Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakogenomikk for å forbedre pediatrisk ADHD-behandling

14. mai 2020 oppdatert av: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Vurdering av farmakogenomisk testing for å forbedre pediatrisk ADHD psykofarmakologisk behandling: en randomisert kontrollert prøvelse

Denne forskningsstudien er en randomisert kontrollert studie (RCT) for å teste om farmakogenomikk (PGx) testing for ADHD-medisiner vil hjelpe klinikere til å velge medisiner og doseringer for pediatrisk ADHD-behandling som gir raskere symptomlindring, færre eller mindre alvorlige bivirkninger, forbedrer pasienten. livskvalitet, og redusere følelsesmessig stress for foreldre/foresatte til pasientene.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er en randomisert kontrollert studie (RCT) av pediatriske pasienter med ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) ved bruk av en eksperimentell gruppe og en kontrollgruppe. Forsøkspersonene i den eksperimentelle gruppen vil bli administrert et kommersielt tilgjengelig farmakogenomikk (PGx) testpanel med 38 gener spesifikt relatert til legemiddelmetabolisme og medikamentrespons. En undergruppe av disse genene er kjent for å være involvert i farmakokinetikken og farmakodynamikken til ADHD-medisiner.

PGx-testrapporten indikerer om det er oppdaget genetiske varianter relatert til ADHD-medisiner og gir følgelig anbefalinger til klinikeren om hvilke medisiner og doser som kan være optimalt effektive. Kontrollgruppen er «treatment as usual»-gruppen (TAU) hvis forsøkspersoner behandles med medisiner for ADHD basert på behandlende klinikers vanlige metode(r) for valg av medisiner og doser.

Hypotesene som skal testes er at veiledning for PGx-testing vil redusere tiden det tar å nå et behandlingsregime som forbedrer pasientens symptomlindring, reduserer hyppigheten og alvorlighetsgraden av uønskede legemiddelreaksjoner, forbedrer pasientens livskvalitet og reduserer foreldrenes følelsesmessige stress. I tillegg, siden testen utføres ved hjelp av neste generasjons sekvensering, ønsker vi å tabulere relevante allelfrekvenser og bruke variantanropsfiler for å oppdage tidligere ukjente genetiske PGx-varianter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Jersey
      • Hamilton, New Jersey, Forente stater, 08619
        • Children's Specialized Hospital
      • Mountainside, New Jersey, Forente stater, 07092
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Forente stater, 08755
        • Children's Specialized Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne mellom 6 og 18 år inkludert ved starten av studien.
  • Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema.
  • Forsøksperson og forelder eller foresatt må oppgi vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet i løpet av studiet.
  • Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner vil bli rekruttert fra den pediatriske populasjonen diagnostisert med enhver undertype av ADHD uten Oppositional Defiant Disorder (ODD) via Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-V) kriterier.
  • Emnet og deres forelder eller foresatte vil lese og snakke engelsk med tilstrekkelige ferdigheter til å forstå studien og kunne gi informert samtykke og samtykke.
  • Emnet vil kunne fullføre studieprosedyrer som å fylle ut papirkvalitetsvurderinger
  • Forsøkspersonene vil kunne ta orale medisin(er) hvis og som foreskrevet.
  • Avtale om å følge livsstilshensyn gjennom hele studietiden.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersoner vil ikke ha blitt behandlet for noen tilstand med psykiatriske reseptbelagte medisiner innen de siste seks (6) månedene.
  • Forsøkspersonene vil ikke ha hatt diagnosen Oppositional Defiant Disorder (ODD).
  • Personen vil for øyeblikket ikke være en selvmordsrisiko, har tidligere gjort et selvmordsforsøk eller har en tidligere historie med selvmordsatferd.
  • Forsøkspersonen vil ikke ha en historie med alkohol eller annet rusmisbruk eller avhengighet i løpet av de siste 6 månedene.
  • Forsøkspersonen vil ikke ha brukt et undersøkelseslegemiddel eller deltatt i en klinisk studie innen seks (6) måneder før baseline-besøket.
  • Forsøkspersonen vil ikke ha en klinisk viktig abnormitet på urin medikament- og alkoholskjerm hvis en hadde blitt tatt.
  • Hvis personen er kvinne, ikke er gravid, forventer rimeligvis å bli gravid, eller ammer.
  • Personen vil ikke ha en kjent eller mistenkt allergi mot noen av de potensielle medisinene som kan foreskrives.
  • Bare ett individ per familie vil bli registrert for å forhindre systematisk skjevhet basert på en forelders eller verges personlige stil med symptomvurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Farmakogenomisk rapport
Legen gjennomgår farmakogenomisk rapport for emne før han foreskriver FDA-godkjente medisiner.
Diagnostisk test: Farmakogenomisk rapport
Intervensjon er utførelsen av en farmakogenomisk laboratorieutviklet test (LDT) utført ved høykapasitetssekvensering av 38 gener involvert i legemiddelfarmakokinetikk eller farmakodynamikk. Klinikeren gjennomgår rapportresultatene for hvert individ.
Ingen inngripen: Kontroll
Legen foreskriver FDA-godkjente medisiner som vanligvis utføres uten ytterligere veiledning fra farmakogenomisk rapport ("behandling-som-vanlig").

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av endring i ADHD-symptomalvorlighet mellom eksperimentell og kontrollgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uker

Måling utføres ved å bruke National Institute for Children's Health Quality (NICHQ) Vanderbilt Assessment Scales. Vanderbilt-vurderingen for ADHD er et validert spørreskjema som gir et kvantitativt mål på ADHD-symptomer og alvorlighetsgrad. Spesifikke tiltak:

Symptomscore: 18 spørsmål om symptomtype og alvorlighetsgrad mellom et mål på 0 (Aldri) og 3 (Veldig ofte). Total Symptom Score varierer fra 0 til 54. Lavere score indikerer mindre alvorlige symptomer.

Prestasjonspoeng: 8 spørsmål om emnet akademiske og mellommenneskelige relasjonsfunksjoner med et mål mellom 1 (Utmerket) og 5 (Problematisk). Ytelsespoeng varierer fra 0 til 40. Lavere score indikerer bedre ytelse.

Bivirkninger eller problemer: 12 spørsmål knyttet til helse- og atferdsproblemer. Poengsummen varierer fra ingen, mild, moderat til alvorlig. Disse blir ikke skåret kvantitativt på vurderingen.

Disse målingene vil bli analysert separat.

Denne vurderingen utføres av foreldre/foresatte.
Ved baseline og ved 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av forskjeller i foreldrestress mellom eksperimentell og kontrollgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uker

Målingen utføres ved å bruke Psychological Assessment Resources (PAR) Parenting Stress Index - 4. utgave - Short Form for Parents of Children (alder 6-10) eller Stress Index for Parents of Adolescents (alder 11-18) avhengig av alder på tidspunktet for registrering.

Spørreskjema for barn i alderen 6 - 10 år består av 36 spørsmål om problemer med foreldrestress. Skalaen for hvert spørsmål varierer fra 1 (helt enig) til 5 (helt uenig). Total poengsum varierer fra 36 til 180. Høyere score indikerer mindre foreldrestress.

Spørreskjema for ungdom i alderen 11 - 18 år består av 90 spørsmål om problemer med foreldrestress. Skalaen for hvert spørsmål varierer fra 1 (helt enig) til 5 (helt uenig). Total poengsum varierer fra 90 til 450. Høyere score indikerer mindre foreldrestress.

Vurdering utført av foresatte.
Ved baseline og ved 24 uker
Vurdering av forskjeller i barns livskvalitet mellom eksperimentell og kontrollgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uker

Målingene utføres ved å bruke PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Parent-Proxy Report for Children (alder 5-7, 8-12, 13-18).

Spørreskjemaet består av 23 spørsmål angående problemer med fagets fysiske, emosjonelle, sosiale og skolefunksjon. Skalaen for hvert spørsmål varierer fra 0 (Aldri) til 4 (nesten alltid). Total poengsum varierer fra 0 til 92. Lavere skår indikerer høyere livskvalitet.

Vurdering utføres av foresatte.
Ved baseline og ved 24 uker
Selvevaluering av forskjeller i barnets livskvalitet mellom eksperimentell og kontrollgruppe
Tidsramme: Ved baseline og ved 24 uker

Måling utføres ved å bruke PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory Child-Self Report (alder 5-7, 8-12, 13-18).

Spørreskjemaet består av 23 spørsmål angående problemer med fagets fysiske, emosjonelle, sosiale og skolefunksjon. Skalaen for hvert spørsmål varierer fra 0 (Aldri) til 4 (nesten alltid). Total poengsum varierer fra 0 til 92. Lavere skår indikerer høyere livskvalitet.

Vurdering utført etter emne.
Ved baseline og ved 24 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
PGx Allel Frequency Tabulation
Tidsramme: 1 år fra studiestart
Tabellering av allelfrekvenser assosiert med PGx-genene som er sekvensert. Dette er ment å legge til dagens kunnskap om hvor utbredt relevante alleler er i befolkningen.
1 år fra studiestart
Analyse av variantanropsfiler for genetiske varianter
Tidsramme: 1 år fra studiestart
Analyse av neste generasjons sekvenseringsvariantanropsfiler for å avgjøre om testene fanger opp noen tidligere ukjente eller uoppdagede genetiske varianter, og vurdere deres mulige kliniske betydning.
1 år fra studiestart

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Samarbeidspartnere

Children's Specialized Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dan Handley, M.S., Ph.D., Clinical and Translational Genome Research Institute, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

28. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

5. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2018-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere