Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аутологичные мультипотентные мезенхимальные стромальные клетки в лечении бокового амиотрофического склероза (AMSC-ALS-001)

11 февраля 2019 г. обновлено: Bioinova, s.r.o.

Проспективное нерандомизированное открытое исследование по оценке безопасности и эффективности аутологичных мультипотентных мезенхимальных стромальных клеток при лечении бокового амиотрофического склероза

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, поражающее двигательные нейроны. Прогноз неизменно летальный в течение 3-5 лет с момента манифестации заболевания. Несмотря на лучшее понимание механизмов, лежащих в основе БАС, лечение остается в основном только поддерживающим и направленным на облегчение симптомов. За последние несколько лет исследования стволовых клеток значительно расширились как инструмент для разработки новых методов лечения неизлечимых заболеваний. Терапия стволовыми клетками показала себя многообещающей в нескольких моделях БАС на животных и в клинических испытаниях на людях.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъектам будет назначено лечение аутологичными мезенхимальными стромальными клетками (AMSC) в соответствии с критериями включения и исключения (см. ниже), проверенными четыре раза перед введением. Затем испытуемые будут наблюдаться в течение трех лет подряд. После полугодового периода скрининга будут выделены аутологичные мультипотентные мезенхимальные стромальные клетки из костного мозга. Клетки будут культивировать в течение 3 пассажей (3-4 недели), чтобы получить достаточное количество для терапии, приготовят клеточную суспензию для интратекального применения и введут интратекально через люмбальную пункцию. В последующем все испытуемые будут наблюдаться в пределах стандартной медицинской помощи, применяемой при данных видах вмешательств.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

26

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. установленный диагноз определенного БАС в соответствии с критериями Эль-Эскориала
  2. рилузол в начальной или стабильной дозе в течение не менее 2 месяцев,
  3. ожидаемая продолжительность жизни более 2 лет
  4. пациентов, способных дать письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. ФЖЕЛ менее 70%
  2. при первичном бульбарном параличе менее 15 баллов по бульбарной шкале Норриса,
  3. менее 15 баллов по спинальной шкале Норриса,
  4. беременность, кормление грудью
  5. коагулопатия,
  6. кожная инфекция в месте аспирации костного мозга или нанесения клеточного продукта,
  7. гастростомия,
  8. любое серьезное заболевание, которое может поставить под угрозу безопасность пациента (например, недавно перенесенный инфаркт миокарда, застойная сердечная недостаточность, почечная недостаточность, печеночная недостаточность, рак, системная инфекция, рецидивирующая тромбоэмболическая болезнь .....),
  9. злоупотребление алкоголем или наркотиками
  10. рак.
  11. женщины детородного возраста, не использующие эффективные средства контрацепции (установленные оральные контрацептивы, внутриматочные средства, перевязка маточной трубы), в том числе проверенные меры контрацепции, принимаемые их половыми партнерами
  12. фертильные мужчины, не использующие проверенные меры контрацепции, включая эффективную контрацепцию своей партнерши (установленная оральная контрацепция, внутриматочная спираль, перевязка маточной трубы)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Аутологичные мультипотентные МСК
Пациенты с интратекальным введением Суспензии аутологичных МСК человека 3П по 1,5 мл.
Биологический: Суспензия аутологичных МСК 3Р человека в 1,5 мл
Интратекальное применение суспензии аутологичных мультипотентных мезенхимальных стромальных клеток 3P

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность: Осложнения, связанные с применением лекарственного средства - новый неврологический дефицит и возникновение других нежелательных явлений.
Временное ограничение: 1 год

Осложнения в месте интратекального введения лекарственного средства и отсутствие нового неврологического дефицита (менингизм, параплегия, недержание мочи), не связанного с естественным прогрессированием болезни БАС, будут зарегистрированы на визитах I, III, IV, V, VI и IX. Возникновение других потенциальных нежелательных явлений, включая головную боль, дыхательную недостаточность, лейкоцитоз, стеноз шейного отдела позвоночника, цистит и гипергидроз, будет оцениваться по шкале тяжести (1 = легкая, 2 = умеренная, 3 = тяжелая).

МРТ головного и спинного мозга будет выполнена во время визитов I и IX, чтобы исключить связанное с лечением опухолевое образование, патологическое усиление контраста или другую структурную патологию.
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность: Ингибирование прогрессирования заболевания - шкала функциональной оценки БАС.
Временное ограничение: 18 месяцев

Подавление прогрессирования заболевания будет регистрироваться по шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS) при визитах с I, III и с VI по X.

Меры (все 4-0):

  1. речь
  2. слюноотделение
  3. глотание
  4. почерк
  5. нарезка продуктов и обработка посуды (с гастростомой или без нее)
  6. одевание и гигиена
  7. перевернуться в постели и поправить постельное белье
  8. гулять пешком
  9. поднимаясь по лестнице
  10. дыхание

ALSFRS = SUM (баллы за все 10 мер)

Интерпретация:

минимальная оценка: 0 максимальная оценка: 40 Чем выше оценка, тем больше функций сохраняется.
18 месяцев
Эффективность: Ингибирование прогрессирования заболевания - шкала Норриса
Временное ограничение: 18 месяцев

Подавление прогрессирования заболевания будет регистрироваться по шкале Норриса при визитах с I, III и с VI по X.

Шкала Норриса включает 22 предмета для изучения бульбарных, дыхательных путей, туловища, рук, ног и общих доменов, включая рефлексы, фасцикуляции и мышечную атрофию. Шкала также измеряет эмоциональную лабильность, утомляемость и ригидность ног. Шкала Норриса имеет линейное снижение в течение БАС.
18 месяцев
Эффективность: Ингибирование прогрессирования заболевания - Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: 18 месяцев
ФЖЕЛ (%) будет измеряться при посещениях I и с VI по X.
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bioinova, s.r.o.

Соавторы

Department of Neurology, University Hospital Motol, Prague, Czech Republic

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2012 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 августа 2017 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 августа 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

4 февраля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 февраля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2019 г.

Последняя проверка

1 февраля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AMSC-ALS-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sweden

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться