Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakogenomi til forbedring af pædiatrisk ADHD-behandling

14. maj 2020 opdateret af: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Vurdering af farmakogenomisk test til forbedring af pædiatrisk ADHD psykofarmakologisk behandling: et randomiseret kontrolleret forsøg

Dette forskningsstudie er et randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) for at teste, om farmakogenomisk (PGx) test for ADHD-medicin vil hjælpe med at guide klinikere til at vælge medicin og doseringer til pædiatrisk ADHD-behandling, der giver hurtigere symptomlindring, færre eller mindre alvorlige bivirkninger, forbedrer patienten livskvalitet og mindske følelsesmæssig stress for forældre/værger til patienterne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) af pædiatriske patienter med ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) ved brug af en eksperimentel gruppe og en kontrolgruppe. Forsøgspersonerne i den eksperimentelle gruppe vil få administreret et kommercielt tilgængeligt farmakogenomisk (PGx) testpanel af 38 gener, der er specifikt relateret til lægemiddelmetabolismehastigheder og lægemiddelrespons. En undergruppe af disse gener er kendt for at være involveret i farmakokinetik og farmakodynamik af ADHD-medicin.

PGx-testrapporten angiver, om der er påvist genetiske varianter relateret til ADHD-medicin og giver derfor anbefalinger til klinikeren om, hvilke medikamenter og doser der kan være optimalt effektive. Kontrolgruppen er gruppen "treatment as usual" (TAU), hvis forsøgspersoner behandles med medicin mod ADHD baseret på den behandlende klinikers sædvanlige metode(r) til valg af medicin og doser.

Hypoteserne, der skal testes, er, at PGx-testvejledning vil reducere den tid, det tager at nå frem til et behandlingsregime, der forbedrer patientens symptomlindring, reducerer hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger, forbedrer patientens livskvalitet og reducerer forældrenes følelsesmæssige stress. Derudover, da testen udføres ved hjælp af næste generations sekventering, ønsker vi at tabulere relevante allelfrekvenser og bruge variantopkaldsfiler til at opdage tidligere ukendte genetiske PGx-varianter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Hamilton, New Jersey, Forenede Stater, 08619
        • Children's Specialized Hospital
      • Mountainside, New Jersey, Forenede Stater, 07092
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Forenede Stater, 08755
        • Children's Specialized Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde mellem 6 og 18 år inklusive ved starten af ​​undersøgelsen.
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring.
  • Forsøgsperson og forælder eller værge skal angive villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed.
  • Både mandlige og kvindelige forsøgspersoner vil blive rekrutteret fra den pædiatriske population diagnosticeret med enhver undertype af ADHD uden Oppositional Defiant Disorder (ODD) via kriterierne Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V).
  • Forsøgspersonen og deres forælder eller værge vil læse og tale engelsk med tilstrækkelige færdigheder til at forstå undersøgelsen og være i stand til at give informeret samtykke og samtykke.
  • Emnet vil være i stand til at gennemføre undersøgelsesprocedurer såsom at udfylde papirkvalitetsvurderinger
  • Forsøgspersoner vil være i stand til at tage oral medicin, hvis og som foreskrevet.
  • Aftale om at overholde livsstilsovervejelser i hele studietiden.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner vil ikke være blevet behandlet for nogen tilstand med psykiatrisk receptpligtig medicin inden for de foregående seks (6) måneder.
  • Forsøgspersoner vil ikke have haft diagnosen Oppositional Defiant Disorder (ODD).
  • Forsøgspersonen vil i øjeblikket ikke være en selvmordsrisiko, har tidligere gjort et selvmordsforsøg eller har tidligere haft selvmordsadfærd.
  • Forsøgspersonen vil ikke have en historie med alkohol eller andet stofmisbrug eller afhængighed inden for de sidste 6 måneder.
  • Forsøgspersonen vil ikke have brugt et forsøgslægemiddel eller deltaget i en klinisk undersøgelse inden for seks (6) måneder forud for baseline-besøget.
  • Forsøgspersonen vil ikke have en klinisk vigtig abnormitet på urinstof- og alkoholscreening, hvis en sådan var blevet taget.
  • Hvis forsøgspersonen er kvinde, ikke er gravid i øjeblikket, forventer med rimelighed at blive gravid eller ammer.
  • Forsøgspersonen vil ikke have en kendt eller mistænkt allergi over for nogen af ​​de potentielle lægemidler, der kan ordineres.
  • Kun én forsøgsperson pr. familie vil blive tilmeldt for at forhindre systematisk bias baseret på en forælder eller værges personlige stil med symptomvurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Farmakogenomisk rapport
Kliniker gennemgår farmakogenomisk rapport for forsøgsperson før ordination af FDA-godkendte lægemidler.
Diagnostisk test: Farmakogenomisk rapport
Intervention er udførelsen af ​​en farmakogenomisk laboratorieudviklet test (LDT) udført ved high-throughput sekventering af 38 gener involveret i lægemiddelfarmakokinetik eller farmakodynamik. Klinikeren gennemgår rapportresultaterne for hvert individ.
Ingen indgriben: Styring
Klinikeren ordinerer FDA-godkendte lægemidler som sædvanligt udført uden yderligere vejledning fra farmakogenomisk rapport ("behandling som sædvanlig").

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af ændring i ADHD Symptom Sværhedsgrad mellem eksperimentel og kontrolgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uger

Måling udføres ved hjælp af National Institute for Children's Health Quality (NICHQ) Vanderbilt Assessment Scales. Vanderbilt-vurderingen for ADHD er et valideret spørgeskema, der giver et kvantitativt mål for ADHD-symptomer og sværhedsgrad. Specifikke foranstaltninger:

Symptomscore: 18 spørgsmål om symptomtype og sværhedsgrad mellem et mål på 0 (Aldrig) og 3 (Meget ofte). Total Symptom Score spænder fra 0 til 54. Lavere score indikerer mindre alvorlige symptomer.

Præstationsscore: 8 spørgsmål om emnets akademiske og interpersonelle relationsfunktioner ved hjælp af et mål mellem 1 (Fremragende) og 5 (Problematisk). Performance Score varierer fra 0 til 40. Lavere score indikerer bedre ydeevne.

Bivirkninger eller problemer: 12 spørgsmål relateret til sundhed og adfærdsmæssige problemer. Scoren spænder fra Ingen, Mild, Moderat til Svær. Disse bedømmes ikke kvantitativt på vurderingen.

Disse målinger vil blive analyseret separat.

Denne vurdering udføres af forældre/værge.
Ved baseline og ved 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af forskelle i forældrestress mellem forsøgs- og kontrolgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uger

Måling udføres ved hjælp af Psychological Assessment Resources (PAR) Parenting Stress Index - 4. udgave - Short Form for Parents of Children (alder 6-10) eller Stress Index for Parents of Adolescents (alder 11-18) alt efter alder på tidspunktet for tilmelding.

Spørgeskema til børn i alderen 6 - 10 år består af 36 spørgsmål vedrørende problemer med forældres stress. Skalaen for hvert spørgsmål går fra 1 (helt enig) til 5 (helt uenig). Samlet score spænder fra 36 til 180. Højere score indikerer mindre forældrestress.

Spørgeskema til unge i alderen 11 - 18 år består af 90 spørgsmål vedrørende problemer med forældres stress. Skalaen for hvert spørgsmål går fra 1 (helt enig) til 5 (helt uenig). Samlet score spænder fra 90 til 450. Højere score indikerer mindre forældrestress.

Vurdering udført af forælder/værge.
Ved baseline og ved 24 uger
Vurdering af forskelle i barnets livskvalitet mellem forsøgs- og kontrolgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uger

Måling udføres ved hjælp af PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Parent-Proxy Report for Children (alder 5-7, 8-12, 13-18).

Spørgeskemaet består af 23 spørgsmål vedrørende problemer med fagets fysiske, følelsesmæssige, sociale og skolemæssige funktion. Skalaen for hvert spørgsmål går fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Samlet score spænder fra 0 til 92. Lavere score indikerer højere livskvalitet.

Vurdering foretages af forældre/værge.
Ved baseline og ved 24 uger
Selvevaluering af forskelle i barnets livskvalitet mellem eksperimentel og kontrolgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uger

Måling udføres ved hjælp af PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Child-Self Report (alder 5-7, 8-12, 13-18).

Spørgeskemaet består af 23 spørgsmål vedrørende problemer med fagets fysiske, følelsesmæssige, sociale og skolemæssige funktion. Skalaen for hvert spørgsmål går fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Samlet score spænder fra 0 til 92. Lavere score indikerer højere livskvalitet.

Vurdering udført efter emne.
Ved baseline og ved 24 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PGx Allel Frequency Tabulation
Tidsramme: 1 år fra studiestart
Tabulering af allelfrekvenser forbundet med PGx-gener, der sekventeres. Dette er beregnet til at tilføje den nuværende viden om, hvor udbredt relevante alleler er i befolkningen.
1 år fra studiestart
Analyse af variantopkaldsfiler for genetiske varianter
Tidsramme: 1 år fra studiestart
Analyse af næste generations sekvenseringsvariantopkaldsfiler for at bestemme, om testene fanger tidligere ukendte eller uopdagede genetiske varianter, og vurdere deres mulige kliniske betydning.
1 år fra studiestart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Samarbejdspartnere

Children's Specialized Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2018

Først opslået (Faktiske)

5. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2018-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner