Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie zkoumající klinické a antropometrické charakteristiky dětí s achondroplázií.

24. července 2024 aktualizováno: Pfizer

Mezinárodní perspektivní registr zkoumající přirozenou historii účastníků s achondroplázií

Toto je registrační studie u dětí s achondroplázií ve věku 0-10 let, která bude provedena v několika klinických centrech v několika zemích. Shromážděné informace budou zahrnovat antropometrické charakteristiky, související symptomy, testy a léčby

Údaje o dětech budou v registru shromažďovány po dobu maximálně 5 let.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

315

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • Childrens Hospital Melbourne
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Belgie
      • Antwerp, Belgie, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Righospitalet
      • Copenhagen, Dánsko, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
      • Marseille, Francie, 13385
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Itálie
      • Como, Itálie, 22042
        • ASST Lariana Como
      • Genova, Itálie, 6147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Itálie, 20132
        • San Raffaele Hospital
      • Rome, Itálie, 00168
        • Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
      • Rome, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
    • Como
      • San Fermo della Battaglia, Como, Itálie, 22042
        • ASST Lariana Como
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Itálie, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
  • Japonsko
      • Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japonsko, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Německo
      • Cologne, Německo, 50937
        • University Hospital of Cologne
      • Cologne, Německo, 50937
        • Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Bristol, Spojené království, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Childrens Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guys & St Thomas NHS Trust
      • Newcastle, Spojené království, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 419803-3607
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 419803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65203
        • Univesity of Missouri - Columbia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Španělsko
        • Vall D'Hebron Univeristy Hospital
      • Málaga, Španělsko
        • Hospital Quirónsalud Málaga
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Předpokládá se, že každé ze studijních míst zapíše přibližně 10-15 dětí obou pohlaví a různého věku (0-10 let).

Celkový počet dětí, které mají být zapsány na všech místech, je přibližně 200.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Písemný informovaný souhlas je získán od rodiče (rodičů) / zákonného zástupce (zákonných zástupců) dítěte před provedením jakékoli činnosti související se studií
  2. Dítě je schopno poskytnout písemný informovaný souhlas, pokud to vyžadují vnitrostátní právní předpisy, před provedením jakékoli činnosti související se studiem
  3. U dítěte byla diagnostikována achondroplázie dokumentovaná klinickou diagnózou
  4. Dítě je ke dni udělení souhlasu/souhlasu ve věku 0 až 10 let včetně
  5. Zkoušející usoudil, že rodina a budoucí zúčastněné dítě jsou schopny dodržet postupy studie

Kritéria vyloučení:

  1. Dítě má diagnózu hypochondroplazie nebo jakýkoli stav malého vzrůstu jiný než achondroplazie (např. spondyloepifýzová dysplazie vrozená [SEDC], pseudoachondroplazie, trizomie 21)
  2. Dítě má jakýkoli zdravotní stav, který může mít vliv na růst nebo o kterém je známo, že léčba ovlivňuje růst, jako je mimo jiné hypotyreóza nebo hypertyreóza, diabetes mellitus vyžadující inzulín, autoimunitní zánětlivé onemocnění (včetně celiakie, systémového lupus erythematodes [SLE] juvenilní dermatomyozitida, sklerodermie a další), autonomní neuropatie nebo zánětlivé onemocnění střev
  3. Léčba v předchozích 12 měsících před udělením souhlasu a souhlasu růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF-1), anabolickými steroidy nebo jakýmkoli jiným lékem, u kterého se očekává, že ovlivní rychlost růstu
  4. Jakákoli operace, která ovlivňuje růstovou ploténku dlouhých kostí, která je plánována nebo k níž došlo v posledních 18 měsících
  5. Účast v jakékoli intervenční studii (zkušební produkt nebo zařízení) pro léčbu achondroplazie nebo malého vzrůstu
  6. Prodělal operaci související s kostí, která má dopad na hodnocení antropometrických měření, nebo se očekává, že ji podstoupí během období studie. Děti s předchozí operací na prodloužení končetiny se mohou zapsat, pokud k operaci došlo alespoň 18 měsíců před datem souhlasu/souhlasu a zhojení je dokončeno bez následků, jak určí zkoušející
  7. Má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje dítě vysokému riziku špatného dodržování plánu návštěv nebo nedokončení studie.
  8. Jakékoli souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změňte od základní čáry ve výšce postavení
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Výška ve stoje (pro účastníky ve věku ≥ 2 roky) je hodnocením maximální vertikální velikosti. Výška ve stoje byla měřena pomocí stadiometru s pevnou vertikální deskou a nastavitelným hlavovým dílem. Výška v poloze na zádech (nebo délka u účastníků ve věku < 2 roky) byla měřena pomocí měřicí desky. Při každé návštěvě byla provedena tři platná měření a průměr ze 3 platných měření byl uveden a použit v popisných souhrnech. Údaje jsou uváděny podle věkové skupiny (<2 roky a ≥2 roky) a pohlaví účastníků.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Změna od základní linie ve výšce sezení
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Výška sedu (pro účastníky ve věku ≥ 2 roky) je míra trupu těla od hýždí k temeni hlavy, když účastník sedí vzpřímeně. Výška sedu byla měřena pomocí stadiometru a stolku pro výšku sedu. Délka temeno-záď (pro účastníky ve věku < 2 roky) byla měřena pomocí měřicí desky. Při každé návštěvě byla provedena tři platná měření a průměr ze 3 platných měření byl uveden a použit v popisných souhrnech. Údaje jsou uváděny podle věkové skupiny (<2 roky a ≥2 roky) a pohlaví účastníků.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Změna od základní linie ve výšce kolen
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Výška kolen znamená nižší délku segmentu (spodní segment = výška vestoje - výška sedu). Výška kolen byla měřena pomocí posuvného měřítka pro výšku kolen. Při každé návštěvě byla provedena tři platná měření a průměr ze 3 platných měření byl uveden a použit v popisných souhrnech. Údaje jsou uváděny podle věkové skupiny (<2 roky, 2-10 let a ≥10 let) a pohlaví účastníků.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Změna obvodu hlavy od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Obvod hlavy je měření obvodu hlavy dítěte v její největší oblasti, nad obočím a ušima a kolem zadní části hlavy. Obvod hlavy byl měřen pomocí měřicí pásky. Při každé návštěvě byla provedena tři platná měření a průměr ze 3 platných měření byl uveden a použit v popisných souhrnech. Údaje jsou uváděny podle věkové skupiny (<2 roky, 2-10 let a ≥10 let) a pohlaví účastníků.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Změna od základní linie v rozpětí paže
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Měření rozpětí paží je vzdálenost mezi konečky prstů, když jsou paže natažené. Všichni účastníci by měli být měřeni vleže na zádech na měřicí mřížce. Při každé návštěvě byla provedena tři platná měření a průměr ze 3 platných měření byl uveden a použit v popisných souhrnech. Údaje jsou uváděny podle věkové skupiny (<2 roky, 2-10 let a ≥10 let) a pohlaví účastníků.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky
Počet účastníků s léčbou související s achondroplázií
Časové okno: Od začátku do konce studijní návštěvy (až 55 měsíců)
Léčby související s achondroplazií byly shromážděny prospektivním a standardizovaným způsobem, aby bylo možné charakterizovat přirozenou historii průběhu onemocnění u nejmladších účastníků ve vztahu k úrovni skutečné zátěže onemocněním v průběhu času v důsledku léčby, jakož i údaje na podporu identifikace možné rizikové faktory. Údaje jsou hlášeny podle pohlaví účastníků.
Od začátku do konce studijní návštěvy (až 55 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní a post-základní měření markeru sérového kolagenu X
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky
Kolagen X Marker (CXM) je degradační vedlejší produkt endochondrální osifikace, který je uvolňován do oběhu v poměru k celkové aktivitě růstové ploténky. Tento marker odpovídá rychlosti lineárního růstu kostí v době měření, jak bylo nedávno prokázáno u dětí s normálním průměrným růstem. Údaje jsou uváděny podle věkové skupiny (<2 roky, 2-10 let a ≥10 let) a pohlaví účastníků.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

13. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

13. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TA46-002
  • C4181001 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit