Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование клинических и антропометрических характеристик детей с ахондроплазией.

24 июля 2024 г. обновлено: Pfizer

Международный перспективный реестр, исследующий естественную историю участников с ахондроплазией

Это регистрационное исследование детей с ахондроплазией в возрасте 0–10 лет, которое будет проводиться в нескольких клинических центрах в нескольких странах. Собранная информация будет включать антропометрические характеристики, связанные симптомы, тесты и методы лечения.

Информация о детях будет храниться в реестре не более 5 лет.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

315

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Melbourne, Австралия
        • Childrens Hospital Melbourne
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Бельгия
      • Antwerp, Бельгия, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Германия
      • Cologne, Германия, 50937
        • University Hospital of Cologne
      • Cologne, Германия, 50937
        • Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Righospitalet
      • Copenhagen, Дания, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Испания
        • Vall D'Hebron Univeristy Hospital
      • Málaga, Испания
        • Hospital Quirónsalud Málaga
  • Италия
      • Como, Италия, 22042
        • ASST Lariana Como
      • Genova, Италия, 6147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Италия, 20132
        • San Raffaele Hospital
      • Rome, Италия, 00168
        • Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
      • Rome, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
    • Como
      • San Fermo della Battaglia, Como, Италия, 22042
        • ASST Lariana Como
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Италия, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
  • Канада
      • Toronto, Канада
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8BJ
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Childrens Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Guys & St Thomas NHS Trust
      • Newcastle, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 419803-3607
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 419803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65203
        • Univesity of Missouri - Columbia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
      • Marseille, Франция, 13385
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
  • Япония
      • Okayama, Япония, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Япония, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Suita, Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Предполагается, что в каждом из исследовательских центров будет обучаться примерно по 10-15 детей обоего пола и разного возраста (0-10 лет).

Общее количество детей, которых планируется охватить на всех площадках, составляет около 200 человек.

Описание

Критерии включения:

  1. Письменное информированное согласие получено от родителя (родителей) / законного опекуна (опекунов) ребенка до проведения какой-либо деятельности, связанной с обучением.
  2. Ребенок может предоставить письменное информированное согласие, если это требуется в соответствии с национальным законодательством, до осуществления какой-либо деятельности, связанной с учебой.
  3. У ребенка диагностирована ахондроплазия, подтвержденная клиническим диагнозом.
  4. Возраст ребенка от 0 до 10 лет включительно на дату согласия/согласия
  5. Исследователь считает, что семья и потенциальный участвующий ребенок могут соблюдать процедуры исследования.

Критерий исключения:

  1. У ребенка диагностирована гипохондроплазия или любое заболевание низкого роста, кроме ахондроплазии (например, врожденная спондилоэпифизарная дисплазия [SEDC], псевдоахондроплазия, трисомия 21)
  2. У ребенка есть какое-либо заболевание, которое может повлиять на рост или когда известно, что лечение влияет на рост, например, среди прочего, гипотиреоз или гипертиреоз, инсулинозависимый сахарный диабет, аутоиммунное воспалительное заболевание (включая глютеновую болезнь, системную красную волчанку [СКВ]). ювенильный дерматомиозит, склеродермия и др.), вегетативная невропатия или воспалительное заболевание кишечника
  3. Лечение в течение предшествующих 12 месяцев до согласия и согласия гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 (IGF-1), анаболическими стероидами или любым другим препаратом, который, как ожидается, повлияет на скорость роста
  4. Любая операция, которая затрагивает зону роста длинных костей, которая запланирована или была проведена за последние 18 месяцев.
  5. Участие в любом интервенционном исследовании (исследуемый продукт или устройство) для лечения ахондроплазии или низкого роста
  6. Перенес операцию на костях, влияющую на оценку антропометрических измерений, или ожидается, что она будет сделана в течение периода исследования. Дети, перенесшие операцию по удлинению конечностей в анамнезе, могут быть включены в исследование, если операция была проведена не менее чем за 18 месяцев до даты согласия/согласия и заживление завершилось без осложнений, как это определено исследователем.
  7. Имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, подвергает ребенка высокому риску несоблюдения графика посещений или невыполнения исследования.
  8. Любое сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение высоты стоя по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Высота стоя (для участников в возрасте ≥2 лет) представляет собой оценку максимального вертикального размера. Рост стоя измеряли ростомером с фиксированной вертикальной спинкой и регулируемым головным убором. Рост в положении лежа (или длину для участников в возрасте <2 лет) измеряли с помощью измерительной доски. При каждом посещении проводились три достоверных измерения, а среднее значение трех достоверных измерений регистрировалось и использовалось в описательных сводках. Данные представлены в соответствии с возрастной группой (<2 лет и ≥2 лет) и полом участников.
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Изменение высоты сидения по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Высота сидя (для участников в возрасте ≥2 лет) — это мера туловища от ягодиц до макушки головы, когда участник сидит прямо. Высота сидения измерялась с помощью ростомера и таблицы высоты сидения. Длина макушки и крестца (для участников в возрасте <2 лет) измерялась с помощью измерительной доски. При каждом посещении проводились три достоверных измерения, а среднее значение трех достоверных измерений регистрировалось и использовалось в описательных сводках. Данные представлены в соответствии с возрастной группой (<2 лет и ≥2 лет) и полом участников.
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Изменение высоты колена по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Высота колена означает длину нижнего сегмента (нижний сегмент = высота стоя – высота сидя). Высота колена измерялась штангенциркулем. При каждом посещении проводились три достоверных измерения, а среднее значение трех достоверных измерений регистрировалось и использовалось в описательных сводках. Данные представлены в соответствии с возрастной группой (<2 лет, 2–10 лет и ≥10 лет) и полом участников.
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Изменение окружности головы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Окружность головы — это измерение окружности головы ребенка в наибольшей части, над бровями и ушами, а также вокруг затылка. Окружность головы измеряли с помощью сантиметровой ленты. При каждом посещении проводились три достоверных измерения, а среднее значение трех достоверных измерений регистрировалось и использовалось в описательных сводках. Данные представлены в соответствии с возрастной группой (<2 лет, 2–10 лет и ≥10 лет) и полом участников.
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Изменение размаха рук по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Измерение размаха рук — это расстояние между кончиками пальцев, когда руки вытянуты. Все участники должны быть измерены на спине, лежа на измерительной сетке. При каждом посещении проводились три достоверных измерения, а среднее значение трех достоверных измерений регистрировалось и использовалось в описательных сводках. Данные представлены в соответствии с возрастной группой (<2 лет, 2–10 лет и ≥10 лет) и полом участников.
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года
Количество участников, прошедших лечение, связанное с ахондроплазией
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания учебного визита (до 55 месяцев)
Методы лечения, связанные с ахондроплазией, были собраны проспективным и стандартизированным способом, чтобы дать возможность охарактеризовать естественное течение заболевания у самых молодых участников в зависимости от уровня фактического бремени заболевания с течением времени из-за лечения, а также данные для поддержки идентификации возможные факторы риска. Данные сообщаются в зависимости от пола участников.
От исходного уровня до окончания учебного визита (до 55 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исходные и последующие измерения сывороточного маркера коллагена X
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года
Коллагеновый маркер X (CXM) представляет собой побочный продукт деградации эндохондральной оссификации, который высвобождается в кровообращение пропорционально общей активности пластинок роста. Этот маркер соответствует скорости линейного роста костей во время измерения, как недавно было продемонстрировано у детей с нормальным средним ростом. Данные представлены в соответствии с возрастной группой (<2 лет, 2–10 лет и ≥10 лет) и полом участников.
Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 января 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 ноября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TA46-002
  • C4181001 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться