iHSC-er med genkorreksjon av HBB-intervensjonssubjekter med β-thalassemimutasjoner

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersoner ≥ 2 og ≤ 60 år
2. Forsøkspersonene ble bekreftet transfusjonsavhengig β-thalassemi

3. Tilstrekkelig organfunksjon, som definert av:

   Serumkreatinin ≤ 1,5 mg/dl ； Serum ALT/AST） ≤ 2,5×ULN；ALB≥25g/L； Serum totalt bilirubin < 1,5x ULN venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon≥50 %

4. Røntgen og EKG-testresultater var normale, ingen alvorlige hjerte- og lungesykdommer
5. Forsøkspersonenes overlevelse var forventet ≥6 måneder
6. Voksne pasienter var villige til å bruke pålitelige prevensjonsmidler (som kondomer) og ikke donere sæd gjennom hele studieperioden og innen tre måneder etter utskrivning
7. Forsøkspersoner og foresatte som kan gjennomgå postfysikalsk terapi/rehabilitering

Ekskluderingskriterier:

1. Personer som er allergiske mot makromolekylære biologiske midler som antistoffer eller cytokiner
2. Forsøkspersoner mottar alle kliniske undersøkelser innen 3 måneder.
3. Personer tidligere behandling med hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller annen organtransplantasjon
4. Ukontrollerte blødningssymptomer

5. Alvorlig kardiovaskulær sykdom er kjent, inkludert noen av følgende:

   Hjerteinfarkt eller trombose har forekommet de siste seks månedene. Personer med ustabil angina pectoris. Personer med klasse III/IV kardiovaskulær funksjonshemming i henhold til New York Heart Association Classification

6. Forsøkspersoner har én type svulster innen 5 år
7. Aktiv hepatitt B (HBV DNA>1000 kopi/mL), hepatitt C eller HIV-infeksjon.
8. Personer har en infeksjonssykdom som ikke kan kontrolleres innen 4 uker
9. personer har alvorlig sykdom i sentralnervesystemet eller epilepsi
10. Emner er lider av psykiske lidelser; Pasienter med alkoholavhengighet, narkotikamisbruk, narkotikaavhengighet og medisinske, psykologiske eller sosiale forhold som kan forstyrre forskning eller ha innvirkning på evaluering av forskningsresultater
11. Kvinner under graviditet (positiv urin/blodgraviditetstest) eller amming
12. Forsøkspersoner som har andre forhold som ikke var passende for gruppen bestemt av forskerne.