iHSC s genovou korekcí HBB intervenujících subjektů s β-thalasemickými mutacemi

Kritéria pro zařazení:

1. Jedinci ve věku ≥ 2 a ≤ 60 let
2. U subjektů byla potvrzena β-talasémie závislá na transfuzi

3. Přiměřená funkce orgánů, jak je definována:

   Sérový kreatinin ≤ 1,5 mg/dl ； ALT/AST v séru） ≤ 2,5 × ULN ；ALB ≥ 25 g/l； Celkový bilirubin v séru < 1,5x ULN Ejekční frakce levé komory≥50 %

4. Výsledky RTG a EKG vyšetření hrudníku byly normální, žádná závažná kardiopulmonální onemocnění
5. Přežití subjektů bylo očekáváno ≥ 6 měsíců
6. Dospělí pacienti byli ochotni používat spolehlivou antikoncepci (jako jsou kondomy) a nedarovat sperma po celou dobu studie a do tří měsíců po propuštění
7. Subjekty a opatrovníci schopni podstoupit postfyzikální terapii/rehabilitaci

Kritéria vyloučení:

1. Subjekty alergické na makromolekulární biologická činidla, jako jsou protilátky nebo cytokiny
2. Subjekty obdrží do 3 měsíců jakékoli hodnocené klinické studie.
3. Subjekty předchozí léčby jakoukoli transplantací hematopoetických kmenových buněk nebo transplantací jiných orgánů
4. Příznaky nekontrolovaného krvácení

5. Je známo závažné kardiovaskulární onemocnění, včetně některého z následujících:

   V posledních šesti měsících došlo k infarktu myokardu nebo trombóze Subjekty s nestabilní anginou pectoris Subjekty s kardiovaskulárním postižením třídy III/IV podle klasifikace New York Heart Association

6. Subjekty mají jeden druh nádorů během 5 let
7. Aktivní hepatitida B (HBV DNA > 1000 kopií/ml), hepatitida C nebo infekce HIV.
8. Subjekty mají infekční onemocnění, které nelze zvládnout během 4 týdnů
9. subjekty mají závažné onemocnění centrálního nervového systému nebo epilepsii
10. Subjekty trpí duševní nemocí; Pacienti se závislostí na alkoholu, drogami, drogovou závislostí a zdravotními, psychologickými nebo sociálními stavy, které mohou narušovat výzkum nebo mít vliv na hodnocení výsledků výzkumu
11. Ženy v těhotenství (pozitivní moč/krevní těhotenský test) nebo při kojení
12. Subjekty, které mají jiné podmínky, které nebyly vhodné pro skupinu určenou výzkumníky.