iHSCs mit der Genkorrektur von HBB Interventionssubjekten mit β-Thalassämie-Mutationen

Einschlusskriterien:

1. Probanden ≥ 2 und ≤ 60 Jahre alt
2. Bei den Probanden wurde die transfusionsabhängige β-Thalassämie bestätigt

3. Angemessene Organfunktion, definiert durch:

   Serumkreatinin ≤ 1,5 mg/dl ； Serum ALT/AST） ≤ 2,5 × ULN； ALB ≥ 25 g/l； Gesamtbilirubin im Serum < 1,5 x ULN Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 50 %

4. Thorax-Röntgen- und EKG-Testergebnisse waren normal, keine ernsthaften Herz-Lungen-Erkrankungen
5. Das Überleben der Probanden wurde für ≥6 Monate erwartet
6. Erwachsene Patienten waren bereit, während des gesamten Studienzeitraums und innerhalb von drei Monaten nach der Entlassung zuverlässige Verhütungsmittel (z. B. Kondome) zu verwenden und kein Sperma zu spenden
7. Probanden und Erziehungsberechtigte, die sich einer postphysischen Therapie/Rehabilitation unterziehen können

Ausschlusskriterien:

1. Personen, die allergisch gegen makromolekulare biologische Wirkstoffe wie Antikörper oder Zytokine sind
2. Probanden, die innerhalb von 3 Monaten klinische Prüfstudien erhalten.
3. - Subjekte, die zuvor mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder einer anderen Organtransplantation behandelt wurden
4. Unkontrollierte Blutungssymptome

5. Schwere Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind bekannt, einschließlich einer der folgenden:

   Myokardinfarkt oder Thrombose ist in den letzten sechs Monaten aufgetreten Probanden mit instabiler Angina pectoris Probanden mit kardiovaskulärer Behinderung der Klasse III/IV gemäß der Klassifikation der New York Heart Association

6. Die Probanden haben innerhalb von 5 Jahren eine Art von Tumoren
7. Aktive Hepatitis B (HBV-DNA > 1000 Kopien/ml), Hepatitis C oder HIV-Infektion.
8. Die Probanden haben eine Infektionskrankheit, die nicht innerhalb von 4 Wochen kontrolliert werden kann
9. Patienten mit einer schweren Erkrankung des zentralen Nervensystems oder Epilepsie
10. Die Probanden leiden an einer psychischen Erkrankung; Patienten mit Alkoholabhängigkeit, Drogenmissbrauch, Drogenabhängigkeit und medizinischen, psychologischen oder sozialen Bedingungen, die die Forschung beeinträchtigen oder einen Einfluss auf die Bewertung von Forschungsergebnissen haben können
11. Frauen in Schwangerschaft (positiver Schwangerschaftstest im Urin/Blut) oder Stillzeit
12. Probanden mit anderen Erkrankungen, die für die von den Forschern bestimmte Gruppe nicht geeignet waren.