Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie som undersøker kliniske og antropometriske kjennetegn ved barn med akondroplasi.

24. juli 2024 oppdatert av: Pfizer

Et internasjonalt, potensielt register som undersøker naturhistorien til deltakere med akondroplasi

Dette er en registerstudie hos barn med akondroplasi, i alderen 0-10 år, som skal gjennomføres ved flere kliniske sentre i flere land. Informasjon som samles inn vil inkludere antropometriske egenskaper, relaterte symptomer, tester og behandlinger

Barns opplysninger vil bli samlet inn i registeret i maksimalt 5 år.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

315

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Childrens Hospital Melbourne
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia, 2650
        • Antwerp University Hospital
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Righospitalet
      • Copenhagen, Danmark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 419803-3607
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 419803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65203
        • Univesity of Missouri - Columbia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Centre Hospitalier Universitaire La Timone
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italia
      • Como, Italia, 22042
        • ASST Lariana Como
      • Genova, Italia, 6147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italia, 20132
        • San Raffaele Hospital
      • Rome, Italia, 00168
        • Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
    • Como
      • San Fermo della Battaglia, Como, Italia, 22042
        • ASST Lariana Como
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
  • Japan
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Izumi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Women's and Children's Hospital
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Vall d'Hebron University Hospital
      • Barcelona, Spania
        • Vall D'Hebron Univeristy Hospital
      • Málaga, Spania
        • Hospital Quirónsalud Málaga
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8BJ
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Childrens Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Guys & St Thomas NHS Trust
      • Newcastle, Storbritannia, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • University Hospital of Cologne
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Det antas at hvert av studiestedene vil ta opp ca. 10-15 barn av begge kjønn og i ulike aldre (0-10 år).

Det totale antallet barn som planlegges påmeldt på alle nettsteder er omtrent 200.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke innhentes fra barnas forelder/foresatte før noen studierelatert aktivitet utføres
  2. Barnet kan gi skriftlig informert samtykke, der dette er påkrevd i henhold til nasjonal lovgivning, før noen studierelatert aktivitet utføres
  3. Barnet har blitt diagnostisert med akondroplasi dokumentert ved klinisk diagnose
  4. Barnet er mellom 0 år og 10 år inklusive, på datoen for samtykke/samtykke
  5. Utforskeren har vurdert at familien og det potensielle deltakende barnet er i stand til å overholde studieprosedyrene

Ekskluderingskriterier:

  1. Barnet har en diagnose av hypokondroplasi eller en annen kortvokst tilstand enn akondroplasi (f.eks. spondyloepiphyseal dysplasia congenital [SEDC], pseudoachondroplasia, trisomi 21)
  2. Barnet har en hvilken som helst medisinsk tilstand som kan påvirke veksten eller hvor behandlingen er kjent for å påvirke veksten, slik som, men ikke begrenset til, hypotyreose eller hypertyreose, insulinkrevende diabetes mellitus, autoimmun inflammatorisk sykdom (inkludert cøliaki, systemisk lupus erythematosus [SLE] , juvenil dermatomyositt, sklerodermi og andre), autonom nevropati eller inflammatorisk tarmsykdom
  3. Behandling i de siste 12 månedene før samtykke og samtykke med veksthormon, insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1), anabole steroider eller andre legemidler som forventes å påvirke veksthastigheten
  4. Enhver operasjon som påvirker vekstplaten til de lange beinene som er planlagt, eller som har skjedd de siste 18 månedene
  5. Deltakelse i enhver intervensjonsstudie (undersøkelsesprodukt eller enhet) for behandling av achondroplasia eller kortvoksthet
  6. Har hatt beinrelatert kirurgi som påvirker vurderingen av antropometriske målinger eller forventes å ha det i løpet av studieperioden. Barn med tidligere lemforlengende kirurgi kan melde seg inn hvis operasjonen fant sted minst 18 måneder før datoen for samtykke/samtykke og helbredelse er fullført uten følgetilstander som bestemt av etterforskeren
  7. Har noen tilstand som etter etterforskerens syn setter barnet i høy risiko for dårlig overholdelse av besøksplanen eller for ikke å fullføre studien.
  8. Enhver samtidig sykdom eller tilstand som etter etterforskerens syn ville forstyrre studiedeltakelsen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i stående høyde
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Ståhøyde (for deltakere i alderen ≥2 år) er en vurdering av maksimal vertikal størrelse. Ståhøyden ble målt ved hjelp av et stadiometer med en fast vertikal ryggplate og et justerbart hodestykke. Høyde i ryggleie (eller lengde for deltakere i alderen <2 år) ble målt ved hjelp av målebrett. Tre gyldige målinger ble utført ved hvert besøk og gjennomsnittet av de 3 gyldige målingene ble rapportert og brukt i beskrivende sammendrag. Data rapporteres i henhold til aldersgruppe (<2 år og ≥2 år) og kjønn på deltakerne.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Endring fra baseline i sittehøyde
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Sittehøyde (for deltakere i alderen ≥2 år) er et mål på kroppsstammen fra baken til toppen av hodet når deltakeren sitter oppreist. Sittehøyde ble målt ved hjelp av stadiometer og sittehøydetabell. Krone-rumpelengde (for deltakere <2 år) ble målt ved hjelp av målebrett. Tre gyldige målinger ble utført ved hvert besøk og gjennomsnittet av de 3 gyldige målingene ble rapportert og brukt i beskrivende sammendrag. Data rapporteres i henhold til aldersgruppe (<2 år og ≥2 år) og kjønn på deltakerne.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Endring fra baseline i knehøyde
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Knehøyde betyr nedre segmentlengde (nedre segment=ståhøyde - sittehøyde). Knehøyde ble målt med knehøydeskyve. Tre gyldige målinger ble utført ved hvert besøk og gjennomsnittet av de 3 gyldige målingene ble rapportert og brukt i beskrivende sammendrag. Data rapporteres i henhold til aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og kjønn på deltakerne.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Endre fra grunnlinje i hodeomkrets
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Hodeomkrets er et mål på omkretsen av barnets hode på det største området, over øyenbrynene og ørene og rundt bakhodet. Hodeomkrets ble målt ved hjelp av målebånd. Tre gyldige målinger ble utført ved hvert besøk og gjennomsnittet av de 3 gyldige målingene ble rapportert og brukt i beskrivende sammendrag. Data rapporteres i henhold til aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og kjønn på deltakerne.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Endre fra grunnlinje i armspenn
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Armspennmål er avstanden mellom fingertuppene når armene er utstrakt. Alle deltakere skal måles liggende liggende på målegitteret. Tre gyldige målinger ble utført ved hvert besøk og gjennomsnittet av de 3 gyldige målingene ble rapportert og brukt i beskrivende sammendrag. Data rapporteres i henhold til aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og kjønn på deltakerne.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år
Antall deltakere med akondroplasi-relaterte behandlinger
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiebesøket (opptil 55 måneder)
Akondroplasi-relaterte behandlinger ble samlet inn på en prospektiv og standardisert måte for å muliggjøre karakterisering av den naturlige historien til sykdomsforløpet hos de yngste deltakerne i forhold til nivået av faktisk sykdomsbyrde over tid på grunn av behandlinger, samt data for å støtte identifikasjon av mulige risikofaktorer. Data rapporteres i henhold til deltakernes kjønn.
Grunnlinje til slutten av studiebesøket (opptil 55 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Baseline- og post-baseline-målinger av serumkollagen X-markør
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år
Collagen X Marker (CXM), er et nedbrytningsbiprodukt av endokondral ossifikasjon som frigjøres i sirkulasjonen i forhold til den totale aktiviteten i vekstplaten. Denne markøren tilsvarer hastigheten for lineær beinvekst på målingstidspunktet som nylig ble vist hos barn med normal gjennomsnittlig vekst. Data rapporteres i henhold til aldersgruppe (<2 år, 2-10 år og ≥10 år) og kjønn på deltakerne.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

13. januar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

13. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

7. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TA46-002
  • C4181001 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere