筋萎縮性側索硬化症の治療における自家多能性間葉系間質細胞 (AMSC-ALS-001)
2019年2月11日 更新者：Bioinova, s.r.o.
筋萎縮性側索硬化症の治療における自家多能性間葉系間質細胞の安全性と有効性を評価するための前向き非無作為化非盲検試験
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、運動ニューロンを標的とする進行性の神経変性疾患です。
予後は、疾患の発現から 3 ～ 5 年以内に常に致命的です。
ALS の根底にあるメカニズムの理解が進んでいるにもかかわらず、治療は本質的に支持的なものにとどまり、症状の緩和に焦点を当てています。
過去数年間、幹細胞研究は、難病を治療するための新しい治療法を開発するためのツールとして大きく拡大しました。
幹細胞療法は、いくつかの動物 ALS モデルと人間の臨床試験で有望であることが示されています。
調査の概要
詳細な説明
被験者は、投与前に4回スクリーニングされた包含および除外基準（下記参照）に従って、自家間葉系間質細胞（AMSC）治療に割り当てられます。
その後、被験者は3年間連続して観察され、半年間のスクリーニング期間の後、骨髄から自家多能性間葉系細胞が分離されます。
細胞は、治療に十分な量を得るために 3 継代 (3 ～ 4 週間) 培養され、髄腔内投与用の細胞懸濁液が調製され、腰椎穿刺によって髄腔内に導入されます。
その後、すべての被験者は、これらのタイプの介入で使用される標準的な医療の範囲で観察されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
26
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- El Escorial基準による明確なALSの確立された診断
- リルゾールのナイーブまたは安定した用量を少なくとも2か月間、
- 平均余命は2年以上
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できる患者。
除外基準:
- FVC 70%未満
- ノリス眼球スケールで15ポイント未満の一次性眼球麻痺の場合、
- ノリス脊髄スケールで15ポイント未満、
- 妊娠、授乳
- 凝固障害、
- 骨髄吸引または細胞製品の適用部位での皮膚感染、
- 胃瘻、
- 患者の安全を損なう重大な病状（例えば、 最近の心筋梗塞、うっ血性心不全、腎不全、肝不全、がん、全身感染症、再発性血栓塞栓症……）、
- アルコールまたは薬物乱用
- 癌。
- 出産の可能性のある女性で、性的パートナーが実施した証明済みの避妊手段を含む効果的な避妊法（確立された経口避妊薬、子宮内避妊器具、卵管結紮）を使用していない
- パートナーの効果的な避妊を含む証明された避妊手段を使用していない肥沃な男性（確立された経口避妊薬、子宮内避妊具、卵管の結紮）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：自家多能性MSC
ヒト自家幹細胞懸濁液 3P 1.5ml 髄腔内投与患者
|
自家多能性間葉系間質細胞 3P 懸濁液の髄腔内適用
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性：医薬品の適用に関連する合併症 - 新たな神経障害およびその他の有害事象の発生
時間枠：1年
|
医薬品の髄腔内注入部位での合併症、およびALS疾患の自然な進行に起因しない新しい神経学的欠損（髄膜症、対麻痺、尿失禁）がないことは、来院I、III、IV、V、VI、およびIX. 頭痛、呼吸不全、白血球増多症、頸椎狭窄症、膀胱炎、多汗症などの他の潜在的な有害事象の発生は、重症度スケールで評価されます（1 =軽度、2 =中等度、3 =重度）。 治療関連の腫瘍形成、病理学的コントラスト増強または他の構造的病理を除外するために、来院IおよびIXで脳および脊髄MRIを実施します。 |
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有効性: 疾患進行の抑制 - ALS機能評価尺度
時間枠：18ヶ月
|
病気の進行の抑制は、訪問I、III、およびVIからXまでのALS機能評価尺度（ALSFRS）によって記録されます。 対策 (すべて 4-0):
ALSFRS = SUM (全 10 測定値のポイント) 解釈： 最小スコア: 0 最大スコア: 40 スコアが高いほど、より多くの機能が保持されます。 |
18ヶ月
|
|
効能：病勢進行抑制 - ノリススケール
時間枠：18ヶ月
|
病気の進行の抑制は、訪問I、III、およびVIからXでノリススケールによって記録されます。 Norris scal には、球、呼吸器、体幹、腕、脚、および反射、線維束形成、筋萎縮を含む一般的な領域を調べる 22 の項目があります。 このスケールは、情緒不安定性、疲労性、および脚の硬直も測定します。 ノリス スケールは、ALS の経過中に直線的に低下します。 |
18ヶ月
|
|
効能：病勢進行抑制・強制肺活量（FVC）
時間枠：18ヶ月
|
FVC (%) は、訪問 I、および VI から X で測定されます。
|
18ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年1月1日
一次修了 (実際)
2017年8月18日
研究の完了 (実際)
2017年8月18日
試験登録日
最初に提出
2017年7月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月1日
最初の投稿 (実際)
2019年2月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月11日
最終確認日
2019年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。