Estudo Observacional Investigando Características Clínicas e Antropométricas de Crianças com Acondroplasia.
24 de julho de 2024 atualizado por: Pfizer
Um registro prospectivo internacional que investiga a história natural de participantes com acondroplasia
Este é um estudo de registro em crianças com acondroplasia, de 0 a 10 anos de idade, a ser conduzido em vários centros clínicos em vários países. As informações coletadas incluirão características antropométricas, sintomas relacionados, testes e tratamentos
As informações das crianças serão coletadas no registro por no máximo 5 anos.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
315
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Cologne, Alemanha, 50937
- University Hospital of Cologne
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Cologne, Alemanha, 50937
- Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
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Melbourne, Austrália
- Childrens Hospital Melbourne
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Murdoch Childrens Research Institute
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Antwerp, Bélgica, 2650
- Antwerp University Hospital
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Edegem, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Righospitalet
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Copenhagen, Dinamarca, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Barcelona, Espanha, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital
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Barcelona, Espanha
- Vall D'Hebron Univeristy Hospital
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Málaga, Espanha
- Hospital Quirónsalud Málaga
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 419803-3607
- Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 419803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The John Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65203
- Univesity of Missouri - Columbia
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Health
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Marseille, França, 13385
- Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
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Marseille, França, 13385
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Como, Itália, 22042
- ASST Lariana Como
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Genova, Itália, 6147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Itália, 20132
- San Raffaele Hospital
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Rome, Itália, 00168
- Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
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Rome, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
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Como
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San Fermo della Battaglia, Como, Itália, 22042
- ASST Lariana Como
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Genoa
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Genova, Genoa, Itália, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Okayama, Japão, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Izumi, Osaka, Japão, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
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Suita, Osaka, Japão, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
- Bristol Royal Childrens Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guys & St Thomas NHS Trust
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Newcastle, Reino Unido, NE1 3BZ
- Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
- Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
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Lausanne, Suíça, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
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Lausanne, Suíça, 1011
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 15 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Assume-se que cada um dos locais de estudo irá matricular aproximadamente 10-15 crianças de ambos os sexos e de várias idades (0-10 anos).
O número total de crianças planejadas para serem matriculadas em todos os locais é de aproximadamente 200.
Descrição
Critério de inclusão:
- O consentimento informado por escrito é obtido do(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) das crianças antes de qualquer atividade relacionada ao estudo ser realizada
- A criança é capaz de fornecer consentimento informado por escrito, quando isso for exigido de acordo com a legislação nacional, antes que qualquer atividade relacionada ao estudo seja realizada
- A criança foi diagnosticada como tendo acondroplasia documentada por diagnóstico clínico
- A criança tem entre 0 anos e 10 anos de idade, inclusive, à data do consentimento/consentimento
- O investigador considerou que a família e a futura criança participante são capazes de cumprir os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- A criança tem um diagnóstico de hipocondroplasia ou qualquer condição de baixa estatura que não seja acondroplasia (por exemplo, displasia espondiloepifisária congênita [SEDC], pseudoacondroplasia, trissomia 21)
- A criança tem qualquer condição médica que possa afetar o crescimento ou onde o tratamento é conhecido por afetar o crescimento, como, mas não limitado a, hipotireoidismo ou hipertireoidismo, diabetes mellitus que requer insulina, doença inflamatória autoimune (incluindo doença celíaca, lúpus eritematoso sistêmico [LES] , dermatomiosite juvenil, esclerodermia e outras), neuropatia autonômica ou doença inflamatória intestinal
- Tratamento nos 12 meses anteriores ao consentimento e consentimento com hormônio de crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1), esteróides anabolizantes ou qualquer outro medicamento que afete a velocidade de crescimento
- Qualquer cirurgia que afete a placa de crescimento dos ossos longos que esteja planejada ou tenha ocorrido nos últimos 18 meses
- Participação em qualquer estudo de intervenção (produto ou dispositivo experimental) para tratamento de acondroplasia ou baixa estatura
- Fez uma cirurgia relacionada ao osso que afeta a avaliação das medidas antropométricas ou espera-se que ela seja feita durante o período do estudo. Crianças com cirurgia prévia de alongamento de membros podem se inscrever se a cirurgia tiver ocorrido pelo menos 18 meses antes da data de consentimento/consentimento e a cura estiver completa sem sequelas, conforme determinado pelo investigador
- Tem qualquer condição que, na visão do investigador, coloque a criança em alto risco de cumprimento insatisfatório do cronograma de visitas ou de não concluir o estudo.
- Qualquer doença ou condição concomitante que, na visão do investigador, interferiria na participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na altura de pé
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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A altura em pé (para participantes com idade ≥2 anos) é uma avaliação do tamanho vertical máximo.
A altura em pé foi medida por meio de um estadiômetro com encosto vertical fixo e cabeceira ajustável.
A altura em posição supina (ou comprimento para participantes com idade <2 anos) foi medida por meio de uma prancha de medição.
Três medidas válidas foram realizadas em cada visita e a média das três medidas válidas foi relatada e utilizada em resumos descritivos.
Os dados são reportados de acordo com a faixa etária (<2 anos e ≥2 anos) e sexo dos participantes.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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Mudança da linha de base na altura do assento
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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A altura sentada (para participantes com idade ≥2 anos) é uma medida do tronco do corpo, desde as nádegas até o topo da cabeça, quando o participante está sentado ereto.
A altura sentada foi medida usando um estadiômetro e uma mesa de altura sentada.
O comprimento cabeça-nádega (para participantes com idade <2 anos) foi medido usando uma prancha de medição.
Três medidas válidas foram realizadas em cada visita e a média das três medidas válidas foi relatada e utilizada em resumos descritivos.
Os dados são reportados de acordo com a faixa etária (<2 anos e ≥2 anos) e sexo dos participantes.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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Mudança da linha de base na altura do joelho
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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Altura do joelho significa comprimento do segmento inferior (segmento inferior=altura em pé - altura sentada).
A altura do joelho foi medida usando um paquímetro de altura do joelho.
Três medidas válidas foram realizadas em cada visita e a média das três medidas válidas foi relatada e utilizada em resumos descritivos.
Os dados são relatados de acordo com a faixa etária (<2 anos, 2-10 anos e ≥10 anos) e sexo dos participantes.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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Mudança da linha de base no perímetro cefálico
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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O perímetro cefálico é uma medida da circunferência da cabeça da criança em sua maior área, acima das sobrancelhas e orelhas e ao redor da parte de trás da cabeça.
O perímetro cefálico foi medido com fita métrica.
Três medidas válidas foram realizadas em cada visita e a média das três medidas válidas foi relatada e utilizada em resumos descritivos.
Os dados são relatados de acordo com a faixa etária (<2 anos, 2-10 anos e ≥10 anos) e sexo dos participantes.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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Mudança da linha de base na envergadura do braço
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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A medida da envergadura do braço é a distância entre as pontas dos dedos quando os braços estão estendidos.
Todos os participantes devem ser medidos em decúbito dorsal deitados na grade de medição.
Três medidas válidas foram realizadas em cada visita e a média das três medidas válidas foi relatada e utilizada em resumos descritivos.
Os dados são relatados de acordo com a faixa etária (<2 anos, 2-10 anos e ≥10 anos) e sexo dos participantes.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos
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Número de participantes com tratamentos relacionados à acondroplasia
Prazo: Da linha de base até a visita final do estudo (até 55 meses)
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Os tratamentos relacionados com a acondroplasia foram recolhidos de forma prospetiva e padronizada para permitir a caracterização da história natural do curso da doença nos participantes mais jovens em relação ao nível de carga real da doença ao longo do tempo devido aos tratamentos, bem como dados para apoiar a identificação de possíveis fatores de risco.
Os dados são reportados de acordo com o sexo dos participantes.
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Da linha de base até a visita final do estudo (até 55 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medições basais e pós-basais do marcador X de colágeno sérico
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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O marcador X de colágeno (CXM) é um subproduto da degradação da ossificação endocondral que é liberado na circulação em proporção à atividade geral da placa de crescimento.
Este marcador corresponde à taxa de crescimento ósseo linear no momento da medição, conforme demonstrado recentemente em crianças com crescimento médio normal.
Os dados são relatados de acordo com a faixa etária (<2 anos, 2-10 anos e ≥10 anos) e sexo dos participantes.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de junho de 2018
Conclusão Primária (Real)
13 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
13 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
7 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TA46-002
- C4181001 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .