iHSCs com a correção gênica de sujeitos intervenientes HBB com mutações β-talassemia

Critério de inclusão:

1. Sujeitos ≥ 2 e ≤ 60 anos de idade
2. Foi confirmada aos indivíduos a β-talassemia dependente de transfusão

3. Função adequada do órgão, conforme definido por:

   Creatinina sérica ≤ 1,5 mg/dl ； ALT/AST sérica）≤2,5×ULN；ALB≥25g/L； Bilirrubina total sérica < 1,5x LSN Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥50%

4. Radiografia de tórax e eletrocardiograma normais, sem doenças cardiopulmonares graves
5. A sobrevida dos indivíduos era esperada ≥ 6 meses
6. Pacientes adultos estavam dispostos a usar contraceptivos confiáveis ​​(como preservativos) e não doar esperma durante todo o período do estudo e até três meses após a alta
7. Sujeitos e responsáveis ​​aptos para pós-fisioterapia/reabilitação

Critério de exclusão:

1. Indivíduos alérgicos a agentes biológicos macromoleculares, como anticorpos ou citocinas
2. Indivíduos recebem qualquer ensaio clínico investigativo dentro de 3 meses.
3. Indivíduos com tratamento anterior com qualquer transplante de células-tronco hematopoiéticas ou outro transplante de órgão
4. Sintomas de sangramento descontrolado

5. Doença cardiovascular grave é conhecida, incluindo qualquer uma das seguintes:

   Infarto do miocárdio ou trombose ocorreu nos últimos seis meses Indivíduos com angina pectoris instável Indivíduos com incapacidade cardiovascular Classe III/IV de acordo com a classificação da New York Heart Association

6. Os indivíduos têm um tipo de tumor dentro de 5 anos
7. Hepatite B ativa (HBV DNA>1000cópias/mL), hepatite C ou infecção por HIV.
8. Os indivíduos têm uma doença infecciosa que não pode ser controlada dentro de 4 semanas
9. indivíduos têm doença grave do sistema nervoso central ou epilepsia
10. Os sujeitos estão sofrendo de doença mental; Pacientes com dependência de álcool, abuso de drogas, dependência de drogas e condições médicas, psicológicas ou sociais que possam interferir na pesquisa ou ter impacto na avaliação dos resultados da pesquisa
11. Mulheres grávidas (teste de gravidez de urina/sangue positivo) ou lactação
12. Sujeitos que tenham outras condições que não eram apropriadas para o grupo determinado pelos pesquisadores.