Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакогеномика для улучшения лечения детей с СДВГ

14 мая 2020 г. обновлено: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Оценка фармакогеномного тестирования для улучшения психофармакологического лечения СДВГ у детей: рандомизированное контролируемое исследование

Это исследование представляет собой рандомизированное контролируемое испытание (РКИ) для проверки того, поможет ли тестирование фармакогеномики (PGx) лекарств от СДВГ помочь клиницистам выбрать лекарства и дозировки для лечения СДВГ у детей, которые обеспечивают более быстрое облегчение симптомов, меньшее количество или менее серьезные побочные эффекты, улучшение состояния пациента. качество жизни и уменьшить эмоциональный стресс для родителей/опекунов пациентов.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование представляет собой рандомизированное контролируемое исследование (РКИ) детей с синдромом дефицита внимания и гиперактивностью (СДВГ) с использованием экспериментальной группы и контрольной группы. Субъектам в экспериментальной группе будет введена коммерчески доступная тестовая панель фармакогеномики (PGx) из 38 генов, конкретно связанных со скоростью метаболизма лекарств и реакцией на лекарство. Известно, что часть этих генов участвует в фармакокинетике и фармакодинамике лекарств от СДВГ.

В отчете о тесте PGx указано, обнаружены ли генетические варианты, связанные с лекарствами от СДВГ, и, следовательно, даны рекомендации для врача, какие лекарства и дозы могут быть оптимально эффективными. Контрольная группа представляет собой группу «лечения как обычно» (TAU), субъектов которой лечат лекарствами от СДВГ на основе обычного метода (методов) лечащего врача для выбора лекарств и доз.

Гипотезы, которые необходимо проверить, заключаются в том, что руководство по тестированию PGx сократит время, необходимое для разработки схемы лечения, которая улучшит облегчение симптомов пациента, снизит частоту и тяжесть побочных реакций на лекарства, улучшит качество жизни пациента и снизит эмоциональный стресс родителей. Кроме того, поскольку тест проводится с использованием секвенирования следующего поколения, мы хотим свести в таблицу соответствующие частоты аллелей и использовать файлы вызова вариантов для обнаружения ранее неизвестных генетических вариантов PGx.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Hamilton, New Jersey, Соединенные Штаты, 08619
        • Children's Specialized Hospital
      • Mountainside, New Jersey, Соединенные Штаты, 07092
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Соединенные Штаты, 08755
        • Children's Specialized Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины в возрасте от 6 до 18 лет включительно на момент начала исследования.
  • Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия.
  • Субъект и родитель или законный опекун должны заявить о готовности соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования.
  • Субъекты мужского и женского пола будут набраны из педиатрической популяции с диагнозом любого подтипа СДВГ без оппозиционно-вызывающего расстройства (ODD) в соответствии с критериями Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам, пятое издание (DSM-V).
  • Субъект и его родитель или законный опекун будут читать и говорить по-английски с достаточным уровнем владения языком, чтобы понимать исследование и быть в состоянии дать информированное согласие и согласие.
  • Субъект сможет выполнять процедуры исследования, такие как заполнение бумажных оценок качества жизни.
  • Субъекты смогут принимать пероральные лекарства, если и как это предписано.
  • Согласие придерживаться принципов образа жизни на протяжении всего периода обучения.

Критерий исключения:

  • Субъекты не должны лечиться от каких-либо состояний с помощью психиатрических рецептурных препаратов в течение предыдущих шести (6) месяцев.
  • У субъектов не должно быть диагноза оппозиционно-вызывающего расстройства (ODD).
  • Субъект в настоящее время не будет подвергаться риску самоубийства, ранее предпринимал попытки самоубийства или имел предшествующую историю суицидального поведения.
  • У субъекта не должно быть истории злоупотребления алкоголем или другими психоактивными веществами или зависимости в течение последних 6 месяцев.
  • Субъект не будет использовать исследуемый лекарственный препарат или участвовать в клиническом исследовании в течение шести (6) месяцев до исходного визита.
  • Субъект не будет иметь клинически важных отклонений при анализе мочи на наркотики и алкоголь, если они были приняты.
  • Если субъект является женщиной, в настоящее время не беременна, обоснованно ожидает беременности или кормит грудью.
  • У субъекта не будет известной или предполагаемой аллергии на какие-либо из потенциальных лекарств, которые могут быть назначены.
  • Только один субъект на семью будет зарегистрирован, чтобы предотвратить систематическую предвзятость, основанную на личном стиле оценки симптомов родителем или законным опекуном.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Отчет о фармакогеномике
Клиницист просматривает отчет о фармакогеномике субъекта перед назначением лекарств, одобренных FDA.
Диагностический тест: Отчет о фармакогеномике
Вмешательство — это выполнение теста, разработанного в лаборатории фармакогеномики (ЛДТ), посредством высокопроизводительного секвенирования 38 генов, участвующих в фармакокинетике или фармакодинамике лекарств. Клиницист просматривает результаты отчета по каждому предмету.
Без вмешательства: Контроль
Клиницист прописывает одобренные FDA лекарства, как обычно, без дополнительных указаний из отчета о фармакогеномике («обычное лечение»).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка изменения тяжести симптомов СДВГ между экспериментальной и контрольной группами
Временное ограничение: Исходно и через 24 недели

Измерение проводится с использованием шкал оценки Вандербильта Национального института качества здоровья детей (NICHQ). Оценка Вандербильта для СДВГ представляет собой утвержденный вопросник, который обеспечивает количественную оценку симптомов и тяжести СДВГ. Конкретные меры:

Оценка симптомов: 18 вопросов о типе и степени тяжести симптомов в диапазоне от 0 (никогда) до 3 (очень часто). Общая оценка симптомов находится в диапазоне от 0 до 54. Более низкие баллы указывают на менее серьезные симптомы.

Оценка успеваемости: 8 вопросов по предметным академическим и межличностным отношениям с использованием меры от 1 (отлично) до 5 (проблемно). Оценка производительности варьируется от 0 до 40. Более низкие баллы указывают на лучшую производительность.

Побочные эффекты или проблемы: 12 вопросов, касающихся здоровья и поведения. Оценки варьируются от «Нет», «Легкая», «Умеренная» до «Тяжелой». Они не оцениваются количественно при оценке.

Эти измерения будут проанализированы отдельно.

Эту оценку проводит родитель/опекун.
Исходно и через 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка различий в родительском стрессе между экспериментальной и контрольной группами
Временное ограничение: Исходно и через 24 недели

Измерение проводится с использованием индекса стресса родителей ресурсов психологической оценки (PAR) — 4-е издание — краткая форма для родителей детей (возраст 6–10 лет) или индекса стресса для родителей подростков (возраст 11–18 лет) в зависимости от возраста на момент рождения ребенка. зачисление.

Анкета для детей 6-10 лет состоит из 36 вопросов, касающихся проблем с родительским стрессом. Шкала для каждого вопроса варьируется от 1 (полностью согласен) до 5 (полностью не согласен). Общее количество баллов колеблется от 36 до 180. Более высокие баллы указывают на меньший родительский стресс.

Анкета для подростков 11-18 лет состоит из 90 вопросов, касающихся проблем с родительским стрессом. Шкала для каждого вопроса варьируется от 1 (полностью согласен) до 5 (полностью не согласен). Общий балл колеблется от 90 до 450. Более высокие баллы указывают на меньший родительский стресс.

Оценка проводится родителем/опекуном.
Исходно и через 24 недели
Оценка различий качества жизни детей между экспериментальной и контрольной группами
Временное ограничение: Исходно и через 24 недели

Измерение выполняется с использованием отчета PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Parent-Proxy Report для детей (возраст 5–7, 8–12, 13–18).

Анкета состоит из 23 вопросов, касающихся проблем с физическим, эмоциональным, социальным и школьным функционированием субъекта. Шкала для каждого вопроса варьируется от 0 (никогда) до 4 (почти всегда). Общая оценка варьируется от 0 до 92. Более низкие баллы указывают на более высокое качество жизни.

Оценка проводится родителем/опекуном.
Исходно и через 24 недели
Самооценка различий в качестве жизни детей между экспериментальной и контрольной группой
Временное ограничение: Исходно и через 24 недели

Измерение проводится с использованием педиатрического отчета о качестве жизни ребенка PedsQL (возраст 5–7, 8–12, 13–18).

Анкета состоит из 23 вопросов, касающихся проблем с физическим, эмоциональным, социальным и школьным функционированием субъекта. Шкала для каждого вопроса варьируется от 0 (никогда) до 4 (почти всегда). Общая оценка варьируется от 0 до 92. Более низкие баллы указывают на более высокое качество жизни.

Оценка, выполненная по предмету.
Исходно и через 24 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Таблица частот аллеля PGx
Временное ограничение: 1 год с начала обучения
Таблица частот аллелей, связанных с секвенированными генами PGx. Это предназначено для дополнения текущих знаний о том, насколько распространены соответствующие аллели в популяции.
1 год с начала обучения
Анализ файлов вызова вариантов для генетических вариантов
Временное ограничение: 1 год с начала обучения
Анализ файлов вызовов вариантов секвенирования следующего поколения, чтобы определить, фиксируют ли тесты какие-либо ранее неизвестные или неоткрытые генетические варианты, и оценить их возможную клиническую значимость.
1 год с начала обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Соавторы

Children's Specialized Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 февраля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 февраля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 ноября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 ноября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 мая 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2018-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться