Observationeel onderzoek naar klinische en antropometrische kenmerken van kinderen met achondroplasie.
24 juli 2024 bijgewerkt door: Pfizer
Een internationaal, prospectief register dat de natuurlijke geschiedenis van deelnemers met achondroplasie onderzoekt
Dit is een registratiestudie bij kinderen met achondroplasie in de leeftijd van 0-10 jaar, die zal worden uitgevoerd in meerdere klinische centra in verschillende landen. De verzamelde informatie omvat antropometrische kenmerken, gerelateerde symptomen, tests en behandelingen
De gegevens van kinderen worden maximaal 5 jaar in het register verzameld.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
315
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Melbourne, Australië
- Childrens Hospital Melbourne
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Murdoch Childrens Research Institute
-
-
-
-
-
Antwerp, België, 2650
- Antwerp University Hospital
-
Edegem, België, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Righospitalet
-
Copenhagen, Denemarken, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Cologne, Duitsland, 50937
- University Hospital of Cologne
-
Cologne, Duitsland, 50937
- Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
-
Magdeburg, Duitsland, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Magdeburg, Duitsland, 39120
- Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Como, Italië, 22042
- ASST Lariana Como
-
Genova, Italië, 6147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italië, 20132
- San Raffaele Hospital
-
Rome, Italië, 00168
- Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
-
Rome, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
-
-
Como
-
San Fermo della Battaglia, Como, Italië, 22042
- ASST Lariana Como
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Italië, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital
-
Barcelona, Spanje
- Vall D'Hebron Univeristy Hospital
-
Málaga, Spanje
- Hospital Quirónsalud Málaga
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
- Bristol Royal Childrens Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Guys & St Thomas NHS Trust
-
Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
- Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
- Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
- Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 419803-3607
- Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 419803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65203
- Univesity of Missouri - Columbia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Health
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lausanne, Zwitserland, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
-
Lausanne, Zwitserland, 1011
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 seconde tot 15 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Aangenomen wordt dat elk van de onderzoekslocaties ongeveer 10-15 kinderen van beide geslachten en van verschillende leeftijden (0-10 jaar oud) zal inschrijven.
Het totale aantal geplande kinderen voor alle locaties is ongeveer 200.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming wordt verkregen van de ouder(s) / wettelijke voogd(en) van de kinderen voordat er studiegerelateerde activiteiten worden uitgevoerd
- Het kind is in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, indien dit vereist is volgens de nationale wetgeving, voordat enige studiegerelateerde activiteit wordt uitgevoerd
- Het kind is gediagnosticeerd met achondroplasie, gedocumenteerd door klinische diagnose
- Het kind is tussen 0 jaar en 10 jaar oud op de datum van toestemming / instemming
- De onderzoeker heeft geoordeeld dat het gezin en het toekomstige deelnemende kind in staat zijn om te voldoen aan de onderzoeksprocedures
Uitsluitingscriteria:
- Het kind heeft een diagnose van hypochondroplasie of een andere kleine gestalte dan achondroplasie (bijv. spondyloepiphyseale dysplasie congenitaal [SEDC], pseudoachondroplasie, trisomie 21)
- Het kind heeft een medische aandoening die de groei kan beïnvloeden of waarvan bekend is dat de behandeling de groei beïnvloedt, zoals maar niet beperkt tot hypothyreoïdie of hyperthyreoïdie, diabetes mellitus waarvoor insuline nodig is, auto-immuunontstekingsziekte (inclusief coeliakie, systemische lupus erythematosus [SLE]) , juveniele dermatomyositis, sclerodermie en andere), autonome neuropathie of inflammatoire darmaandoening
- Behandeling in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan toestemming en instemming met groeihormoon, insulineachtige groeifactor 1 (IGF-1), anabole steroïden of enig ander geneesmiddel waarvan wordt verwacht dat het de groeisnelheid beïnvloedt
- Elke operatie die de groeischijf van de lange botten aantast en die is gepland of heeft plaatsgevonden in de afgelopen 18 maanden
- Deelname aan een interventioneel onderzoek (onderzoeksproduct of apparaat) voor de behandeling van achondroplasie of kleine gestalte
- Botgerelateerde chirurgie heeft ondergaan die van invloed is op de beoordeling van antropometrische metingen of zal deze naar verwachting ondergaan tijdens de onderzoeksperiode. Kinderen met een eerdere ledemaatverlengende operatie kunnen worden ingeschreven als de operatie ten minste 18 maanden voorafgaand aan de datum van toestemming/instemming heeft plaatsgevonden en de genezing volledig is zonder gevolgen zoals bepaald door de onderzoeker
- Heeft een aandoening waardoor het kind volgens de onderzoeker een hoog risico loopt op slechte naleving van het bezoekschema of het niet voltooien van het onderzoek.
- Elke gelijktijdige ziekte of aandoening die volgens de onderzoeker de deelname aan het onderzoek zou belemmeren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van basislijn in stahoogte
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
De stahoogte (voor deelnemers ≥2 jaar) is een beoordeling van de maximale verticale afmeting.
De stahoogte werd gemeten met behulp van een stadiometer met een vast verticaal bord en een verstelbaar kopstuk.
De lengte in rugligging (of lengte voor deelnemers <2 jaar) werd gemeten met behulp van een meetbord.
Bij elk bezoek werden drie geldige metingen uitgevoerd en het gemiddelde van de drie geldige metingen werd gerapporteerd en gebruikt in beschrijvende samenvattingen.
Gegevens worden gerapporteerd op basis van leeftijdsgroep (<2 jaar en ≥2 jaar) en geslacht van de deelnemers.
|
Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
|
Verandering van basislijn in zithoogte
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
De zithoogte (voor deelnemers ≥2 jaar) is een maat voor de romp van het lichaam vanaf de billen tot de bovenkant van het hoofd wanneer de deelnemer rechtop zit.
De zithoogte werd gemeten met behulp van een stadiometer en een zithoogtetafel.
De kruin-stuitlengte (voor deelnemers <2 jaar) werd gemeten met behulp van een meetbord.
Bij elk bezoek werden drie geldige metingen uitgevoerd en het gemiddelde van de drie geldige metingen werd gerapporteerd en gebruikt in beschrijvende samenvattingen.
Gegevens worden gerapporteerd op basis van leeftijdsgroep (<2 jaar en ≥2 jaar) en geslacht van de deelnemers.
|
Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
|
Verandering van basislijn in kniehoogte
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
Met kniehoogte wordt de lengte van het onderste segment bedoeld (onderste segment = stahoogte - zithoogte).
De kniehoogte werd gemeten met behulp van een kniehoogtemeter.
Bij elk bezoek werden drie geldige metingen uitgevoerd en het gemiddelde van de drie geldige metingen werd gerapporteerd en gebruikt in beschrijvende samenvattingen.
Gegevens worden gerapporteerd op basis van leeftijdsgroep (<2 jaar, 2-10 jaar en ≥10 jaar) en geslacht van de deelnemers.
|
Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
|
Verandering van basislijn in hoofdomtrek
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
De hoofdomtrek is een maat voor de omtrek van het hoofd van het kind op het grootste gebied, boven de wenkbrauwen en oren en rond de achterkant van het hoofd.
De hoofdomtrek werd gemeten met een meetlint.
Bij elk bezoek werden drie geldige metingen uitgevoerd en het gemiddelde van de drie geldige metingen werd gerapporteerd en gebruikt in beschrijvende samenvattingen.
Gegevens worden gerapporteerd op basis van leeftijdsgroep (<2 jaar, 2-10 jaar en ≥10 jaar) en geslacht van de deelnemers.
|
Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in armspanwijdte
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
De armspanwijdte is de afstand tussen de vingertoppen wanneer de armen gestrekt zijn.
Alle deelnemers moeten liggend op het meetrooster worden gemeten.
Bij elk bezoek werden drie geldige metingen uitgevoerd en het gemiddelde van de drie geldige metingen werd gerapporteerd en gebruikt in beschrijvende samenvattingen.
Gegevens worden gerapporteerd op basis van leeftijdsgroep (<2 jaar, 2-10 jaar en ≥10 jaar) en geslacht van de deelnemers.
|
Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar
|
|
Aantal deelnemers met aan achondroplasie gerelateerde behandelingen
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studiebezoek (tot 55 maanden)
|
Aan achondroplasie gerelateerde behandelingen werden op een prospectieve en gestandaardiseerde manier verzameld om karakterisering van het natuurlijke verloop van het ziekteverloop bij de jongste deelnemers mogelijk te maken in relatie tot het niveau van de werkelijke ziektelast in de loop van de tijd als gevolg van behandelingen, evenals gegevens ter ondersteuning van de identificatie van mogelijke risicofactoren.
Gegevens worden gerapporteerd op basis van het geslacht van de deelnemers.
|
Basislijn tot einde studiebezoek (tot 55 maanden)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Basislijn- en post-basislijnmetingen van Serum Collagen X Marker
Tijdsspanne: Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar
|
Collagen X Marker (CXM) is een afbraakbijproduct van endochondrale ossificatie dat in de bloedsomloop terechtkomt in verhouding tot de algehele activiteit van de groeischijf.
Deze marker komt overeen met de snelheid van lineaire botgroei op het moment van de meting, zoals onlangs aangetoond bij kinderen met een normale gemiddelde groei.
Gegevens worden gerapporteerd op basis van leeftijdsgroep (<2 jaar, 2-10 jaar en ≥10 jaar) en geslacht van de deelnemers.
|
Basislijn, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 juni 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 januari 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 januari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 november 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 januari 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 januari 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juli 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TA46-002
- C4181001 (Andere identificatie: Alias Study Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .