Badanie obserwacyjne badające cechy kliniczne i antropometryczne dzieci z achondroplazją.
24 lipca 2024 zaktualizowane przez: Pfizer
Międzynarodowy, prospektywny rejestr badający historię naturalną uczestników z achondroplazją
Jest to badanie rejestrowe dzieci z achondroplazją w wieku 0-10 lat, które ma być przeprowadzone w wielu ośrodkach klinicznych w kilku krajach. Zebrane informacje będą obejmować cechy antropometryczne, powiązane objawy, testy i leczenie
Informacje o dzieciach będą gromadzone w rejestrze przez maksymalnie 5 lat.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
315
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Melbourne, Australia
- Childrens Hospital Melbourne
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Childrens Research Institute
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2650
- Antwerp University Hospital
-
Edegem, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Righospitalet
-
Copenhagen, Dania, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Marseille, Francja, 13385
- Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
-
Marseille, Francja, 13385
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Vall d'Hebron University Hospital
-
Barcelona, Hiszpania
- Vall D'Hebron Univeristy Hospital
-
Málaga, Hiszpania
- Hospital Quirónsalud Málaga
-
-
-
-
-
Okayama, Japonia, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Izumi, Osaka, Japonia, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
-
Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Cologne, Niemcy, 50937
- University Hospital of Cologne
-
Cologne, Niemcy, 50937
- Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
-
Magdeburg, Niemcy, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Magdeburg, Niemcy, 39120
- Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
-
Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 419803-3607
- Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 419803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- The John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65203
- Univesity of Missouri - Columbia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah Health
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
-
-
-
-
-
Como, Włochy, 22042
- ASST Lariana Como
-
Genova, Włochy, 6147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Włochy, 20132
- San Raffaele Hospital
-
Rome, Włochy, 00168
- Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
-
Rome, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
-
-
Como
-
San Fermo della Battaglia, Como, Włochy, 22042
- ASST Lariana Como
-
-
Genoa
-
Genova, Genoa, Włochy, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
- Bristol Royal Childrens Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Guys & St Thomas NHS Trust
-
Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
- Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
- Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda do 15 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Zakłada się, że każdy z ośrodków badawczych przyjmie około 10-15 dzieci obojga płci iw różnym wieku (0-10 lat).
Łączna liczba dzieci planowanych do zapisania we wszystkich placówkach wynosi około 200.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pisemna świadoma zgoda jest uzyskiwana od rodziców/opiekunów prawnych dziecka przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z nauką
- Dziecko jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę, jeżeli jest to wymagane zgodnie z przepisami krajowymi, przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z nauką
- U dziecka zdiagnozowano achondroplazję udokumentowaną diagnozą kliniczną
- Dziecko w dniu wyrażenia zgody ma od 0 do 10 lat włącznie
- Badacz wziął pod uwagę, że rodzina i przyszłe dziecko uczestniczące w badaniu są w stanie przestrzegać procedur badania
Kryteria wyłączenia:
- U dziecka zdiagnozowano hipochondroplazję lub jakikolwiek inny stan niskiego wzrostu niż achondroplazja (np. wrodzona dysplazja kręgosłupa [SEDC], pseudoachondroplazja, trisomia 21)
- Dziecko cierpi na jakąkolwiek chorobę, która może mieć wpływ na wzrost lub o której wiadomo, że leczenie wpływa na wzrost, taką jak między innymi niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca wymagająca insuliny, autoimmunologiczne choroby zapalne (w tym celiakia, toczeń rumieniowaty układowy [SLE]) , młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe, twardzina skóry i inne), neuropatia autonomiczna lub choroba zapalna jelit
- Leczenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wyrażeniem zgody i wyrażeniem zgody za pomocą hormonu wzrostu, insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF-1), sterydów anabolicznych lub innych leków, które mogą wpływać na tempo wzrostu
- Każda operacja mająca wpływ na płytkę wzrostu kości długich, która jest planowana lub miała miejsce w ciągu ostatnich 18 miesięcy
- Udział w jakimkolwiek badaniu interwencyjnym (badany produkt lub urządzenie) w leczeniu achondroplazji lub niskiego wzrostu
- Przeszedł operację związaną z kośćmi mającą wpływ na ocenę pomiarów antropometrycznych lub oczekuje się, że będzie ją miał w okresie studiów. Dzieci po wcześniejszej operacji wydłużania kończyn mogą zostać włączone do badania, jeśli operacja miała miejsce co najmniej 18 miesięcy przed datą wyrażenia zgody/zgody, a wygojenie jest zakończone bez następstw określonych przez badacza
- Ma jakikolwiek stan, który zdaniem badacza naraża dziecko na wysokie ryzyko niedostosowania się do harmonogramu wizyt lub nieukończenia badania.
- Jakakolwiek współistniejąca choroba lub stan, który zdaniem badacza mógłby zakłócić udział w badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmień wysokość w pozycji stojącej od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
Wysokość w pozycji stojącej (dla uczestników w wieku ≥2 lat) to ocena maksymalnego rozmiaru w pionie.
Wysokość w pozycji stojącej mierzono za pomocą stadiometru ze stałą pionową tablicą i regulowaną zagłówkiem.
Wysokość w pozycji leżącej (lub długość w przypadku uczestników w wieku <2 lat) mierzono za pomocą tablicy pomiarowej.
Podczas każdej wizyty wykonano trzy ważne pomiary, a średnią z 3 ważnych pomiarów podano i wykorzystano w opisowych podsumowaniach.
Dane przedstawiono według grupy wiekowej (<2 lat i ≥2 lat) oraz płci uczestników.
|
Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
|
Zmień od linii bazowej wysokość siedzenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
Wysokość w pozycji siedzącej (dla uczestników w wieku ≥2 lat) to miara tułowia od pośladków do czubka głowy, gdy uczestnik siedzi prosto.
Wysokość siedzenia mierzono za pomocą stadiometru i stołu do pomiaru wysokości siedzenia.
Długość korony i zadu (dla uczestników w wieku < 2 lat) mierzono za pomocą tablicy mierniczej.
Podczas każdej wizyty wykonano trzy ważne pomiary, a średnią z 3 ważnych pomiarów podano i wykorzystano w opisowych podsumowaniach.
Dane przedstawiono według grupy wiekowej (<2 lat i ≥2 lat) oraz płci uczestników.
|
Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
|
Zmień od linii bazowej wysokość kolana
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
Wysokość kolan oznacza długość dolnego segmentu (dolny segment = wysokość w pozycji stojącej - wysokość w pozycji siedzącej).
Wysokość kolan mierzono za pomocą suwmiarki do pomiaru wysokości kolan.
Podczas każdej wizyty wykonano trzy ważne pomiary, a średnią z 3 ważnych pomiarów podano i wykorzystano w opisowych podsumowaniach.
Dane przedstawiono według grupy wiekowej (<2 lata, 2–10 lat i ≥10 lat) oraz płci uczestników.
|
Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
|
Zmiana obwodu głowy w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
Obwód głowy to pomiar obwodu głowy dziecka w jej największym obszarze, nad brwiami i uszami oraz w okolicy tylnej części głowy.
Obwód głowy mierzono za pomocą taśmy mierniczej.
Podczas każdej wizyty wykonano trzy ważne pomiary, a średnią z 3 ważnych pomiarów podano i wykorzystano w opisowych podsumowaniach.
Dane przedstawiono według grupy wiekowej (<2 lata, 2–10 lat i ≥10 lat) oraz płci uczestników.
|
Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
|
Zmień od linii bazowej rozpiętość ramion
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
Pomiar rozpiętości ramion to odległość między opuszkami palców, gdy ramiona są wyciągnięte.
Pomiary należy wykonywać u wszystkich uczestników w pozycji leżącej na siatce pomiarowej.
Podczas każdej wizyty wykonano trzy ważne pomiary, a średnią z 3 ważnych pomiarów podano i wykorzystano w opisowych podsumowaniach.
Dane przedstawiono według grupy wiekowej (<2 lata, 2–10 lat i ≥10 lat) oraz płci uczestników.
|
Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata, 4 lata
|
|
Liczba uczestników poddawanych zabiegom związanym z achondroplazją
Ramy czasowe: Okres wyjściowy do zakończenia wizyty studyjnej (do 55 miesięcy)
|
Dane dotyczące leczenia związanego z achondroplazją zebrano w sposób prospektywny i ujednolicony, aby umożliwić scharakteryzowanie naturalnego przebiegu choroby u najmłodszych uczestników w odniesieniu do poziomu rzeczywistego obciążenia chorobą w czasie w wyniku leczenia, a także dane wspierające identyfikację możliwe czynniki ryzyka.
Dane są raportowane według płci uczestników.
|
Okres wyjściowy do zakończenia wizyty studyjnej (do 55 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Podstawowe i post-bazowe pomiary markera kolagenu X w surowicy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata
|
Marker kolagenu X (CXM) jest produktem ubocznym degradacji kostnienia śródchrzęstnego, uwalnianym do krążenia proporcjonalnie do ogólnej aktywności płytki wzrostowej.
Marker ten odpowiada szybkości liniowego wzrostu kości w momencie pomiaru, jak niedawno wykazano u dzieci o prawidłowym średnim wzroście.
Dane przedstawiono według grupy wiekowej (<2 lata, 2–10 lat i ≥10 lat) oraz płci uczestników.
|
Wartość bazowa, 1 rok, 2 lata, 3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 czerwca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 stycznia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 stycznia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 stycznia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 stycznia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 października 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 lipca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TA46-002
- C4181001 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .