小児ADHD治療を改善するためのファーマコゲノミクス
小児ADHD精神薬理学的治療を改善するためのファーマコゲノミクス検査の評価：無作為対照試験
調査の概要
詳細な説明
この研究は、実験群と対照群を使用した小児注意欠陥多動性障害 (ADHD) 患者のランダム化比較試験 (RCT) です。 実験グループの被験者には、薬物代謝率と薬物反応に特に関連する38個の遺伝子の市販のファーマコゲノミクス（PGx）テストパネルが投与されます。 これらの遺伝子のサブセットは、ADHD 薬の薬物動態と薬力学に関与することが知られています。
PGx テスト レポートは、ADHD 薬に関連して検出された遺伝子変異があるかどうかを示し、その結果、どの薬と用量が最適に効果的であるかについて臨床医に推奨を提供します。 対照群は、「通常通りの治療」（TAU）群であり、その被験者は、薬剤と用量を選択するための治療担当医の慣習的な方法に基づいて ADHD の薬剤で治療されます。
テストされる仮説は、PGx テスト ガイダンスが、患者の症状緩和を改善し、薬物有害反応の頻度と重症度を軽減し、患者の生活の質を改善し、親の感情的ストレスを軽減する治療計画に到達するまでの時間を短縮するというものです。 さらに、テストは次世代シーケンスを使用して実行されるため、関連する対立遺伝子頻度を表にまとめ、バリアント コール ファイルを使用して、これまで知られていなかった PGx 遺伝子バリアントを発見したいと考えています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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New Jersey
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Hamilton、New Jersey、アメリカ、08619
- Children's Specialized Hospital
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Mountainside、New Jersey、アメリカ、07092
- Children's Specialized Hospital
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Toms River、New Jersey、アメリカ、08755
- Children's Specialized Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -研究開始時の6歳から18歳までの男性または女性。
- 署名と日付が記入されたインフォームド コンセント フォームの提供。
- 被験者および親または法定後見人は、すべての研究手順および研究期間中の利用可能性を遵守する意思を表明する必要があります。
- 男性と女性の両方の被験者は、精神障害の診断および統計マニュアル、第5版（DSM-V）基準を介して、反抗挑戦性障害（ODD）のないADHDのサブタイプと診断された小児集団から募集されます。
- 被験者とその親または法定後見人は、研究を理解し、インフォームドコンセントと同意を与えることができるのに十分な習熟度で英語を読んだり話したりします。
- 被験者は、紙のQOL評価への記入などの研究手順を完了することができます
- 処方された場合、被験者は経口薬を服用することができます。
- -研究期間を通じてライフスタイルの考慮事項を順守することに同意します。
除外基準:
- 被験者は、過去6か月以内に精神医学の処方薬によるいかなる状態の治療も受けていません。
- 被験者は、反抗挑戦性障害（ODD）の診断を受けていません。
- 被験者は現在自殺の危険性がないか、以前に自殺未遂をしたか、自殺行動の前歴があります。
- -被験者には、過去6か月以内にアルコールまたはその他の薬物乱用または依存の履歴はありません。
- -被験者は、ベースライン訪問の6か月前までに治験薬を使用したり、臨床研究に参加したりしていません。
- 被験者は、尿中の薬物およびアルコールのスクリーニングに臨床的に重要な異常を持っていません。
- -被験者が女性である場合、現在妊娠していない、合理的に妊娠を期待している、または授乳中。
- 被験者は、処方される可能性のある潜在的な薬のいずれに対しても、既知または疑われるアレルギーを持っていません。
- 親または法定後見人の個人的な症状評価のスタイルに基づく体系的なバイアスを防ぐために、家族ごとに1人の被験者のみが登録されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ファーマコゲノミクスレポート
臨床医は、FDA 承認の医薬品を処方する前に、被験者の薬理ゲノミクス レポートを確認します。
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介入とは、薬物の薬物動態または薬力学に関与する 38 の遺伝子のハイスループット シーケンスによって実行されるファーマコゲノミクス ラボ開発テスト (LDT) のパフォーマンスです。
臨床医は、各被験者のレポート結果を確認します。
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介入なし：コントロール
臨床医は、ファーマコゲノミクス レポートからの追加のガイダンスなしで、慣習的に行われる FDA 承認の医薬品を処方します (「通常の治療」)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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実験群と対照群の間の ADHD 症状の重症度の変化の評価
時間枠：ベースライン時および 24 週時
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国立小児健康研究所 (NICHQ) Vanderbilt Assessment Scales を使用して測定を行います。 ADHD のヴァンダービルト評価は、ADHD の症状と重症度の定量的尺度を提供する検証済みのアンケートです。 具体的な対策： 症状スコア: 症状の種類と重症度に関する 18 の質問。測定値は 0 (まったくない) から 3 (非常によくある) の間です。 合計症状スコアの範囲は 0 ～ 54 です。スコアが低いほど、症状が深刻でないことを示します。 パフォーマンス スコア: 1 (優良) から 5 (問題あり) までの基準を使用して、主題の学業および対人関係関数に関する 8 つの質問。 パフォーマンス スコアの範囲は 0 ～ 40 です。 スコアが低いほど、パフォーマンスが優れていることを示します。 副作用または問題: 健康および行動上の問題に関連する 12 の質問。 スコアの範囲は、なし、軽度、中程度、重度です。 これらは評価で定量的に採点されません。 これらの測定値は個別に分析されます。 この評価は保護者が行います。 |
ベースライン時および 24 週時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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実験群と対照群の間の子育てストレスの違いの評価
時間枠：ベースライン時および 24 週時
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測定は、Psychological Assessment Resources (PAR) Parenting Stress Index - 4th edition - Short Form for Parents of Children (6-10 歳) または Stress Index for Parents of Adolescents (11-18 歳) を使用して実行されます。登録。 6歳から10歳までの子どもを対象としたアンケートは、親のストレスの問題に関する36の質問で構成されています。 各質問の尺度は、1 (強く同意する) から 5 (まったく同意しない) までの範囲です。 合計スコアは 36 から 180 の範囲です。 スコアが高いほど、子育てのストレスが少ないことを示します。 11 歳から 18 歳までの青少年を対象としたアンケートは、親のストレスの問題に関する 90 の質問で構成されています。 各質問の尺度は、1 (強く同意する) から 5 (まったく同意しない) までの範囲です。 合計スコアは 90 から 450 の範囲です。 スコアが高いほど、子育てのストレスが少ないことを示します。 親/保護者による評価。 |
ベースライン時および 24 週時
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実験群と対照群の間の子供の生活の質の違いの評価
時間枠：ベースライン時および 24 週時
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測定は、PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Parent-Proxy Report for Children (5-7、8-12、13-18 歳) を使用して実行されます。 アンケートは、被験者の身体的、感情的、社会的、および学校機能に関する問題に関する 23 の質問で構成されています。 各質問のスケールは、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) の範囲です。 合計スコアの範囲は 0 ～ 92 です。 スコアが低いほど、生活の質が高いことを示します。 査定は保護者が行います。 |
ベースライン時および 24 週時
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実験群と対照群の間の子供の生活の質の違いの自己評価
時間枠：ベースライン時および 24 週時
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測定は、PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Child-Self Report (5-7、8-12、13-18 歳) を使用して実行されます。 アンケートは、被験者の身体的、感情的、社会的、および学校機能に関する問題に関する 23 の質問で構成されています。 各質問のスケールは、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) の範囲です。 合計スコアの範囲は 0 ～ 92 です。 スコアが低いほど、生活の質が高いことを示します。 被験者による評価。 |
ベースライン時および 24 週時
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PGx アレル頻度表
時間枠：留学開始から1年
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配列決定された PGx 遺伝子に関連する対立遺伝子頻度の表。
これは、関連する対立遺伝子が集団内でどの程度普及しているかについての現在の知識を追加することを目的としています。
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留学開始から1年
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遺伝的バリアントのバリアント コール ファイルの分析
時間枠：留学開始から1年
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次世代シーケンシング バリアント コール ファイルを分析して、テストが以前に未知または発見されていない遺伝子バリアントを捕捉するかどうかを判断し、それらの潜在的な臨床的意義を評価します。
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留学開始から1年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Dan Handley, M.S., Ph.D.、Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Botkin JR, Belmont JW, Berg JS, Berkman BE, Bombard Y, Holm IA, Levy HP, Ormond KE, Saal HM, Spinner NB, Wilfond BS, McInerney JD. Points to Consider: Ethical, Legal, and Psychosocial Implications of Genetic Testing in Children and Adolescents. Am J Hum Genet. 2015 Jul 2;97(1):6-21. doi: 10.1016/j.ajhg.2015.05.022. Erratum In: Am J Hum Genet. 2015 Sep 3;97(3):501.
- Smith T, Sharp S, Manzardo AM, Butler MG. Pharmacogenetics informed decision making in adolescent psychiatric treatment: a clinical case report. Int J Mol Sci. 2015 Feb 20;16(3):4416-28. doi: 10.3390/ijms16034416.
- Olson MC, Maciel A, Gariepy JF, Cullors A, Saldivar JS, Taylor D, Centeno J, Garces JA, Vaishnavi S. Clinical Impact of Pharmacogenetic-Guided Treatment for Patients Exhibiting Neuropsychiatric Disorders: A Randomized Controlled Trial. Prim Care Companion CNS Disord. 2017 Mar 16;19(2). doi: 10.4088/PCC.16m02036.
- Gomez-Sanchez CI, Carballo JJ, Riveiro-Alvarez R, Soto-Insuga V, Rodrigo M, Mahillo-Fernandez I, Abad-Santos F, Dal-Re R, Ayuso C. Pharmacogenetics of methylphenidate in childhood attention-deficit/hyperactivity disorder: long-term effects. Sci Rep. 2017 Sep 4;7(1):10391. doi: 10.1038/s41598-017-10912-y.
- Polanczyk G, Zeni C, Genro JP, Roman T, Hutz MH, Rohde LA. Attention-deficit/hyperactivity disorder: advancing on pharmacogenomics. Pharmacogenomics. 2005 Apr;6(3):225-34. doi: 10.1517/14622416.6.3.225.
- Myer NM, Boland JR, Faraone SV. Pharmacogenetics predictors of methylphenidate efficacy in childhood ADHD. Mol Psychiatry. 2018 Sep;23(9):1929-1936. doi: 10.1038/mp.2017.234. Epub 2017 Dec 12.
- Wehry AM, Ramsey L, Dulemba SE, Mossman SA, Strawn JR. Pharmacogenomic Testing in Child and Adolescent Psychiatry: An Evidence-Based Review. Curr Probl Pediatr Adolesc Health Care. 2018 Feb;48(2):40-49. doi: 10.1016/j.cppeds.2017.12.003. Epub 2018 Jan 8.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 2018-01
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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