Studio osservazionale che indaga le caratteristiche cliniche e antropometriche dei bambini con acondroplasia.
21 luglio 2023 aggiornato da: Pfizer
Un registro prospettico internazionale che indaga sulla storia naturale dei partecipanti con acondroplasia
Si tratta di uno studio di registro su bambini con acondroplasia, di età compresa tra 0 e 10 anni, da condurre presso più centri clinici in diversi paesi. Le informazioni raccolte includeranno caratteristiche antropometriche, sintomi correlati, test e trattamenti
Le informazioni sui bambini saranno raccolte nel registro per un massimo di 5 anni.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
315
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Melbourne, Australia
- Childrens Hospital Melbourne
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Childrens Research Institute
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Antwerp, Belgio, 2650
- Antwerp University Hospital
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Edegem, Belgio, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (Uza)
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
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Beijing, Cina, 100045
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Righospitalet
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Copenhagen, Danimarca, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Marseille, Francia, 13385
- Centre Hospitalier Univesitaire La Timone
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Marseille, Francia, 13385
- Centre Hospitalier Universitaire La Timone
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants malades
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Cologne, Germania, 50937
- University Hospital of Cologne
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Cologne, Germania, 50937
- Center for Rare Skeletal Diseases in Childhood and Adolescence
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Magdeburg, Germania, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
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Magdeburg, Germania, 39120
- Otto-von-Guericke- Universität Magdeburg
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Okayama, Giappone, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Izumi, Osaka, Giappone, 594-1101
- Osaka Women's and Children's Hospital
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Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Como, Italia, 22042
- ASST Lariana Como
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Genova, Italia, 6147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italia, 20132
- San Raffaele Hospital
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Rome, Italia, 00168
- Center for Rare Diseases, Department of Pediatrics, Polo Salute Donna e Bambino
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Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli
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Como
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San Fermo della Battaglia, Como, Italia, 22042
- ASST Lariana Como
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Genoa
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Genova, Genoa, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Coimbra, Portogallo, 3000-602
- Hospital Pediatrico de Coimbra
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Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Bristol, Regno Unito, BS2 8BJ
- Bristol Royal Childrens Hospital
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- Guy's & St Thomas NHS Trust, St Thomas' Hospital
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- Guys & St Thomas NHS Trust
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Newcastle, Regno Unito, NE1 3BZ
- Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
- Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
- Sheffield Childrens NHS Foundation Trust
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Barcelona, Spagna, 08035
- Vall D'Hebron University Hospital
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Barcelona, Spagna
- Vall D'Hebron Univeristy Hospital
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Málaga, Spagna
- Hospital Quironsalud Malaga
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute At Harbour-UCLA Medical Centre
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 419803-3607
- Alfred I. duPont Hospital for Children - Wilmington
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 419803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- The John Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65203
- Univesity of Missouri - Columbia
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Health
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Lausanne, Svizzera, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois -CHUV
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Lausanne, Svizzera, 1011
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE VAUDOIS -CHUV Hôpital Neslé
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 secondo a 15 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Si presume che ciascuno dei siti di studio arruoli circa 10-15 bambini di entrambi i sessi e di varie età (0-10 anni).
Il numero totale di bambini che si prevede di iscrivere in tutti i siti è di circa 200.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il consenso informato scritto è ottenuto dai genitori/tutori legali dei bambini prima che venga svolta qualsiasi attività correlata allo studio
- Il minore è in grado di fornire un assenso informato scritto, ove richiesto dalla legislazione nazionale, prima dello svolgimento di qualsiasi attività correlata allo studio
- Al bambino è stata diagnosticata un'acondroplasia documentata dalla diagnosi clinica
- Il bambino ha un'età compresa tra 0 anni e 10 anni compresi, alla data del consenso/assenso
- Lo sperimentatore ha ritenuto che la famiglia e il potenziale bambino partecipante fossero in grado di rispettare le procedure dello studio
Criteri di esclusione:
- Il bambino ha una diagnosi di ipocondroplasia o qualsiasi condizione di bassa statura diversa dall'acondroplasia (p. es., displasia spondiloepifisaria congenita [SEDC], pseudoacondroplasia, trisomia 21)
- Il bambino presenta qualsiasi condizione medica che può influire sulla crescita o in cui il trattamento è noto per influire sulla crescita, come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, ipotiroidismo o ipertiroidismo, diabete mellito richiedente insulina, malattia infiammatoria autoimmune (inclusa celiachia, lupus eritematoso sistemico [LES] , dermatomiosite giovanile, sclerodermia e altri), neuropatia autonomica o malattia infiammatoria intestinale
- Trattamento nei 12 mesi precedenti prima del consenso e del consenso con ormone della crescita, fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1), steroidi anabolizzanti o qualsiasi altro farmaco che si prevede possa influenzare la velocità di crescita
- Qualsiasi intervento chirurgico che interessa il piatto di crescita delle ossa lunghe pianificato o che si è verificato negli ultimi 18 mesi
- Partecipazione a qualsiasi studio interventistico (prodotto o dispositivo sperimentale) per il trattamento dell'acondroplasia o della bassa statura
- - Ha subito un intervento chirurgico correlato all'osso che ha influito sulla valutazione delle misurazioni antropometriche o si prevede che lo subirà durante il periodo di studio. I bambini con precedente intervento chirurgico di allungamento degli arti possono arruolarsi se l'intervento è avvenuto almeno 18 mesi prima della data del consenso/assenso e la guarigione è completa senza sequele come determinato dallo sperimentatore
- Presenta qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il bambino ad alto rischio di scarsa aderenza al programma di visita o di mancato completamento dello studio.
- Qualsiasi malattia o condizione concomitante che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Raccolta delle caratteristiche di storia naturale dell'acondroplasia in una coorte di bambini di età compresa tra 0 e 10 anni con diagnosi di acondroplasia
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Quantificare il numero e il tipo di caratteristiche dell'acondroplasia mediante revisione delle cartelle cliniche
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Fino a 5 anni
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Raccolta dei sintomi della storia naturale dell'acondroplasia in una coorte di bambini di età compresa tra 0 e 10 anni con diagnosi di acondroplasia
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Quantificare il numero e il tipo di sintomi di acondroplasia attraverso la revisione delle cartelle cliniche
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Fino a 5 anni
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Raccolta di test e trattamenti relativi alla storia naturale dell'acondroplasia in una coorte di bambini di età compresa tra 0 e 10 anni con diagnosi di acondroplasia
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
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Quantificare il numero e il tipo di test e trattamenti correlati all'acondroplasia mediante revisione delle cartelle cliniche
|
Fino a 5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misurazione di biomarcatori per la crescita ossea
Lasso di tempo: Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
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variazioni rispetto al basale nei campioni di sangue dei frammenti di collagene
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Basale, Mese 12, Mese 24, Mese 36, Mese 48, Mese 60
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 giugno 2018
Completamento primario (Effettivo)
13 gennaio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
13 gennaio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 gennaio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
7 gennaio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 luglio 2023
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TA46-002
- C4181001 (Altro identificatore: Alias Study Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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