연골무형성증 환아의 임상적, 인체학적 특성에 관한 관찰적 연구.
2024년 7월 24일 업데이트: Pfizer
연골무형성증이 있는 참가자의 자연사를 조사하는 국제적 예비 레지스트리
이것은 여러 국가의 여러 임상 센터에서 수행될 0-10세 연령의 연골무형성증이 있는 소아에 대한 등록 연구입니다. 수집된 정보에는 인체 특성, 관련 증상, 테스트 및 치료가 포함됩니다.
아동 정보는 최대 5년 동안 레지스트리에 수집됩니다.
연구 개요
상태
종료됨
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
315
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Righospitalet
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Copenhagen, 덴마크, 2400
- Bispebjerg hospital
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Cologne, 독일, 50937
- University Hospital of Cologne
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Cologne, 독일, 50937
- Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
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Magdeburg, 독일, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
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Magdeburg, 독일, 39120
- Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
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Torrance, California, 미국, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 419803-3607
- Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
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Wilmington, Delaware, 미국, 419803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The John Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65203
- Univesity of Missouri - Columbia
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Health
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Antwerp, 벨기에, 2650
- Antwerp University Hospital
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Edegem, 벨기에, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Lausanne, 스위스, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
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Lausanne, 스위스, 1011
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
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Barcelona, 스페인, 08035
- Vall d'Hebrón University Hospital
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Barcelona, 스페인
- Vall D'Hebron Univeristy Hospital
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Málaga, 스페인
- Hospital Quironsalud Malaga
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Bristol, 영국, BS2 8BJ
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Bristol, 영국, BS2 8BJ
- Bristol Royal Childrens Hospital
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London, 영국, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
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London, 영국, SE1 7EH
- Guys & St Thomas NHS Trust
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Newcastle, 영국, NE1 3BZ
- Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
- Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
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Como, 이탈리아, 22042
- ASST Lariana Como
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Genova, 이탈리아, 6147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, 이탈리아, 20132
- San Raffaele Hospital
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Rome, 이탈리아, 00168
- Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
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Rome, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
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Como
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San Fermo della Battaglia, Como, 이탈리아, 22042
- ASST Lariana Como
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Genoa
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Genova, Genoa, 이탈리아, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Okayama, 일본, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Izumi, Osaka, 일본, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
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Suita, Osaka, 일본, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Beijing, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Coimbra, 포르투갈, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Marseille, 프랑스, 13385
- Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
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Marseille, 프랑스, 13385
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Melbourne, 호주
- Childrens Hospital Melbourne
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Childrens Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
각각의 연구 사이트는 성별 및 다양한 연령(0-10세)의 약 10-15명의 어린이를 등록할 것으로 가정합니다.
모든 사이트에서 등록할 예정인 총 아동 수는 약 200명입니다.
설명
포함 기준:
- 연구 관련 활동을 수행하기 전에 아동의 부모/법적 보호자로부터 서면 동의서를 얻습니다.
- 아동은 연구 관련 활동을 수행하기 전에 국가 법률에 따라 필요한 경우 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 아이는 임상 진단에 의해 기록된 연골무형성증이 있는 것으로 진단되었습니다.
- 아동이 동의/동의한 날짜를 기준으로 0세에서 10세 사이입니다.
- 조사자는 가족과 예비 참여 아동이 연구 절차를 준수할 수 있다고 생각했습니다.
제외 기준:
- 아동이 연골무형성증 또는 연골무형성증 이외의 저신장 상태(예: 선천성 척추단단이형성증[SEDC], 가성연골무형성증, 삼염색체성 21) 진단을 받았습니다.
- 아동이 성장에 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태가 있거나 치료가 성장에 영향을 미치는 것으로 알려진 경우(예: 갑상선 기능 저하증 또는 갑상선 기능 항진증, 인슐린 요구 당뇨병, 자가 면역 염증성 질환(셀리악병, 전신성 홍반성 루푸스[SLE] 포함) , 소아피부근염, 피부경화증 등), 자율신경병증, 염증성 장질환
- 성장 호르몬, 인슐린 유사 성장 인자 1(IGF-1), 단백동화 스테로이드 또는 성장 속도에 영향을 미칠 것으로 예상되는 기타 약물에 대한 동의 및 승인 이전 12개월 동안의 치료
- 계획되었거나 지난 18개월 이내에 발생한 긴 뼈의 성장판에 영향을 미치는 모든 수술
- 연골무형성증 또는 저신장 치료를 위한 중재 연구(연구 제품 또는 장치)에 참여
- 인체 측정 측정의 평가에 영향을 미치는 뼈 관련 수술을 받았거나 연구 기간 동안 받을 것으로 예상됩니다. 이전에 사지 연장 수술을 받은 아동은 동의/동의 날짜로부터 최소 18개월 전에 수술이 이루어지고 조사자가 결정한 후유증 없이 치유가 완료된 경우 등록할 수 있습니다.
- 조사관의 관점에서 아동이 방문 일정을 제대로 준수하지 않거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태에 있음.
- 연구자의 관점에서 연구 참여를 방해할 모든 동시 질환 또는 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기립 높이 기준선에서 변경
기간: 기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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기립 키(2세 이상 참가자의 경우)는 최대 수직 크기에 대한 평가입니다.
기립 높이는 고정된 수직 백보드와 조절 가능한 헤드 피스를 갖춘 표준계를 사용하여 측정되었습니다.
누운 자세의 키(또는 2세 미만 참가자의 키)는 측정판을 사용하여 측정되었습니다.
매 방문마다 3번의 유효한 측정이 수행되었으며 3번의 유효한 측정의 평균이 보고되어 설명 요약에 사용되었습니다.
데이터는 참가자의 연령 그룹(2세 미만 및 2세 이상)과 성별에 따라 보고됩니다.
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기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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기준선에서 앉은 키 변화
기간: 기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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앉은 키(2세 이상 참가자의 경우)는 참가자가 똑바로 앉았을 때 엉덩이부터 머리 꼭대기까지의 몸통을 측정한 것입니다.
앉은키는 스테디오미터와 앉은키 테이블을 이용하여 측정하였다.
정수리-엉덩이 길이(2세 미만 참가자의 경우)는 측정판을 사용하여 측정되었습니다.
매 방문마다 3번의 유효한 측정이 수행되었으며 3번의 유효한 측정의 평균이 보고되어 설명 요약에 사용되었습니다.
데이터는 참가자의 연령 그룹(2세 미만 및 2세 이상)과 성별에 따라 보고됩니다.
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기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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무릎 높이 기준선에서 변경
기간: 기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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무릎 높이는 낮은 부분의 길이를 의미합니다(하부 부분=서 있는 키 - 앉은 키).
무릎 높이는 무릎 높이 캘리퍼를 사용하여 측정되었습니다.
매 방문마다 3번의 유효한 측정이 수행되었으며 3번의 유효한 측정의 평균이 보고되어 설명 요약에 사용되었습니다.
데이터는 참가자의 연령 그룹(2세 미만, 2~10세, 10세 이상)과 성별에 따라 보고됩니다.
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기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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머리 둘레 기준선에서의 변화
기간: 기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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머리 둘레는 아이의 머리 중 가장 넓은 부위인 눈썹과 귀 위, 머리 뒤쪽 주변의 둘레를 측정한 것입니다.
머리둘레는 줄자를 이용하여 측정하였습니다.
매 방문마다 3번의 유효한 측정이 수행되었으며 3번의 유효한 측정의 평균이 보고되어 설명 요약에 사용되었습니다.
데이터는 참가자의 연령 그룹(2세 미만, 2~10세, 10세 이상)과 성별에 따라 보고됩니다.
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기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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팔 범위의 기준선에서 변경
기간: 기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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팔 폭 측정은 팔을 뻗었을 때 손가락 끝 사이의 거리입니다.
모든 참가자는 측정 그리드에 누워서 측정해야 합니다.
매 방문마다 3번의 유효한 측정이 수행되었으며 3번의 유효한 측정의 평균이 보고되어 설명 요약에 사용되었습니다.
데이터는 참가자의 연령 그룹(2세 미만, 2~10세, 10세 이상)과 성별에 따라 보고됩니다.
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기준, 1년, 2년, 3년, 4년
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연골무형성증 관련 치료를 받은 참가자 수
기간: 기준선부터 연구 방문 종료까지(최대 55개월)
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연골무형성증 관련 치료는 치료로 인한 시간 경과에 따른 실제 질병 부담 수준과 관련하여 가장 어린 참가자의 질병 과정의 자연 경과를 특성화할 수 있도록 전향적이고 표준화된 방식으로 수집되었으며, 가능한 위험 요인.
데이터는 참가자의 성별에 따라 보고됩니다.
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기준선부터 연구 방문 종료까지(최대 55개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈청 콜라겐 X 마커의 기준선 및 기준선 후 측정
기간: 기준, 1년, 2년, 3년
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콜라겐 X 마커(CXM)는 전반적인 성장판 활동에 비례하여 순환계로 방출되는 연골내 골화의 분해 부산물입니다.
이 마커는 최근 정상적인 평균 성장을 보이는 어린이에게서 입증된 측정 시점의 선형 뼈 성장 속도에 해당합니다.
데이터는 참가자의 연령 그룹(2세 미만, 2~10세, 10세 이상)과 성별에 따라 보고됩니다.
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기준, 1년, 2년, 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 6월 15일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 13일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2019년 1월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 24일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- TA46-002
- C4181001 (기타 식별자: Alias Study Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .