Autologní multipotentní mezenchymální stromální buňky v léčbě amyotrofické laterální sklerózy (AMSC-ALS-001)
Prospektivní, nerandomizovaná, otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti autologních multipotentních mezenchymálních stromálních buněk při léčbě amyotrofické laterální sklerózy
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- stanovena diagnóza definitivní ALS podle kritérií El Escorial
- riluzol bez předchozí nebo stabilní dávky po dobu alespoň 2 měsíců,
- životnost více než 2 roky
- pacienti schopni poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- FVC méně než 70 %
- v případě primární bulbární paralýzy méně než 15 bodů na Norrisově bulbární stupnici,
- méně než 15 bodů na Norrisově spinální stupnici,
- těhotenství, kojení
- koagulopatie,
- kožní infekce v místě aspirace kostní dřeně nebo aplikace buněčného produktu,
- gastrostomie,
- jakýkoli významný zdravotní stav, který by ohrozil bezpečnost pacienta (např. nedávný infarkt myokardu, městnavé srdeční selhání, selhání ledvin, selhání jater, rakovina, systémová infekce, recidivující tromboembolické onemocnění.....),
- zneužívání alkoholu nebo drog
- rakovina.
- ženy ve fertilním věku nepoužívající účinnou antikoncepci (zavedená orální antikoncepce, nitroděložní tělísko, podvázání vejcovodu) včetně osvědčených antikoncepčních opatření jejich sexuálních partnerů
- fertilní muži nepoužívající osvědčené antikoncepční prostředky včetně účinné antikoncepce své partnerky (zavedená orální antikoncepce, nitroděložní tělísko, podvázání vejcovodu)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Autologní multipotentní MSC
Pacienti s intratekálním podáním Suspenze lidského autologního MSC 3P v 1,5 ml
|
Intratekální aplikace 3P suspenze autologních multipotentních mezenchymálních stromálních buněk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Komplikace spojené s aplikací léčivého přípravku - nový neurologický deficit a výskyt dalších nežádoucích účinků
Časové okno: 1 rok
|
Komplikace v místě intratekální infuze léčivého přípravku a žádný nový neurologický deficit (meningismus, paraplegie, inkontinence moči) nepřisuzovaný přirozené progresi onemocnění ALS budou zaznamenány při návštěvách I, III, IV, V, VI a IX. Výskyt dalších potenciálních nežádoucích účinků, včetně bolesti hlavy, respiračního selhání, leukocytózy, stenózy krční páteře, cystitidy a hyperhidrózy, bude hodnocen na stupnici závažnosti (1=mírná, 2=střední, 3=závažná). MRI mozku a míchy bude prováděno při návštěvách I a IX, aby se vyloučila tvorba nádorů související s léčbou, patologické zvýšení kontrastu nebo jiná strukturální patologie. |
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost: Inhibice progrese onemocnění - funkční hodnotící stupnice ALS
Časové okno: 18 měsíců
|
Inhibice progrese onemocnění bude zaznamenána pomocí funkční hodnotící stupnice ALS (ALSFRS) při návštěvách I, III a VI až X. Opatření (všechny 4-0):
ALSFRS = SUM (body za všech 10 měření) Výklad: minimální skóre: 0 maximální skóre: 40 Čím vyšší skóre, tím více funkcí je zachováno. |
18 měsíců
|
|
Účinnost: Inhibice progrese onemocnění - Norrisova škála
Časové okno: 18 měsíců
|
Inhibice progrese onemocnění bude zaznamenána Norrisovou stupnicí při návštěvách I, III a VI až X. Norrisova škála má 22 položek, které zkoumají bulbární, respirační, trup, paže, nohy a obecné oblasti zahrnující reflexy, fascikulaci a svalovou atrofii. Stupnice také měří emoční labilitu, únavu a ztuhlost nohou. Norrisova stupnice má v průběhu ALS lineární pokles. |
18 měsíců
|
|
Účinnost: Inhibice progrese onemocnění – nucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: 18 měsíců
|
FVC (%) bude měřena při návštěvách I a VI až X.
|
18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AMSC-ALS-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .