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軟骨無形成症の子供の臨床的および人体測定的特徴を調査する観察研究。

2024年7月24日 更新者：Pfizer

軟骨無形成症の参加者の自然史を調査する国際的な将来のレジストリ

これは、数カ国の複数の臨床センターで実施される 0 ～ 10 歳の軟骨無形成症の小児を対象とした登録研究です。 収集された情報には、人体測定特性、関連する症状、検査、および治療が含まれます

お子様の情報は、最大 5 年間レジストリに収集されます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

315

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、419803-3607
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、419803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65203
        • Univesity of Missouri - Columbia
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Health
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • Bristol、イギリス、BS2 8BJ
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Bristol、イギリス、BS2 8BJ
        • Bristol Royal Childrens Hospital
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Guys & St Thomas NHS Trust
      • Newcastle、イギリス、NE1 3BZ
        • Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Como、イタリア、22042
        • ASST Lariana Como
      • Genova、イタリア、6147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan、イタリア、20132
        • San Raffaele Hospital
      • Rome、イタリア、00168
        • Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
      • Rome、イタリア、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
    • Como
      • San Fermo della Battaglia、Como、イタリア、22042
        • ASST Lariana Como
    • Genoa
      • Genova、Genoa、イタリア、16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
  • オーストラリア
      • Melbourne、オーストラリア
        • Childrens Hospital Melbourne
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • カナダ
      • Toronto、カナダ
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • スイス
      • Lausanne、スイス、1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
      • Lausanne、スイス、1011
        • CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona、スペイン
        • Vall D'Hebron Univeristy Hospital
      • Málaga、スペイン
        • Hospital Quirónsalud Málaga
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Righospitalet
      • Copenhagen、デンマーク、2400
        • Bispebjerg Hospital
  • ドイツ
      • Cologne、ドイツ、50937
        • University Hospital of Cologne
      • Cologne、ドイツ、50937
        • Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
      • Magdeburg、ドイツ、39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Magdeburg、ドイツ、39120
        • Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
  • フランス
      • Marseille、フランス、13385
        • Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
      • Marseille、フランス、13385
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • ベルギー
      • Antwerp、ベルギー、2650
        • Antwerp University Hospital
      • Edegem、ベルギー、2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
  • 日本
      • Okayama、日本、700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Izumi、Osaka、日本、594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Suita、Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～15年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

各研究施設には、男女およびさまざまな年齢 (0 ～ 10 歳) の約 10 ～ 15 人の子供が登録されると想定されています。

すべてのサイトで登録される予定の子供の総数は、約 200 人です。

説明

包含基準:

  1. 研究関連の活動が実施される前に、書面によるインフォームドコンセントが子供の親/法的保護者から得られます
  2. 子供は、研究関連の活動が実施される前に、国の法律に従って必要とされる場合、書面によるインフォームドコンセントを提供することができます
  3. 子供は、臨床診断によって記録された軟骨無形成症を有すると診断されています
  4. 子供は、同意/同意の日に0歳から10歳までの年齢です
  5. 治験責任医師は、家族と参加予定の子供が研究手順に従うことができると考えています

除外基準:

  1. 子供が軟骨形成不全症または軟骨無形成症以外の低身長状態（例、先天性脊椎骨端異形成症[SEDC]、偽軟骨無形成症、21トリソミー）の診断を受けている
  2. 子供は、甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症、インスリンを必要とする真性糖尿病、自己免疫性炎症性疾患（セリアック病、全身性エリテマトーデス[SLE]を含むがこれらに限定されない）など、成長に影響を与える可能性がある、または治療が成長に影響を与えることが知られている病状を持っています、若年性皮膚筋炎、強皮症など）、自律神経障害、炎症性腸疾患
  3. -同意前の過去12か月の治療 成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、アナボリックステロイド、または成長速度に影響を与えると予想されるその他の薬物による同意
  4. -計画されている、または過去18か月以内に行われた長骨の成長板に影響を与える手術
  5. -軟骨無形成症または低身長の治療のための介入研究（調査製品またはデバイス）への参加
  6. -人体測定値の評価に影響を与える骨関連の手術を受けたことがあるか、研究期間中にそれを受けることが予想されます。 以前に四肢延長手術を受けた子供は、同意/同意の日付の少なくとも18か月前に手術が行われ、治験責任医師が決定した後遺症なしで治癒が完了した場合に登録できます
  7. -治験責任医師の観点から、子供を訪問スケジュールの順守が不十分であるか、研究を完了しないリスクが高いと見なす状態があります。
  8. -研究者の観点から研究への参加を妨げる可能性のある併発疾患または状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
立位身長のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年、2年、3年、4年
立ち高さ（2 歳以上の参加者の場合）は、最大垂直サイズの評価です。 立位の高さは、固定された垂直バックボードと調整可能なヘッドピースを備えたスタディオメーターを使用して測定されました。 仰臥位での身長（または 2 歳未満の参加者の身長）は、測定ボードを使用して測定されました。 各訪問で 3 つの有効な測定が実行され、3 つの有効な測定の平均が報告され、説明的な要約に使用されました。 データは、参加者の年齢層（2 歳未満および 2 歳以上）および性別に従って報告されます。
ベースライン、1年、2年、3年、4年
座高のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年、2年、3年、4年
座高（2 歳以上の参加者の場合）は、参加者が直立して座っているときのお尻から頭のてっぺんまでの体幹の寸法です。 座高はスタディオメーターと座高表を使用して測定しました。 頭尻部の長さ（2 歳未満の参加者の場合）は、測定ボードを使用して測定されました。 各訪問で 3 つの有効な測定が実行され、3 つの有効な測定の平均が報告され、説明的な要約に使用されました。 データは、参加者の年齢層（2 歳未満および 2 歳以上）および性別に従って報告されます。
ベースライン、1年、2年、3年、4年
膝の高さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年、2年、3年、4年
膝の高さは、下半身の長さを意味します（下半身=立位高-座高）。 膝高さは、膝高さキャリパーを使用して測定されました。 各訪問で 3 つの有効な測定が実行され、3 つの有効な測定の平均が報告され、説明的な要約に使用されました。 データは、参加者の年齢層（2 歳未満、2 ～ 10 歳、10 歳以上）および性別ごとに報告されます。
ベースライン、1年、2年、3年、4年
頭囲のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年、2年、3年、4年
頭囲は、眉毛と耳の上と後頭部の周囲の、子供の頭の最大部分の周囲の測定値です。 頭囲は巻尺を使用して測定しました。 各訪問で 3 つの有効な測定が実行され、3 つの有効な測定の平均が報告され、説明的な要約に使用されました。 データは、参加者の年齢層（2 歳未満、2 ～ 10 歳、10 歳以上）および性別ごとに報告されます。
ベースライン、1年、2年、3年、4年
アームスパンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年、2年、3年、4年
アームスパン測定とは、腕を伸ばしたときの指先間の距離です。 すべての参加者は、測定グリッド上に仰向けになって測定される必要があります。 各訪問で 3 つの有効な測定が実行され、3 つの有効な測定の平均が報告され、説明的な要約に使用されました。 データは、参加者の年齢層（2 歳未満、2 ～ 10 歳、10 歳以上）および性別ごとに報告されます。
ベースライン、1年、2年、3年、4年
軟骨無形成症関連の治療を受けた参加者の数
時間枠：ベースラインから研究訪問終了まで（最長55か月）
軟骨無形成症関連の治療法は、治療による経時的な実際の疾患負担のレベルと関連して、最年少の参加者の疾患経過の自然史を特徴づけることができるように、前向きかつ標準化された方法で収集されました。考えられる危険因子。 データは参加者の性別に従って報告されます。
ベースラインから研究訪問終了まで（最長55か月）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清コラーゲン X マーカーのベースラインおよびベースライン後の測定
時間枠：ベースライン、1年、2年、3年
コラーゲン X マーカー (CXM) は、軟骨内骨化の分解副産物であり、全体的な成長板の活動に比例して循環中に放出されます。 このマーカーは、平均成長が正常な子供で最近実証された、測定時の骨の線形成長速度に対応します。 データは、参加者の年齢層（2 歳未満、2 ～ 10 歳、10 歳以上）および性別ごとに報告されます。
ベースライン、1年、2年、3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月15日

一次修了 (実際)

2023年1月13日

研究の完了 (実際)

2023年1月13日

試験登録日

最初に提出

2018年11月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月3日

最初の投稿 (実際)

2019年1月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年7月24日

最終確認日

2024年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TA46-002
  • C4181001 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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