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バイオシミラーとレガシー医薬品の有効性と安全性の比較

2020年5月29日 更新者：Dr. Sasha Bernatsky、McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

カナダおよび世界中で、バイオシミラー薬を含む生物学的製剤に関連する最新の独立した実世界での有効性と安全性の比較データが必要です。 バイオシミラーは、必要な治療へのアクセスを低コストで改善する可能性を秘めており、節約を他のニーズに再配分することができます。 しかし、バイオシミラー薬の比較有効性と安全性に関する最新の実世界の証拠は不足しています。 研究者は、カナダでのバイオシミラー薬の使用に関する実世界の情報を提供するために、臨床コホートおよびその他のリソースのネットワークを作成することの実現可能性を実証することを目指しています。

コアは臨床データセットを中心に展開しますが、研究者は他のデータ ソースで補完します。 調査官は、バイオシミラーとそれぞれのレガシー医薬品およびその他の抗腫瘍壊死因子の使用に関する環境スキャンを実施するために、さまざまな州の公的資金による医薬品給付プログラムから収集された処方請求レベルのデータを含む、全国処方薬利用情報システム データベースのデータを確認します。 2014年から2017年までの州の医薬品計画の対象となる薬剤。 初期分析は、バイオシミラーの使用が対応する従来の医薬品よりも少ないことを確認するのに役立ちます。

生物製剤は比較的新しく高価な薬です。バイオシミラー医薬品は、元の生物学的医薬品に似ていますが、より安価です。 患者が先発生物製剤ではなくバイオシミラーを投与されれば、医療システムは費用を節約できる可能性があります。 これらの節約は、より多くのカナダ人に利益をもたらす他の医療ニーズに使用できます。 しかし、研究者は、これらのバイオシミラー薬の安全性と有効性に関する詳細な情報を持っていません. 研究の目的は、バイオシミラー医薬品の安全性と有効性を先発バイオ医薬品と比較することです。 治験責任医師は、炎症性リウマチ性疾患 (RA および AS) および炎症性腸疾患 (CD および UC) の患者を対象に、これらの薬剤についてカナダ全土で研究を行います。 主な焦点は生物製剤の使用歴のない患者ですが、治験責任医師は、先発生物製剤からバイオシミラーに切り替えた患者についても研究します。 治験責任医師は、患者が治療を続ける期間、患者が新しい治療を必要とするかどうか、患者の疾患管理が改善するかどうか、これらの薬に関連する可能性のある感染症などの副作用の発生を測定します。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

研究課題: バイオシミラー医薬品と同等の従来の医薬品との比較有効性と安全性は?

主な目的:

生物学的製剤未使用の患者において、バイオシミラー薬の新規ユーザーと同等のレガシー薬の新規ユーザーを比較するには:

  1. 初期治療の中止頻度
  2. 初期治療の継続（投薬中止までの時間）
  3. プレドニゾンまたは他の免疫抑制薬を開始または増加する患者の頻度
  4. 無効による治療中止の頻度と時期
  5. 臨床的寛解/応答の誘導の頻度と時間
  6. 重篤な有害事象の頻度と発生までの時間

副次的な目的

生物学的製剤未使用の患者、バイオシミラー薬または同等の既存薬の新規ユーザーについて説明するには:

  1. 経時的な疾患活動性の変化
  2. 長期転帰（持続寛解、RA のびらん、AS の X 線検査による進行、CD および UC の内視鏡的粘膜治癒スコア）の頻度と時間。
  3. 時間の経過に伴う生活の質の変化

探索的目的:

  1. 従来の薬剤からバイオシミラーに切り替えた患者における上記の結果を説明すること。
  2. バイオシミラーから従来の薬剤に切り替えた患者の上記の結果を説明するために、治験責任医師は 2 種類のコホートで作業します。より具体的には、将来的にデータを収集する新しいコホートと、データ転送契約に従って遡及的および将来のデータを共有する既存のコホートです。 これらのコホートからのデータは一緒に分析されます。

特定の結果

  1. フォローアップ期間中に最初の治療を中止した患者の数として測定された最初の治療の中止。
  2. コホートへの参加から薬物の中止/切り替えまでの月数として定義される初期治療の持続。
  3. プレドニゾンまたは他の免疫抑制薬を開始または増加する患者の頻度。
  4. フォローアップ中に効果がないために治療を中止したバイオシミラーまたは既存薬の患者の割合として測定される、治療失敗の頻度。
  5. 投薬開始から治療失敗までの月数で測定される、治療失敗までの時間。
  6. RA、疾患活動性スコア（DAS28）、および単純疾患活動性指数（SDAI）を含む疾患固有の尺度によって測定された臨床的寛解の頻度。脊椎炎疾患活動性スコア (ASDAS)、国際脊椎関節炎協会 (ASAS) 応答基準の評価、バス強直性脊椎炎機能指数 (BASFI)、ストーク強直性脊椎炎スコア (mSASSS)、および AS におけるバス強直性脊椎炎疾患活動性指数 (BASDAI) ;クローン病活動指数 (CDAI)、CD の場合はハーベイ・ブラッドショー指数 (HBI)、UC の場合は Mayo または部分 Mayo スコア (PMS)。
  7. 重篤な有害事象 (SAE) は、致命的または生命を脅かす、患者の入院を必要とするまたは延長する、永続的または重大な身体障害または不能をもたらす、先天異常または出産を誘発する AE を呈する各グループの患者の割合として測定されます。欠陥、またはそうでなければ医師によって重要と見なされます。
  8. 長期転帰: 持続的寛解の頻度、RA の侵食の存在、AS の X 線検査による進行、C 反応性タンパク質と糞便カルプロテクチンの改善または正常化。
  9. EuroQol-5D (EQ-5D)、健康評価アンケート障害指数 (HAQ-DI)、短型炎症性腸疾患アンケート (SIBDQ)、ビジュアル アナログ スケール (VAS)、および退役軍人の RAND 12 における患者報告の経時変化(VR-12)。

目的

主な目的は、生物学的製剤未使用の患者において、バイオシミラー薬の新規ユーザーと同等の既存薬の新規ユーザーを比較することです。

  1. 初期治療の中止頻度
  2. 初期治療の持続性（投薬中止までの時間）
  3. プレドニゾンまたは他の免疫抑制薬を開始または増加する患者の頻度
  4. 無効による治療中止の頻度と時期

  5. の頻度と時間

    1. 反応の誘導と維持
    2. 臨床的寛解および持続的臨床的寛解
  6. 重大な有害事象の頻度と発生までの時間。

メソッド

登録:

研究者は、炎症性リウマチ性疾患 (関節リウマチ、RA、および強直性脊椎炎、AS) および炎症性腸疾患 (IBD) (クローン病、CD、および潰瘍性大腸炎、UC) の患者の全カナダの前向きコホートと協力しています。 私たちの研究に適格なコホートメンバーは、バイオシミラーまたは既存の薬剤で治療を開始する患者です。 患者は約24か月間登録され、追跡期間は最大4年半になります。

患者は、バイオシミラーまたは同等の従来の薬物治療を永久に中止した患者を含め、研究のために最大4年半追跡されます。 研究のデータは、登録時に入力され、その後、フォローアップの最初の年に約 3 か月ごとに入力され、その後は 6 か月ごとに 24 か月まで入力されます。 各コホートによって収集された情報を補完するために、入院、医師への請求、処方薬などの管理健康データベースから取得された患者のデータも収集されます。 私たちの研究が終了する前に24か月のマークに達した患者の場合（12月. 2022 年)、研究者は 24 か月を超えた結果の探索的分析を行うことができるように、年間隔でデータを収集し続けます (最終データ収集は 54 か月です)。 疾患活動性の増加が報告された患者のプロトコル外の訪問は、臨床的に示されているように行われますが、収集に追加のデータは必要ありません。

統計分析

前述のように、一次分析は、研究中の薬剤の 1 つを開始する前に、生物学的未経験の患者に焦点を当てます。 非生物学的ナイーブ患者の二次分析が行われ、ベースラインでの以前の生物学的製剤の数が調整されます。

ベースライン特性は、記述統計を使用して提示され、2 つの治療グループが比較されます。 すべての連続データは、適切な場合、中央値 (範囲または四分位範囲、IQR を使用) または平均 (標準偏差 SD を使用) として表されます。 カテゴリ データは、カウントとパーセンテージとして表示されます。 フォローアップデータのさらなる記述的比較には、平均および累積用量、治療の増加/減少、およびプレドニゾンおよび DMARDs/免疫抑制剤の用量の開始または変更が含まれます。

単変量解析では、何らかの理由による治療中止の頻度、無効による治療の失敗、および SAE を含む AE の発生に関して、グループを比較します。 臨床的寛解、疾患の進行、および患者報告の転帰は、フォローアップ中の時点で評価されます。 疾患の損傷は、RA および AS におけるびらん/X 線写真の進行、および特定の手術 (AS および RA における関節置換術、CD および UC に対する腹部手術) の存在によって評価されます。

連続変数の場合、2 つのグループ間の経時変化は、反復測定の線形混合モデルを使用して分析されます。 時間の固定効果が推定され、診断、性別、年齢が可能な効果修飾子として分析に含まれます。

Kaplan-Meier 曲線を使用して、コホート エントリから次の時間を比較します。 iii) 臨床的寛解の最初のエピソード、iv) SAE v) 障害。 追加のカプラン・マイヤー曲線をプロットして、持続的寛解下の時間を比較します (最初の寛解から効果の喪失まで)。

その後、フォローアップ中に多変量生存分析を使用して同じ結果が評価されます。 これらの分析では、主な曝露は、コホート エントリで使用された薬物のバイナリの時間固定指標としてモデル化され、バイオシミラーと従来の薬物の時間依存の累積期間と時間依存の累積投与量と同様にモデル化されます。 生存分析（Cox回帰モデル）を実施して、フォローアップ中のSAEのリスクを評価します。 観察期間中の重篤な感染症（入院、緊急訪問、または静脈内抗生物質を必要とするものとして定義される）、悪性腫瘍、およびうっ血性心不全のリスクを評価するために、別のCox回帰分析が実施されます。 すべてのモデル (有効性および安全性分析用) は、ベースライン共変量に対して調整されます: 性別、年齢、人種/民族、教育、喫煙、併存疾患、疾患期間、疾患活動性、非生物学的または生物学的 DMARDs 薬、ステロイド、NSAIDs および COXIBs .

知識の翻訳 (KT) 計画 このプロジェクトの成果の一部は、査読付きのオープン アクセス ジャーナルへの掲載や、国内および国際会議に提出される要約など、従来の配布方法を通じて配布されます。 諮問委員会は、このプロジェクトにおける KT 活動の開発、実施、および進行についても助言します。 調査員は、DSEN 調整オフィスを通じて、四半期ごとの中間報告と最終報告の 2 つの形式でカナダ保健省に最新情報を提供します。 四半期ごとの中間報告を通じて、研究者はプロジェクトのステータスに関する情報を共有し、予備分析からの初期の結果を提供し、必要に応じてプロジェクトのマイルストーンおよび/または研究プロトコルの潜在的な変更について DSEN に通知します。 調査官はまた、最終報告書を提供し、DSEN と政策立案者との連絡を利用して、結果が適切に配布されるようにします。 DSEN が後援するワークショップ (CADTH およびカナダ人口治療学会 [CAPT] の年次会議に関連して開催されるワークショップなど) で、幅広い対象者 (研究者、政策立案者、およびその他の利害関係者) に情報を広めることも可能です。

私たちの KT 計画の斬新な要素は、利害関係者のワークショップで予備的および最終的な結果を発表することです。 このプレゼンテーションは、研究者が幅広い利害関係者 (患者、医師、政策立案者) から、結果の理由に関する情報を収集するのに役立ちます。

概要 この概念実証プロジェクトにより、研究者は、カナダにおけるバイオシミラー薬の使用に関する実世界の情報を提供するために、臨床コホートおよびその他のリソースのネットワークを作成することの実現可能性を実証することを目指しています。 提案の核心は臨床データセットを中心に展開していますが、研究者は NPDUIS データを使用した国の薬物パターンの分析でそれを補完します。 CAN-AIM は、生物製剤およびバイオシミラーに関連する効果的な研究および監視プログラムを開発するのに適した立場にあります。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

800

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3G 1A4
        • 募集
        • McGill University Health Centre at Montreal General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sasha R Bernatsky, MD, FRCPC
        • 副調査官：
          • Christian A Pineau, MD, FRCPC
        • 副調査官：
          • Evelyne Vinet, MD, FRCPC

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究者は、2 種類のコホートを対象に作業を行います。より具体的には、将来的にデータを収集する新しいコホートと、データ転送契約に従って遡及的および将来のデータを共有する既存のコホートです。 これらのコホートからのデータは一緒に分析されます。

入学

研究者は、炎症性リウマチ性疾患 (関節リウマチ、RA、および強直性脊椎炎、AS) および炎症性腸疾患 (IBD) (クローン病、CD、および潰瘍性大腸炎、UC) の患者の全カナダの前向きコホートと協力しています。 この研究に適格なコホートメンバーは、バイオシミラーまたは既存の薬剤による治療を開始する患者です。 患者は約24か月間登録され、追跡期間は最大4年半になります。

説明

包含基準:

この研究には、炎症性リウマチ性疾患（RAまたはASのいずれか）またはIBD（CDまたはUC）の臨床診断を受け、インフォームドコンセントを与えた18歳以上の男女のコホートメンバーが含まれます。 エントリーのための疾患活動基準はありません。 登録時に、各疾患グループの患者は次の治療サブグループに分類されます。

  • 生物学的未経験、バイオシミラーまたは同等のレガシー薬を開始。
  • 代替生物学的療法からバイオシミラーまたは同等のレガシー薬に切り替える患者;
  • バイオシミラーに切り替えた患者 (または同等の従来の医薬品で新しいサイクルを開始した患者) は、同等の従来の医薬品を使用した以前の治療コースを正常に完了し、終了しました。

除外基準:

  • 18歳未満
  • 炎症性リウマチ性疾患（RAまたはAS）またはIBD（CDまたはUC）の臨床診断なし
  • -参加またはインフォームドコンセントへの署名を拒否

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
バイオシミラー
露出グループ
薬：バイオシミラー
バイオシミラーを開始している生物学的未経験の患者;代替生物学的療法からバイオシミラーに切り替える患者;または、同等の先発薬による以前の治療コースを正常に完了して終了した後、バイオシミラーに切り替える患者。
他の名前：
  • インフレクトラ
  • エレルジ
  • ブレンジー
  • 他のすべての抗 TNF バイオシミラーが市場に登場する
先発（レガシー）医薬品
参照グループ
薬：先発（レガシー）医薬品
先発（レガシー）薬を開始する生物学的未経験の患者;代替生物学的療法から先発薬に切り替える患者;または先発薬で新しいサイクルを開始する患者。
他の名前：
  • レミケード
  • エンブレル
  • 他のすべての先発抗 TNF 薬

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
投薬中止までの月数として測定される初期治療の継続。
時間枠：コホートへの登録から、最初の治療の中止日または何らかの原因による死亡日までのいずれか早い方で、最大 54 か月まで評価されます。
4 つの状態 (RA、AS、CD、UC) のそれぞれにおいて、主要な転帰は、最初の生物学的製剤/バイオシミラーの処方日 (生物学的製剤未使用の患者の場合) または生物学的製剤/バイオシミラーへの切り替え日から、最初の治療の中止日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで。
コホートへの登録から、最初の治療の中止日または何らかの原因による死亡日までのいずれか早い方で、最大 54 か月まで評価されます。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療の失敗または有害事象のために最初の治療を中止/切り替えた参加者の割合。
時間枠：3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
4つの状態（RA、AS、CD、UC）のそれぞれにおいて、治療の失敗（一次または二次）または有害事象による中止/切り替えは、治療担当医師によって定義されます。
3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
コホートへの登録から、治療の失敗または有害事象による治療の中止/切り替えまでの期間 (月単位)。
時間枠：コホートへの登録から、治療の失敗または有害事象による治療の中止/切り替えの日、または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日まで、最大 54 か月まで評価されます。
4つの状態（RA、AS、CD、UC）のそれぞれにおいて、治療の失敗（一次または二次）または有害事象による中止/切り替えは、治療担当医師によって定義されます。
コホートへの登録から、治療の失敗または有害事象による治療の中止/切り替えの日、または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日まで、最大 54 か月まで評価されます。
フォローアップ中に治療法を変更した参加者の割合。
時間枠：3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
4 つの状態 (RA、AS、CD、UC) のそれぞれにおいて、修正療法は、コルチコステロイド (筋肉内、静脈内、または高用量の経口コルチコステロイド) の開始または用量の増加、非生物学的 DMARD 薬の開始または再導入として定義されます。 、またはフォローアップ中に 2 番目の生物学的 DMARD を開始または再導入する。
3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
RA 参加者では、12、24、および 48 か月目の健康評価アンケート障害指数 (HAQ-DI) スコアのベースラインからの変化。
時間枠：12、24、および 48 か月
HAQ-DI は、関節リウマチに特化した質問票で、着替え/身だしなみ、起床、食事、歩行、衛生、リーチ、握力、活動の 8 つの領域に関する 20 の質問で構成されています。 参加者は、20 の質問に 0 (困難なし) から 3 (不可能) の段階で回答して、アンケートを完了しました。 合計スコアは、0 (障害なし) から 3 (完全に障害) までの範囲です。 負の変化スコアは改善を示します。
12、24、および 48 か月
12 か月目と 24 か月目のヨーロッパの生活の質 - 5 ディメンション (EQ-5D) スコアのベースラインからの変化。
時間枠：12、24、および 48 か月
EQ-5D は、健康状態の標準化された自己報告ツールであり、幅広い健康状態と治療に適用できます。 EQ-5D の変化は、4 つの条件 (RA、AS、CD、UC) のそれぞれで測定されます。
12、24、および 48 か月
疾患活動性スコア 28 (DAS28) を使用して評価された疾患寛解を達成した RA 参加者の割合。
時間枠：3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
DAS28 スコアは、圧痛関節数 (TJC) [28 関節]、腫れた関節数 (SJC) [28 関節]、疾患活動性の患者の全体的な評価 [視覚的アナログ スケール: 0=いいえ] を使用して計算された患者の疾患活動性の尺度です。疾患活動性から100=最大疾患活動性]および赤血球沈降速度(DAS28-ESR)またはC反応性タンパク質(DAS28-CRP)のいずれか。 DAS28 寛解は、DAS28-ESR スコア < 2.6 または DAS28-CRP スコア < 2.4 として定義されます。
3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
DAS28を使用して評価された持続的な疾患寛解を達成したRA参加者の割合。
時間枠：12、18、24、36、48、および 54 か月
DAS28 スコアは、圧痛関節数 (TJC) [28 関節]、腫れた関節数 (SJC) [28 関節]、疾患活動性の患者の全体的な評価 [視覚的アナログ スケール: 0=いいえ] を使用して計算された患者の疾患活動性の尺度です。疾患活動性から100=最大疾患活動性]および赤血球沈降速度(DAS28-ESR)またはC反応性タンパク質(DAS28-CRP)のいずれか。 持続的寛解は、最低 12 か月間の DAS28-ESR スコア < 2.6 または DAS28-CRP スコア < 2.4 として定義されます。
12、18、24、36、48、および 54 か月
DAS28を使用して評価された低疾患活動性（LDA）を達成したRA参加者の割合。
時間枠：3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
DAS28 スコアは、圧痛関節数 (TJC) [28 関節]、腫れた関節数 (SJC) [28 関節]、疾患活動性の患者の全体的な評価 [視覚的アナログ スケール: 0=いいえ] を使用して計算された患者の疾患活動性の尺度です。疾患活動性から100=最大疾患活動性]および赤血球沈降速度(DAS28-ESR)またはC反応性タンパク質(DAS28-CRP)のいずれか。 LDA は、DAS28-ESR スコア ≤ 3.2 または DAS28-CRP スコア ≤ 2.9 として定義されます。
3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
ASAS20 対応を達成した AS 参加者の割合
時間枠：3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
ASAS 応答基準 (ASAS 20): 以前の測定と比較して、4 つの ASAS ドメインのうち 3 つが少なくとも 20% 改善されました。
3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
強直性脊椎炎疾患活動スコア（ASDAS）を使用して持続的寛解を達成した AS 参加者の割合
時間枠：12、18、24、36、48、および 54 か月

ASDAS スコアは、次のコンポーネントの合計として計算されます。

0.121 × 背中の痛み (BASDAI 質問 (Q)2 結果) 0.058 × 朝のこわばりの持続時間 (BASDAI Q6 結果) 0.110 × PtGADA、0.073 × 末梢痛/腫れ (BASDAI Q3 結果) 0.579 × (CRP の自然対数 [mg/ L] + 1) 脊椎の痛み、PtGADA、朝のこわばりの持続時間、末梢の痛み/腫れ、および疲労はすべて数値スケール (0 ～ 10 単位) で評価されます。 これらの計算結果を合計して ASDAS を計算します。 持続的寛解は、最低 12 か月間 ASDAS < 1.3 と定義されます。
12、18、24、36、48、および 54 か月
部分メイヨースコア（PMS）を使用して、治療開始から3か月以内に反応が誘導されたUC参加者の割合
時間枠：月 3
PMS は、0 (正常または非活動性疾患) から 9 (重度の疾患) までの範囲の個別の序数スケールであり、3 つのサブスコアの複合です: 排便頻度サブスコア、直腸出血サブスコア、および医師の総合評価サブスコア。それぞれの範囲は 0 です。 (正常) から 3 (重度の疾患)。 反応の誘導は、PMS がベースラインから少なくとも 3 ポイントおよび/または 30% 減少し、直腸出血のサブスコアが少なくとも 1 ポイント減少するか、直腸出血の絶対サブスコアが 0 または 1 減少することと定義されます。
月 3
PMSを使用した治療の開始後に持続的な反応を示したUC参加者の割合。
時間枠：6、12、18、24、36、48、および 54 か月
PMS は、0 (正常または非活動性疾患) から 9 (重度の疾患) までの範囲の個別の序数スケールであり、3 つのサブスコアの複合です: 排便頻度サブスコア、直腸出血サブスコア、および医師の総合評価サブスコア。それぞれの範囲は 0 です。 (正常) から 3 (重度の疾患)。 持続的反応とは、直腸出血のサブスコアが少なくとも 1 ポイント、または直腸出血の絶対サブスコアが 0 または 1 の減少を伴う、PMS のベースラインからの少なくとも 3 ポイントおよび/または 30% の減少の維持と定義されます。 2回連続で訪問。
6、12、18、24、36、48、および 54 か月
PMSを使用して臨床的寛解を達成したUC参加者の割合。
時間枠：3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
PMS は、0 (正常または非活動性疾患) から 9 (重度の疾患) までの範囲の個別の序数スケールであり、3 つのサブスコアの複合です: 排便頻度サブスコア、直腸出血サブスコア、および医師の総合評価サブスコア。それぞれの範囲は 0 です。 (正常) から 3 (重度の疾患)。 臨床的寛解は、サブスコアが 1 を超えない PMS ≤2 と定義されます。
3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
PMSを使用して臨床的寛解が持続したUC参加者の割合。
時間枠：6、12、18、24、36、48、および 54 か月
PMS は、0 (正常または非活動性疾患) から 9 (重度の疾患) までの範囲の個別の序数スケールであり、3 つのサブスコアの複合です: 排便頻度サブスコア、直腸出血サブスコア、および医師の総合評価サブスコア。それぞれの範囲は 0 です。 (正常) から 3 (重度の疾患)。 持続的な臨床的寛解は、PMS ≤2 として定義され、2 回の連続した来院でサブスコア >1 はありません。
6、12、18、24、36、48、および 54 か月
PMSを使用したレスポンダーのうち、臨床反応が失われたUC参加者の割合。
時間枠：6、12、18、24、36、48、および 54 か月
PMS は、0 (正常または非活動性疾患) から 9 (重度の疾患) までの範囲の個別の序数スケールであり、3 つのサブスコアの複合です: 排便頻度サブスコア、直腸出血サブスコア、および医師の総合評価サブスコア。それぞれの範囲は 0 です。 (正常) から 3 (重度の疾患)。 臨床反応の喪失は、レスポンダー患者における反応の維持の失敗として定義されます。
6、12、18、24、36、48、および 54 か月
Harvey-Bradshaw Index (HBI) を使用して、治療開始から 3 か月以内に反応が誘導された CD 参加者の割合
時間枠：月 3
HBI は、一般的な健康状態、腹痛、下痢、腹部腫瘤、および合併症を評価する 5 項目の尺度です。 反応の誘導は、治療開始後 3 か月で HBI スコアが少なくとも 3 ポイント低下した場合と定義されます。
月 3
HBIを使用した治療の開始後に持続的な反応を示したCD参加者の割合。
時間枠：6、12、18、24、36、48、および 54 か月
HBI は、一般的な健康状態、腹痛、下痢、腹部腫瘤、および合併症を評価する 5 項目の尺度です。 持続的な反応は、2回の連続した訪問で少なくとも3ポイントのHBIの減少を維持することとして定義されます。
6、12、18、24、36、48、および 54 か月
HBIを使用して臨床的寛解を達成したCD参加者の割合。
時間枠：3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
HBI は、一般的な健康状態、腹痛、下痢、腹部腫瘤、および合併症を評価する 5 項目の尺度です。 臨床的寛解は、HBI ≤4 と定義されます。
3、6、12、18、24、36、48、および 54 か月
HBIを使用して臨床的寛解が持続したCD参加者の割合。
時間枠：6、12、18、24、36、48、および 54 か月
HBI は、一般的な健康状態、腹痛、下痢、腹部腫瘤、および合併症を評価する 5 項目の尺度です。 持続的な臨床的寛解は、2回の連続した訪問でHBI ≤4として定義されます。
6、12、18、24、36、48、および 54 か月
HBIを使用したレスポンダーのうち、臨床反応が失われたCD参加者の割合。
時間枠：6、12、18、24、36、48、および 54 か月
HBI は、一般的な健康状態、腹痛、下痢、腹部腫瘤、および合併症を評価する 5 項目の尺度です。 臨床反応の喪失は、レスポンダー患者における反応の維持の失敗 (HBI ≤4) として定義されます。
6、12、18、24、36、48、および 54 か月
UC および CD 参加者における 12、24、および 48 か月目の短炎症性腸疾患アンケート (SIBDQ) スコアのベースラインからの変化。
時間枠：12、24、および 48 か月。
SIBDQ は、IBD 患者のための健康関連の生活の質 (HRQOL) 評価ツールです。 SIBDQ は、過去 2 週間の患者の健康に関する 10 項目を利用し、それぞれの項目を 1 (低い HRQOL) から 7 (最適な HRQOL) のスケールで採点します。 SIBDQ スコアの範囲は 10 ～ 70 で、値が高いほど HRQOL が優れていることを示します。 正の変化は、疾患活動性の低下を示します。
12、24、および 48 か月。

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象 (AE)、重篤な AE (SAE)、および死亡した参加者の割合。
時間枠：コホート登録から試験終了まで（54ヶ月）
有害事象（ＡＥ）は、治験薬とＡＥとの関係を判断する担当医師によって評価される。 SAE (安全性に関する当社の主要な結果) は、致命的または生命を脅かす、患者の入院を必要とするまたは延長する、永続的または重大な身体障害または無能力をもたらす、先天異常または先天性欠損症を誘発する、またはその他の方法で考慮される AE として定義されます。医師による重要な医療イベント。 治療に関連したかどうかにかかわらず、すべての死亡が報告されます。 この研究で特に関心のある有害事象には、感染症（結核、真菌およびその他の日和見感染症、B型肝炎の再活性化、入院、緊急治療室への訪問、または静脈内抗生物質を必要とする感染症）、重篤な注入反応、血球減少症（すなわち 白血球減少症、薬物関連貧血)、新たに発症したうっ血性心不全、悪性腫瘍、および脱髄障害。
コホート登録から試験終了まで（54ヶ月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre

協力者

University of Manitoba
University of British Columbia
Alberta Health services
Université de Sherbrooke
University of Alberta
McMaster University
University of Toronto
Hospital for Special Surgery, New York
Institut de rhumatologie de Montréal
The Arthritis Program Research Group

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年11月26日

一次修了 (予想される)

2021年3月30日

研究の完了 (予想される)

2022年12月31日

試験登録日

最初に提出

2018年10月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年10月31日

最初の投稿 (実際)

2018年11月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年6月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年5月29日

最終確認日

2020年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MP-37-2019-4560

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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