Havaintotutkimus, jossa tutkitaan achondroplasiasta kärsivien lasten kliinisiä ja antropometrisiä ominaisuuksia.
keskiviikko 24. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
Kansainvälinen tuleva rekisteri, joka tutkii achondroplasiaa sairastavien osallistujien luonnonhistoriaa
Tämä on rekisteritutkimus 0–10-vuotiailla lapsilla, joilla on achondroplasia, ja se suoritetaan useissa kliinisissä keskuksissa useissa maissa. Kerätyt tiedot sisältävät antropometrisiä ominaisuuksia, niihin liittyviä oireita, testejä ja hoitoja
Lasten tietoja kerätään rekisteriin enintään 5 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
315
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Melbourne, Australia
- Childrens Hospital Melbourne
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Childrens Research Institute
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital
-
Edegem, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital
-
Barcelona, Espanja
- Vall D'Hebron Univeristy Hospital
-
Málaga, Espanja
- Hospital Quirónsalud Málaga
-
-
-
-
-
Como, Italia, 22042
- ASST Lariana Como
-
Genova, Italia, 6147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italia, 20132
- San Raffaele Hospital
-
Rome, Italia, 00168
- Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
-
Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
-
-
Como
-
San Fermo della Battaglia, Como, Italia, 22042
- ASST Lariana Como
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
-
Okayama, Japani, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Izumi, Osaka, Japani, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
Suita, Osaka, Japani, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
-
Marseille, Ranska, 13385
- Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
-
Marseille, Ranska, 13385
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa, 50937
- University Hospital of Cologne
-
Cologne, Saksa, 50937
- Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
-
Magdeburg, Saksa, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Magdeburg, Saksa, 39120
- Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveitsi, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
-
Lausanne, Sveitsi, 1011
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Righospitalet
-
Copenhagen, Tanska, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
- Bristol Royal Childrens Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guys & St Thomas NHS Trust
-
Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
- Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
- Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 419803-3607
- Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 419803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65203
- Univesity of Missouri - Columbia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Health
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 15 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kuhunkin tutkimuspaikkaan oletetaan ottavan noin 10-15 lasta molemmista sukupuolista ja eri ikäisiä (0-10-vuotiaita).
Ilmoittautuvien lasten kokonaismäärä kaikilla toimipaikoilla on noin 200.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lasten vanhemmilta / laillisilta huoltajilta hankitaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista
- Lapsi pystyy antamaan kirjallisen suostumuksensa, jos se kansallisen lainsäädännön mukaan niin edellyttää, ennen kuin opiskeluun liittyvää toimintaa suoritetaan
- Lapsella on diagnosoitu achondroplasia, joka on dokumentoitu kliinisen diagnoosin perusteella
- Lapsi on suostumuspäivänä 0-10-vuotias
- Tutkija on katsonut perheen ja mahdollisen osallistuvan lapsen pystyvän noudattamaan tutkimusmenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Lapsella on diagnoosi hypokondroplasiasta tai muusta lyhytkasvuisesta tilasta kuin achondroplasia (esim. synnynnäinen spondyloepifyysinen dysplasia [SEDC], pseudoakondroplasia, trisomia 21)
- Lapsella on mikä tahansa sairaus, joka voi vaikuttaa kasvuun tai jossa hoidon tiedetään vaikuttavan kasvuun, kuten kilpirauhasen vajaatoiminta tai liikatoiminta, insuliinia vaativa diabetes mellitus, autoimmuunitulehdussairaus (mukaan lukien keliakia, systeeminen lupus erythematosus [SLE]). , juveniili dermatomyosiitti, skleroderma ja muut), autonominen neuropatia tai tulehduksellinen suolistosairaus
- Hoito edellisen 12 kuukauden aikana ennen suostumusta kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF-1), anabolisilla steroideilla tai millä tahansa muulla kasvunopeuteen vaikuttavalla lääkkeellä
- Mikä tahansa leikkaus, joka vaikuttaa pitkien luiden kasvulevyyn ja joka on suunniteltu tai tehty viimeisten 18 kuukauden aikana
- Osallistuminen interventiotutkimukseen (tutkimustuote tai laite) achondroplasian tai lyhyen kasvun hoitoon
- Hänelle on tehty antropometristen mittausten arviointiin vaikuttava luuperäinen leikkaus tai sen odotetaan tekevän sitä tutkimusjakson aikana. Lapset, joilla on aikaisempi raajan pidentämisleikkaus, voivat ilmoittautua, jos leikkaus on tehty vähintään 18 kuukautta ennen suostumuspäivää ja parantuminen on päättynyt ilman jälkiseurauksia tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Onko hänellä jokin ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa lapselle suuren riskin siitä, että hän noudattaa käyntiaikataulua huonosti tai jättää tutkimuksen suorittamatta.
- Mikä tahansa samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta seisomakorkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
Seisomakorkeus (≥2-vuotiaille osallistujille) on korkeimman pystykoon arvio.
Seisomakorkeus mitattiin stadiometrillä, jossa oli kiinteä pystysuora takalevy ja säädettävä pää.
Pituus makuuasennossa (tai pituus alle 2-vuotiailla osallistujilla) mitattiin mittalaudalla.
Jokaisella käynnillä suoritettiin kolme validia mittausta, ja kolmen validin mittauksen keskiarvo raportoitiin ja käytettiin kuvaavissa yhteenvedoissa.
Tiedot raportoidaan ikäryhmän (< 2 vuotta ja ≥ 2 vuotta) ja osallistujien sukupuolen mukaan.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
|
Muutos perustasosta istumakorkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
Istumakorkeus (≥2-vuotiaille osallistujille) on vartalon mitta pakaroista pään yläosaan, kun osallistuja istuu pystyasennossa.
Istumakorkeus mitattiin stadiometrillä ja istumakorkeustaulukolla.
Kruunun ja lantion pituus (alle 2-vuotiaille osallistujille) mitattiin mittalaudalla.
Jokaisella käynnillä suoritettiin kolme validia mittausta, ja kolmen validin mittauksen keskiarvo raportoitiin ja käytettiin kuvaavissa yhteenvedoissa.
Tiedot raportoidaan ikäryhmän (< 2 vuotta ja ≥ 2 vuotta) ja osallistujien sukupuolen mukaan.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
|
Muutos lähtötasosta polven korkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
Polvikorkeus tarkoittaa alempaa segmentin pituutta (alempi segmentti = seisomakorkeus - istumakorkeus).
Polven korkeus mitattiin polven korkeussatulalla.
Jokaisella käynnillä suoritettiin kolme validia mittausta, ja kolmen validin mittauksen keskiarvo raportoitiin ja käytettiin kuvaavissa yhteenvedoissa.
Tiedot raportoidaan ikäryhmän (<2 vuotta, 2-10 vuotta ja ≥10 vuotta) ja osallistujien sukupuolen mukaan.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
|
Muutos perusviivasta pään ympärysmitassa
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
Pään ympärysmitta on lapsen pään ympärysmitta sen suurimmalla alueella, kulmakarvojen ja korvien yläpuolella sekä pään takaosan ympärillä.
Pään ympärysmitta mitattiin mittanauhalla.
Jokaisella käynnillä suoritettiin kolme validia mittausta, ja kolmen validin mittauksen keskiarvo raportoitiin ja käytettiin kuvaavissa yhteenvedoissa.
Tiedot raportoidaan ikäryhmän (<2 vuotta, 2-10 vuotta ja ≥10 vuotta) ja osallistujien sukupuolen mukaan.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
|
Muutos perustilasta käsivarren välissä
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
Käsivarsien jänneväli on sormenpäiden välinen etäisyys, kun kädet ovat ojennettuina.
Kaikki osallistujat tulee mitata selällään mittaruudukon päällä.
Jokaisella käynnillä suoritettiin kolme validia mittausta, ja kolmen validin mittauksen keskiarvo raportoitiin ja käytettiin kuvaavissa yhteenvedoissa.
Tiedot raportoidaan ikäryhmän (<2 vuotta, 2-10 vuotta ja ≥10 vuotta) ja osallistujien sukupuolen mukaan.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta
|
|
Achondroplasiaan liittyvien hoitojen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne opintovierailun loppuun (enintään 55 kuukautta)
|
Achondroplasiaan liittyvät hoidot kerättiin prospektiivisella ja standardoidulla tavalla, jotta nuorempien osallistujien taudin etenemistä voitaisiin karakterisoida suhteessa hoidoista johtuvaan todelliseen sairaustaakkaan ajan mittaan, sekä tietoja, jotka tukevat sairauden tunnistamista. mahdollisia riskitekijöitä.
Tiedot raportoidaan osallistujien sukupuolen mukaan.
|
Lähtötilanne opintovierailun loppuun (enintään 55 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kollageeni X -markkerin perus- ja jälkeiset mittaukset
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Collagen X Marker (CXM) on endokondraalisen luutumisen hajoamisen sivutuote, joka vapautuu verenkiertoon suhteessa kasvulevyn kokonaisaktiivisuuteen.
Tämä markkeri vastaa lineaarisen luun kasvun nopeutta mittaushetkellä, kuten äskettäin osoitettiin normaalin keskimääräisen kasvun lapsilla.
Tiedot raportoidaan ikäryhmän (<2 vuotta, 2-10 vuotta ja ≥10 vuotta) ja osallistujien sukupuolen mukaan.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 15. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 13. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. tammikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 7. tammikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 17. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TA46-002
- C4181001 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .