常染色体優性多発性嚢胞腎の治療におけるメトホルミンとトルバプタンの比較 (METROPOLIS)

この研究の目的は、1500 mg の経口メトホルミンの 2 年間のコースが、実際のゴールド スタンダード療法であるトルバプタン (Jinarc®) と比較して、ADPKD の治療に効果的かつ安全であるかどうかを評価することです。 ADPKD におけるメトホルミンとトルバプタンの有効性と安全性を比較した多施設並行群ランダム化比較試験。

この治験では、トルバプタンとメトホルミンの投与を受けていない I 型切断型 ADPKD の患者を約 150 名登録します。これらの患者は進行の可能性が高いためです。

この試験では、2 週間のスクリーニング期間 (合計 9 か月の募集期間に含まれる) を想定しており、その間に 3 回の訪問を収集する必要があります (1 回目と 2 回目は 3 日間で、3 回目は最初の 2 回の訪問中に行われた生化学的分析が行われた後)。審査）。 被験者の試験への適格性は、2回の治療前、中央検査室、血清クレアチニン評価から計算されたeGFRの平均によって確認されます。 他の治療法、特に降圧薬や利尿薬を変更または中止した後に安定化が必要な被験者には、より長いスクリーニング期間（さらに4週間まで）が許容されます。

適格性が評価されると、患者は腎臓の非造影CTスキャンを受けます（無作為化前の6か月以内に実施されなかった場合）。

無作為化訪問は-29日目に行われます。 この通院中、患者は治療の各アームに無作為化され（トルバプタン：メトホルミンの比率は1：1）、IMP滴定期間（-28から-8までの3週間）が開始されます。 最小 IMP 用量に耐えられない被験者は「滴定失敗」と見なされ、治療終了 (EoTx) 訪問評価を完了し、進行中の AE を評価するために電話で 7 日後にフォローアップされます。 最小 IMP 用量に耐えられる被験者は、非盲検導入期間 (-7 日目から -1 日目までの 1 週間) に入ります。 「慣らし」段階では、被験者は安定した治験薬の投与を継続し、長期間にわたる忍容性を確認します。 慣らし期間の終わり（-1日目）に、最小IMP用量に耐えられない被験者は「慣らし失敗」と見なされ、EoTx訪問評価を完了し、7日後に電話で評価を追跡します進行中の AE。 ランインを完了した被験者は、オープンラベルの24か月の治療期間を開始します。その間、訪問は3か月ごとに収集されます。 24 か月目の終わりに、早期治療中止の場合は、フォローアップ期間 (+8 から +21 までの 3 週間) が開始され、その間に 2 回の来院が必要になります。 この期間中、IMP は投与されません。

この試験は、約 150 人のトルバプタンとメトホルミンのナイーブ被験者を登録し、約 11 のイタリアの病院の腎臓部門で実施されますセンター。 このネットワークは、合計 1500 人の (すでに遺伝学的に研究された) 患者を治療し、研究者は (母集団で認識されている標準的な応答率に基づいて) 研究への参加が受け入れられると予想しています。実験および制御介入。

選択されたサンプルは、2 年後の eGFR の勾配が 10% 大幅に減少することを評価するのに十分であり、これは現在の知識の状態で臨床的に関連する情報であり、利益と害の取引の完全な評価でもあります。 2つの介入のオフ。

トライアル期間は全体で 36 か月で、これには 9 か月の募集期間が含まれます。期間は 2 週間で、9 か月の募集期間に含まれます。 治療期間は25ヶ月です。 各月は 28 日間続きます。 これには、3 週間の滴定期間と 1 週間の慣らし期間が含まれます。

治療後のフォローアップ: 21 日間続きます。 合計学習期間は約 3 年です。