β-지중해 빈혈 돌연변이가 있는 HBB 개입 대상체의 유전자 수정이 있는 iHSC

포함 기준:

1. 대상자 ≥ 2 및 ≤ 60세
2. 수혈 의존성 β-지중해빈혈이 확인된 피험자

3. 다음에 의해 정의되는 적절한 장기 기능:

   혈청 크레아티닌 ≤ 1.5mg/dl; 혈청 ALT/AST)≤2.5×ULN; ALB≥25g/L; 혈청 총 빌리루빈 < 1.5x ULN 좌심실 박출률≥50%

4. 흉부 엑스레이 및 심전도 검사 결과 정상, 심각한 심폐질환 없음
5. 피험자의 생존이 6개월 이상 예상됨
6. 성인 환자는 연구 기간 내내 그리고 퇴원 후 3개월 이내에 신뢰할 수 있는 피임 도구(예: 콘돔)를 기꺼이 사용하고 정자를 기증하지 않았습니다.
7. 물리치료/재활치료가 가능한 피험자 및 보호자

제외 기준:

1. 항체 또는 사이토카인과 같은 거대분자 생물학적 작용제에 알레르기가 있는 피험자
2. 피험자는 3개월 이내에 조사 임상 시험을 수령합니다.
3. 조혈 줄기 세포 이식 또는 기타 장기 이식으로 치료를 받은 적이 있는 피험자
4. 조절되지 않는 출혈 증상

5. 다음 중 하나를 포함하여 심각한 심혈관 질환이 알려져 있습니다.

   지난 6개월 이내에 심근 경색 또는 혈전증이 발생한 경우 불안정 협심증이 있는 대상자 뉴욕 심장 협회 분류에 따른 III/IV급 심혈관 장애가 있는 대상자

6. 피험자는 5년 이내에 한 종류의 종양이 있습니다.
7. 활성 B형 간염(HBV DNA>1000copy/mL), C형 간염 또는 HIV 감염.
8. 피험자는 4주 이내에 통제할 수 없는 전염병을 가지고 있습니다.
9. 중증 중추신경계 질환 또는 간질이 있는 피험자
10. 피험자는 정신 질환을 앓고 있습니다. 알코올 의존, 약물 남용, 약물 중독 및 연구에 지장을 주거나 연구 결과 평가에 영향을 미칠 수 있는 의학적, 심리적 또는 사회적 상태를 가진 환자
11. 임신(소변/혈액 임신 검사 양성) 또는 수유 중인 여성
12. 연구자가 결정한 그룹에 적합하지 않은 기타 조건을 가진 피험자.