisällä
- Aktiivinen hepatiitti B (HBV DNA > 1000 kopiota/ml), hepatiitti C tai HIV-infektio.
- Koehenkilöillä on tartuntatauti, jota ei voida hallita 4 viikossa
- koehenkilöillä on vakava keskushermostosairaus tai epilepsia
- Kohteet kärsivät mielisairaudesta; Potilaat, joilla on alkoholiriippuvuus, huumeiden väärinkäyttö, huumeriippuvuus ja lääketieteelliset, psykologiset tai sosiaaliset tilat, jotka voivat häiritä tutkimusta tai vaikuttaa tutkimustulosten arviointiin
- Naiset raskaana (positiivinen virtsan/veren raskaustesti) tai imetyksen aikana
- Koehenkilöt, joilla on muita sairauksia, jotka eivät olleet sopivia tutkijoiden määrittämälle ryhmälle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: iHSC-hoitoryhmä
|
iHSC:n suonensisäinen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyminen CTCAE v4.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Määritelty >= asteen 3 merkit/oireet, laboratoriotoksisuus ja kliiniset tapahtumat), jotka mahdollisesti, todennäköisyydellä tai varmasti liittyvät tutkimushoitoon
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 31. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 2. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. marraskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. marraskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HBB HSC-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .