Células Estromais Mesenquimais Multipotentes Autólogas no Tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (AMSC-ALS-001)
Um estudo prospectivo, não randomizado e aberto para avaliar a segurança e a eficácia de células estromais mesenquimais multipotentes autólogas no tratamento da esclerose lateral amiotrófica
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- diagnóstico estabelecido de ELA definitiva de acordo com os critérios de El Escorial
- riluzol naive ou dose estável por pelo menos 2 meses,
- esperança de vida superior a 2 anos
- pacientes capazes de fornecer consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- CVF inferior a 70%
- em caso de paralisia bulbar primária inferior a 15 pontos na escala bulbar de Norris,
- menos de 15 pontos na escala espinhal de Norris,
- gravidez, amamentação
- coagulopatia,
- infecção da pele no local da aspiração da medula óssea ou aplicação do produto celular,
- gastrostomia,
- qualquer condição médica significativa que comprometa a segurança do paciente (por exemplo, infarto do miocárdio recente, insuficiência cardíaca congestiva, insuficiência renal, insuficiência hepática, câncer, infecção sistêmica, doença tromboembólica recorrente .....),
- abuso de álcool ou drogas
- Câncer.
- mulheres com potencial para engravidar que não usam contracepção eficaz (contracepção oral estabelecida, dispositivo intra-uterino, ligadura da tuba uterina), incluindo medidas contraceptivas comprovadas tomadas por seus parceiros sexuais
- homens férteis que não usam medidas anticoncepcionais comprovadas, incluindo contracepção eficaz de suas parceiras (contracepção oral estabelecida, dispositivo intrauterino, ligadura da tuba uterina)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: MSC Multipotente Autólogo
Pacientes com administração intratecal de Suspensão de MSC 3P autóloga humana em 1,5 ml
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Aplicação intratecal de suspensão 3P de células estromais mesenquimais multipotentes autólogas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança: Complicações relacionadas com a aplicação do medicamento - novo défice neurológico e ocorrência de outros eventos adversos
Prazo: 1 ano
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As complicações no local da infusão intratecal do medicamento e nenhum novo déficit neurológico (meningismo, paraplegia, incontinência urinária) não atribuído à evolução natural da doença de ELA serão registradas nas Visitas I, III, IV, V, VI e IX. A ocorrência de outros eventos adversos potenciais, incluindo cefaléia, insuficiência respiratória, leucocitose, estenose da coluna cervical, cistite e hiperidrose, será avaliada na escala de gravidade (1=leve, 2=moderada, 3=grave). A ressonância magnética do cérebro e da medula espinhal será realizada nas Visitas I e IX para excluir a formação de tumores relacionados ao tratamento, aumento do contraste patológico ou outra patologia estrutural. |
1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia: Inibição da progressão da doença - escala de avaliação funcional da ELA
Prazo: 18 meses
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A inibição da progressão da doença será registrada pela escala de avaliação funcional da ELA (ALSFRS) nas Visitas I, III e VI a X. Medidas (todos 4-0):
ALSFRS = SUM (pontos para todas as 10 medidas) Interpretação: pontuação mínima: 0 pontuação máxima: 40 Quanto maior a pontuação, mais função é retida. |
18 meses
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Eficácia: Inibição da progressão da doença - escala de Norris
Prazo: 18 meses
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A inibição da progressão da doença será registrada pela escala de Norris nas Visitas I, III e VI a X. A escala de Norris tem 22 itens que examinam os domínios bulbar, respiratório, tronco, braço, perna e domínios gerais envolvendo reflexos, fasciculação e atrofia muscular. A escala também mede labilidade emocional, fatigabilidade e rigidez nas pernas. A escala de Norris tem um declínio linear durante o curso da ELA. |
18 meses
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Eficácia: Inibição da progressão da doença - Capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: 18 meses
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A CVF (%) será medida nas Visitas I e VI a X.
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AMSC-ALS-001
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