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Beobachtungsstudie zur Untersuchung klinischer und anthropometrischer Merkmale von Kindern mit Achondroplasie.

24. Juli 2024 aktualisiert von: Pfizer

Ein internationales, prospektives Register zur Untersuchung der natürlichen Geschichte von Teilnehmern mit Achondroplasie

Dies ist eine Registerstudie bei Kindern mit Achondroplasie im Alter von 0-10 Jahren, die an mehreren klinischen Zentren in mehreren Ländern durchgeführt werden soll. Die gesammelten Informationen umfassen anthropometrische Merkmale, verwandte Symptome, Tests und Behandlungen

Die Daten von Kindern werden im Register für maximal 5 Jahre gesammelt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

315

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Childrens Hospital Melbourne
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Belgien
      • Antwerp, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • University Hospital of Cologne
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Righospitalet
      • Copenhagen, Dänemark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Como, Italien, 22042
        • ASST Lariana Como
      • Genova, Italien, 6147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien, 20132
        • San Raffaele Hospital
      • Rome, Italien, 00168
        • Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
    • Como
      • San Fermo della Battaglia, Como, Italien, 22042
        • ASST Lariana Como
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
  • Japan
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spanien
        • Vall D'Hebron Univeristy Hospital
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Quirónsalud Málaga
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 419803-3607
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 419803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65203
        • Univesity of Missouri - Columbia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Childrens Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guys & St Thomas NHS Trust
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Childrens NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Es wird davon ausgegangen, dass jeder der Studienstandorte etwa 10-15 Kinder beiderlei Geschlechts und unterschiedlichen Alters (0-10 Jahre alt) aufnehmen wird.

Die Gesamtzahl der Kinder, die an allen Standorten angemeldet werden sollen, beträgt ungefähr 200.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten des Kindes wird eingeholt, bevor studienbezogene Aktivitäten durchgeführt werden
  2. Das Kind ist in der Lage, vor der Durchführung einer studienbezogenen Tätigkeit eine schriftliche Einverständniserklärung nach Aufklärung abzugeben, sofern dies nach nationalem Recht erforderlich ist
  3. Bei dem Kind wurde eine Achondroplasie diagnostiziert, die durch eine klinische Diagnose dokumentiert wurde
  4. Das Kind ist zum Zeitpunkt der Zustimmung / Zustimmung zwischen 0 und 10 Jahren alt
  5. Der Prüfarzt hat berücksichtigt, dass die Familie und das voraussichtlich teilnehmende Kind die Studienverfahren einhalten können

Ausschlusskriterien:

  1. Das Kind hat eine Diagnose von Hypochondroplasie oder einer anderen Kleinwuchserkrankung als Achondroplasie (z. B. kongenitale spondyloepiphysäre Dysplasie [SEDC], Pseudoachondroplasie, Trisomie 21)
  2. Das Kind hat einen medizinischen Zustand, der das Wachstum beeinträchtigen kann oder bei dem bekannt ist, dass die Behandlung das Wachstum beeinträchtigt, wie z. , juvenile Dermatomyositis, Sklerodermie und andere), autonome Neuropathie oder entzündliche Darmerkrankung
  3. Behandlung in den letzten 12 Monaten vor Zustimmung und Zustimmung mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1), anabolen Steroiden oder anderen Arzneimitteln, von denen erwartet wird, dass sie die Wachstumsgeschwindigkeit beeinflussen
  4. Jede Operation, die die Wachstumsfuge der Röhrenknochen betrifft, die geplant ist oder in den letzten 18 Monaten stattgefunden hat
  5. Teilnahme an einer Interventionsstudie (Prüfprodukt oder -gerät) zur Behandlung von Achondroplasie oder Kleinwuchs
  6. Hatte eine knochenbezogene Operation, die sich auf die Bewertung der anthropometrischen Messungen auswirkte, oder wird es voraussichtlich während des Studienzeitraums haben. Kinder mit früheren Operationen zur Verlängerung der Gliedmaßen können aufgenommen werden, wenn die Operation mindestens 18 Monate vor dem Datum der Einwilligung/Einwilligung stattgefunden hat und die Heilung ohne Folgen abgeschlossen ist, wie vom Prüfarzt festgestellt
  7. Hat eine Bedingung, die das Kind nach Ansicht des Prüfarztes einem hohen Risiko aussetzt, den Besuchsplan nicht einzuhalten oder die Studie nicht abzuschließen.
  8. Alle gleichzeitig auftretenden Krankheiten oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Standhöhe gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Die Stehhöhe (für Teilnehmer ab 2 Jahren) ist eine Beurteilung der maximalen vertikalen Größe. Die Stehhöhe wurde mit einem Stadiometer mit festem vertikalen Rückenbrett und verstellbarem Kopfstück gemessen. Die Körpergröße in Rückenlage (bzw. die Länge bei Teilnehmern unter 2 Jahren) wurde mit einem Messbrett gemessen. Bei jedem Besuch wurden drei gültige Messungen durchgeführt und der Durchschnitt der drei gültigen Messungen wurde gemeldet und in beschreibenden Zusammenfassungen verwendet. Die Daten werden nach Altersgruppe (<2 Jahre und ≥2 Jahre) und Geschlecht der Teilnehmer gemeldet.
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Änderung der Sitzhöhe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Die Sitzhöhe (für Teilnehmer im Alter von ≥ 2 Jahren) ist ein Maß für den Rumpf des Körpers vom Gesäß bis zum Scheitel des Kopfes, wenn der Teilnehmer aufrecht sitzt. Die Sitzhöhe wurde mit einem Stadiometer und einem Sitzhöhentisch gemessen. Die Scheitel-Steiß-Länge (bei Teilnehmern unter 2 Jahren) wurde mit einem Messbrett gemessen. Bei jedem Besuch wurden drei gültige Messungen durchgeführt und der Durchschnitt der drei gültigen Messungen wurde gemeldet und in beschreibenden Zusammenfassungen verwendet. Die Daten werden nach Altersgruppe (<2 Jahre und ≥2 Jahre) und Geschlecht der Teilnehmer gemeldet.
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Änderung der Kniehöhe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Unter Kniehöhe versteht man die Länge des unteren Segments (unteres Segment = Stehhöhe – Sitzhöhe). Die Kniehöhe wurde mit einem Kniehöhenmessschieber gemessen. Bei jedem Besuch wurden drei gültige Messungen durchgeführt und der Durchschnitt der drei gültigen Messungen wurde gemeldet und in beschreibenden Zusammenfassungen verwendet. Die Daten werden nach Altersgruppe (<2 Jahre, 2–10 Jahre und ≥10 Jahre) und Geschlecht der Teilnehmer gemeldet.
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Änderung des Kopfumfangs gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Der Kopfumfang ist ein Maß für den Umfang des Kopfes des Kindes an seiner größten Stelle, oberhalb der Augenbrauen und Ohren sowie rund um den Hinterkopf. Der Kopfumfang wurde mit einem Maßband gemessen. Bei jedem Besuch wurden drei gültige Messungen durchgeführt und der Durchschnitt der drei gültigen Messungen wurde gemeldet und in beschreibenden Zusammenfassungen verwendet. Die Daten werden nach Altersgruppe (<2 Jahre, 2–10 Jahre und ≥10 Jahre) und Geschlecht der Teilnehmer gemeldet.
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Änderung der Armspannweite gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Bei der Messung der Armspannweite handelt es sich um den Abstand zwischen den Fingerspitzen bei ausgestreckten Armen. Alle Teilnehmer sollten in Rückenlage auf dem Messgitter gemessen werden. Bei jedem Besuch wurden drei gültige Messungen durchgeführt und der Durchschnitt der drei gültigen Messungen wurde gemeldet und in beschreibenden Zusammenfassungen verwendet. Die Daten werden nach Altersgruppe (<2 Jahre, 2–10 Jahre und ≥10 Jahre) und Geschlecht der Teilnehmer gemeldet.
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre, 4 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungen im Zusammenhang mit Achondroplasie
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende des Studienbesuchs (bis zu 55 Monate)
Behandlungen im Zusammenhang mit Achondroplasie wurden prospektiv und standardisiert erfasst, um eine Charakterisierung des natürlichen Verlaufs des Krankheitsverlaufs bei den jüngsten Teilnehmern im Verhältnis zum Ausmaß der tatsächlichen Krankheitslast im Laufe der Zeit aufgrund der Behandlungen sowie Daten zur Unterstützung der Identifizierung zu ermöglichen mögliche Risikofaktoren. Die Daten werden nach Geschlecht der Teilnehmer gemeldet.
Ausgangswert bis zum Ende des Studienbesuchs (bis zu 55 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Baseline- und Post-Baseline-Messungen des Serum-Kollagen-X-Markers
Zeitfenster: Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
Collagen Dieser Marker entspricht der Geschwindigkeit des linearen Knochenwachstums zum Zeitpunkt der Messung, wie kürzlich bei Kindern mit normalem Durchschnittswachstum nachgewiesen wurde. Die Daten werden nach Altersgruppe (<2 Jahre, 2–10 Jahre und ≥10 Jahre) und Geschlecht der Teilnehmer gemeldet.
Basislinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TA46-002
  • C4181001 (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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