Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsstudie, der undersøger kliniske og antropometriske karakteristika for børn med akondroplasi.

24. juli 2024 opdateret af: Pfizer

Et internationalt, fremtidigt register, der undersøger naturhistorien for deltagere med achondroplasi

Dette er et registerstudie hos børn med achondroplasi i alderen 0-10 år, der skal udføres på flere kliniske centre i flere lande. De indsamlede oplysninger vil omfatte antropometriske karakteristika, relaterede symptomer, tests og behandlinger

Børns oplysninger vil blive indsamlet i registret i maksimalt 5 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

315

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Childrens Hospital Melbourne
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Righospitalet
      • Copenhagen, Danmark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Childrens Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guys & St Thomas NHS Trust
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 419803-3607
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 419803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65203
        • Univesity of Missouri - Columbia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Como, Italien, 22042
        • ASST Lariana Como
      • Genova, Italien, 6147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien, 20132
        • San Raffaele Hospital
      • Rome, Italien, 00168
        • Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
    • Como
      • San Fermo della Battaglia, Como, Italien, 22042
        • ASST Lariana Como
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
  • Japan
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spanien
        • Vall D'Hebron Univeristy Hospital
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Quirónsalud Málaga
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • University Hospital of Cologne
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Det antages, at hvert af studiestederne vil optage ca. 10-15 børn af begge køn og i forskellige aldre (0-10 år).

Det samlede antal børn, der er planlagt til at blive tilmeldt på alle websteder, er cirka 200.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Der indhentes skriftligt informeret samtykke fra børnenes forældre/værge, før der udføres nogen undersøgelsesrelateret aktivitet
  2. Barnet er i stand til at give skriftligt informeret samtykke, hvor dette er påkrævet i henhold til national lovgivning, før nogen undersøgelsesrelateret aktivitet udføres
  3. Barnet er blevet diagnosticeret med achondroplasi dokumenteret ved klinisk diagnose
  4. Barnet er mellem 0 år og 10 år inklusive, på datoen for samtykke/samtykke
  5. Investigator har overvejet, at familien og det potentielle deltagende barn er i stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne

Ekskluderingskriterier:

  1. Barnet har en diagnose af hypochondroplasi eller en anden kortvoksningstilstand end achondroplasi (f.eks. spondyloepiphyseal dysplasia congenital [SEDC], pseudoachondroplasia, trisomi 21)
  2. Barnet har enhver medicinsk tilstand, der kan påvirke væksten, eller hvor behandlingen vides at påvirke væksten, såsom, men ikke begrænset til, hypothyroidisme eller hyperthyroidisme, insulinkrævende diabetes mellitus, autoimmun inflammatorisk sygdom (herunder cøliaki, systemisk lupus erythematosus [SLE] , juvenil dermatomyositis, sklerodermi og andre), autonom neuropati eller inflammatorisk tarmsygdom
  3. Behandling inden for de foregående 12 måneder forud for samtykke og samtykke med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1), anabolske steroider eller ethvert andet lægemiddel, der forventes at påvirke væksthastigheden
  4. Enhver operation, der påvirker vækstpladen af ​​de lange knogler, der er planlagt eller har fundet sted inden for de seneste 18 måneder
  5. Deltagelse i enhver interventionsundersøgelse (undersøgelsesprodukt eller -anordning) til behandling af achondroplasia eller kort statur
  6. Har fået foretaget knoglerelateret kirurgi, der påvirker vurderingen af ​​antropometriske målinger eller forventes at få det i løbet af undersøgelsesperioden. Børn med tidligere lemforlængende operation kan tilmeldes, hvis operationen fandt sted mindst 18 måneder før datoen for samtykke/samtykke, og helingen er fuldstændig uden følgesygdomme som bestemt af investigator
  7. Har en tilstand, der efter efterforskerens opfattelse sætter barnet i høj risiko for dårlig overholdelse af besøgsplanen eller for ikke at gennemføre undersøgelsen.
  8. Enhver samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigators opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i stående højde
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Ståhøjde (for deltagere i alderen ≥2 år) er en vurdering af maksimal lodret størrelse. Ståhøjden blev målt ved hjælp af et stadiometer med en fast lodret bagplade og et justerbart hovedstykke. Højde i liggende stilling (eller længde for deltagere i alderen <2 år) blev målt ved hjælp af målebræt. Tre gyldige målinger blev udført ved hvert besøg, og gennemsnittet af de 3 gyldige målinger blev rapporteret og brugt i beskrivende resuméer. Data rapporteres efter aldersgruppe (<2 år og ≥2 år) og deltagernes køn.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Skift fra baseline i siddehøjde
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Siddehøjde (for deltagere i alderen ≥2 år) er et mål for kroppens krop fra balderne til toppen af ​​hovedet, når deltageren sidder oprejst. Siddehøjden blev målt ved hjælp af et stadiometer og siddehøjdebord. Krone-rump-længde (for deltagere i alderen <2 år) blev målt ved hjælp af målebræt. Tre gyldige målinger blev udført ved hvert besøg, og gennemsnittet af de 3 gyldige målinger blev rapporteret og brugt i beskrivende resuméer. Data rapporteres efter aldersgruppe (<2 år og ≥2 år) og deltagernes køn.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Ændring fra baseline i knæhøjde
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Knæhøjde betyder nederste segmentlængde (nedre segment=ståhøjde - siddehøjde). Knæhøjde blev målt ved hjælp af knæhøjde caliper. Tre gyldige målinger blev udført ved hvert besøg, og gennemsnittet af de 3 gyldige målinger blev rapporteret og brugt i beskrivende resuméer. Data rapporteres efter aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og deltagernes køn.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Skift fra baseline i hovedomkreds
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Hovedomkreds er et mål for omkredsen af ​​barnets hoved på dets største område, over øjenbryn og ører og rundt om baghovedet. Hovedomkredsen blev målt ved hjælp af målebånd. Tre gyldige målinger blev udført ved hvert besøg, og gennemsnittet af de 3 gyldige målinger blev rapporteret og brugt i beskrivende resuméer. Data rapporteres efter aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og deltagernes køn.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Skift fra baseline i armspænd
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Armspændsmål er afstanden mellem fingerspidserne, når armene er strakte. Alle deltagere skal måles liggende liggende på målegitteret. Tre gyldige målinger blev udført ved hvert besøg, og gennemsnittet af de 3 gyldige målinger blev rapporteret og brugt i beskrivende resuméer. Data rapporteres efter aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og deltagernes køn.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Antal deltagere med Achondroplasi-relaterede behandlinger
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg (op til 55 måneder)
Akondroplasi-relaterede behandlinger blev indsamlet på en prospektiv og standardiseret måde for at muliggøre karakterisering af den naturlige historie af sygdomsforløbet hos de yngste deltagere i forhold til niveauet af faktisk sygdomsbyrde over tid på grund af behandlinger, samt data til støtte for identifikation af mulige risikofaktorer. Data indberettes efter deltagernes køn.
Baseline til afslutning af studiebesøg (op til 55 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Baseline og post-baseline målinger af Serum Collagen X Marker
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år
Collagen X Marker (CXM), er et nedbrydningsbiprodukt af endokondral ossifikation, der frigives i kredsløbet i forhold til den samlede vækstpladeaktivitet. Denne markør svarer til hastigheden af ​​lineær knoglevækst på tidspunktet for måling som for nylig påvist hos børn med normal gennemsnitlig vækst. Data rapporteres efter aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og deltagernes køn.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. januar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

13. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TA46-002
  • C4181001 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner