Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologiset multipotentit mesenkymaaliset stroomasolut amyotrofisen lateraaliskleroosin hoidossa (AMSC-ALS-001)

maanantai 11. helmikuuta 2019 päivittänyt: Bioinova, s.r.o.

Prospektiivinen, ei-satunnaistettu, avoin tutkimus autologisten multipotenttien mesenkymaalisten stroomasolujen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi amyotrofisen lateraaliskleroosin hoidossa

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, joka kohdistuu motorisiin hermosoluihin. Ennuste on aina kuolemaan johtava 3-5 vuoden kuluessa taudin ilmenemisestä. Huolimatta parantuneesta ymmärryksestä ALS:n taustalla olevista mekanismeista, hoito on pääosin vain tukevaa ja keskittyy oireiden lievittämiseen. Muutaman viime vuoden aikana kantasolututkimus on laajentunut huomattavasti työkaluna kehittää uusia hoitoja parantumattomien sairauksien hoitoon. Kantasoluterapia on osoitettu lupaavaksi useissa ALS-eläinmalleissa ja ihmisillä tehdyissä kliinisissä kokeissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilöt määrätään autologiseen mesenkymaaliseen stroomasoluhoitoon (AMSC) inkluusio- ja poissulkemiskriteerien mukaisesti (katso alla), jotka seulotaan neljä kertaa ennen antoa. Sitten koehenkilöitä tarkkaillaan kolmena peräkkäisenä vuotena. Puolen vuoden seulontajakson jälkeen autologiset multipotentit mesenkymaaliset stroomasolut eristetään luuytimestä. Soluja viljellään 3 siirrosta (3 - 4 viikkoa) riittävän määrän saamiseksi hoitoon, solususpensio valmistetaan intratekaaliseen käyttöön ja viedään intratekaalisesti lannepunktion kautta. Myöhemmin kaikkia koehenkilöitä tarkkaillaan tämän tyyppisissä interventioissa käytetyllä tavanomaisella lääketieteellisellä hoidolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. varma ALS-diagnoosi El Escorialin kriteerien mukaan
  2. rilutsoli-annos ei ole ollut tai on vakaa vähintään 2 kuukauden ajan,
  3. elinajanodote yli 2 vuotta
  4. potilaat voivat antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. FVC alle 70 %
  2. primaarisen bulbaarihalvauksen tapauksessa alle 15 pistettä Norrisin bulbaariasteikolla,
  3. alle 15 pistettä Norrisin selkärangan asteikolla,
  4. raskaus, imetys
  5. koagulopatia,
  6. ihotulehdus luuytimen aspiraatio- tai solutuotteen levityskohdassa,
  7. gastrostomia,
  8. mikä tahansa merkittävä sairaus, joka vaarantaisi potilaan turvallisuuden (esim. äskettäinen sydäninfarkti, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta, maksan vajaatoiminta, syöpä, systeeminen infektio, toistuva tromboembolinen sairaus .....),
  9. alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
  10. syöpä.
  11. hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisyä (vakiintunut suun kautta otettava ehkäisy, kohdunsisäinen laite, kohdunsisäisen putken sidonta), mukaan lukien seksuaalikumppanien suorittamat todistetut ehkäisytoimenpiteet
  12. hedelmälliset miehet, jotka eivät käytä todistettuja ehkäisymenetelmiä, mukaan lukien kumppaninsa tehokas ehkäisy (vakiintunut suun kautta otettava ehkäisy, kohdunsisäinen laite, kohdun putken sidonta)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Autologinen monitehoinen MSC
Potilaat, jotka saavat intratekaalisesti ihmisen autologisen MSC 3P:n suspensiota 1,5 ml:ssa
Biologinen: Ihmisen autologisen MSC 3P:n suspensio 1,5 ml:ssa
Autologisen multipotentin mesenkymaalisten stroomasolujen 3P-suspension intratekaalinen käyttö

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Lääkehakemukseen liittyvät komplikaatiot - uusi neurologinen vajaatoiminta ja muiden haittatapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi

Lääkkeen intratekaalisen infuusion kohdan komplikaatioita eikä uusia neurologisia puutteita (meningismi, paraplegia, virtsankarkailu), jotka eivät johdu ALS-taudin luonnollisesta etenemisestä, kirjataan käynneillä I, III, IV, V, VI ja IX. Muiden mahdollisten haittatapahtumien esiintyminen, mukaan lukien päänsärky, hengitysvajaus, leukosytoosi, kohdunkaulan selkärangan ahtauma, kystiitti ja hyperhydroosi, arvioidaan vakavuusasteikolla (1 = lievä, 2 = keskivaikea, 3 = vaikea).

Aivojen ja selkäytimen magneettikuvaus tehdään vierailuilla I ja IX hoitoon liittyvän kasvaimen muodostumisen, patologisen kontrastin lisääntymisen tai muun rakenteellisen patologian sulkemiseksi pois.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Teho: Taudin etenemisen estäminen - ALS-toiminnallinen arviointiasteikko
Aikaikkuna: 18 kuukautta

Sairauden etenemisen esto kirjataan ALS-toimintaluokitusasteikolla (ALSFRS) käynneillä I, III ja VI–X.

Mitat (kaikki 4-0):

  1. puhetta
  2. syljeneritys
  3. nieleminen
  4. käsiala
  5. ruoan leikkaaminen ja käsittelyvälineet (gastrostomialla tai ilman)
  6. pukeutuminen ja hygienia
  7. kääntyä sängyssä ja säätää sänkyvaatteet
  8. kävely
  9. portaiden kiipeäminen
  10. hengitys

ALSFRS = SUM (pisteet kaikista 10 mittauksesta)

Tulkinta:

minimipistemäärä: 0 maksimipistemäärä: 40 Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän toimintoja säilyy.
18 kuukautta
Teho: Taudin etenemisen estäminen - Norrisin asteikolla
Aikaikkuna: 18 kuukautta

Taudin etenemisen esto kirjataan Norrisin asteikolla vierailuilla I, III ja VI–X.

Norris scalissa on 22 kohdetta, jotka tutkivat bulbaari-, hengitys-, vartalo-, käsi-, jalka- ja yleisalueita, joihin kuuluvat refleksit, fascikulaatio ja lihasatrofia. Asteikko mittaa myös emotionaalista labiilisuutta, väsymystä ja jalkojen jäykkyyttä. Norrisin asteikolla on lineaarinen lasku ALS:n aikana.
18 kuukautta
Teho: taudin etenemisen estäminen - FVC (FVC)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
FVC (%) mitataan käynneillä I ja VI–X.
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bioinova, s.r.o.

Yhteistyökumppanit

Department of Neurology, University Hospital Motol, Prague, Czech Republic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 18. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 18. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 4. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 12. helmikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. helmikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AMSC-ALS-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa