細胞傷害性Tリンパ球抗原4（CTLA4）ハプロ不全における慢性血球減少症を治療するためのアバタセプトの安全性と有効性

• 包含基準:

個人は、研究への参加資格を得るために、次の基準をすべて満たす必要があります。

1. 年齢 8～65 歳。
2. 文書化された CTLA4 変異 (Clinical Laboratory Improvement Amendments [CLIA] によって承認された検査室でのサンガーシーケンシングによって確認された変異の文書化が必要です)。

3. -スクリーニング前の過去6か月間の以下の確立された血液学的異常の少なくとも1つ（外部のCLIA認定検査室からの結果を含む）：

   • ANC < 750 セル/microL。
   • 血小板数 < 75,000 細胞/microL。
   • ヘモグロビン < 7.5 g/dL。
4. 上記の血液学的異常には、ステロイド、免疫調節剤（ミコフェノール酸モフェチル、シクロスポリン、タクロリムス、メルカプトプリン、メトトレキサート、シロリムス、高用量静脈内免疫グロブリン[IVIG]など）、および/または他の薬剤（TPOアゴニストなど）による積極的な治療が必要です。スクリーニング前に少なくとも60日間。

5. 血球減少症の治療を目的とした併用薬の用量は、スクリーニング前の60日間安定している必要があります。 安定は次のように定義されます。

   • 血球減少症の新しい併用薬は開始されませんでした。
   • 投薬量の増加は必要ありませんでした。
6. -スクリーニング前の30日以内に血液製剤の輸血を受けませんでした。
7. -スクリーニング前の60日以内にアバタセプトを受けていません。
8. スクリーニングから 3060 日以内にリツキシマブを受けなかった。
9. いつでもアレムツズマブを受けていません。
10. 自宅で医療提供者にアクセスできます。
11. -インフォームドコンセントを提供できる。
12. 医学研究で将来使用するための生物学的標本の保管を許可します。

13. 出産の可能性のある女性は、妊娠につながる可能性のある性行為に従事する場合、適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。これは、治験薬の最後の投与から-30日目から30日目までに始まります。 適切な方法には、次の各カテゴリから 1 つずつ、2 つの避妊方法が含まれている必要があります。

    • ホルモン避妊または子宮内避妊器具または子宮内システムの配置。
    • バリア法: 殺精子剤を含むコンドームまたは閉塞キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸部/ボールト キャップ)。

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす患者は、この研究に適格ではありません。

1. -アバタセプトに対する過敏症の病歴。
2. -スクリーニングから6週間以内の生ワクチン（弱毒生ワクチンを含む）。
3. -陽性のHIVポリメラーゼ連鎖反応（PCR）検査結果を含む、後天性免疫不全疾患の病歴。
4. -未治療の慢性B型肝炎（PCR陽性）またはC型肝炎（PCR陽性）感染。 慢性肝炎の患者は、スクリーニング前に少なくとも3か月間治療を受けており、治療開始後にウイルス量が減少しているという証拠が必要です。
5. EBV ウイルス量 > 4log で、2 回以上の臨床検査で 1 か月以上間隔があり、スクリーニングから 6 か月以内。
6. -局所再発または転移の証拠に関係なく、過去5年以内に治療または未治療の臓器系（皮膚の限局性基底細胞癌以外）の悪性腫瘍の病歴。
7. -陽性のQuantiFERON TB-Goldテストによって定義される結核（TB）感染の証拠を含む、現在活動中の感染症（細菌または真菌）。 過去 6 か月以内のテスト結果が受け入れられます。 潜在性結核の存在が確立された場合、患者が登録を検討できるようになる前に、治療を完了する必要があります。 患者は、他のアクティブな細菌または真菌感染症の治療が完了した後に登録を検討することもできます。
8. -PFTまたはCTスキャンの禁忌。
9. 妊娠中または授乳中。
10. -研究者の意見では、この研究への参加を禁忌とする状態。