Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autologe multipotente mesenkymale stromale celler i behandling av amyotrofisk lateral sklerose (AMSC-ALS-001)

11. februar 2019 oppdatert av: Bioinova, s.r.o.

En prospektiv, ikke-randomisert, åpen undersøkelse for å vurdere sikkerheten og effekten av autologe multipotente mesenkymale stromaceller i behandling av amyotrofisk lateral sklerose

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom som retter seg mot motoriske nevroner. Prognosen er alltid dødelig innen 3-5 år etter manifestasjonen av sykdommen. Til tross for forbedret forståelse av mekanismene som ligger til grunn for ALS, forblir behandlingen i hovedsak bare støttende og fokusert på symptomlindring. I løpet av de siste årene har stamcelleforskningen utvidet seg kraftig som et verktøy for å utvikle nye terapier for å behandle uhelbredelige sykdommer. Stamcelleterapi har vist seg å være lovende i flere dyre-ALS-modeller og kliniske studier på mennesker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersoner vil bli tildelt autolog mesenkymal stromalcelle (AMSC) behandling i henhold til inklusjons- og eksklusjonskriterier (se nedenfor) screenet fire ganger før administrering. Deretter vil forsøkspersonene bli observert i tre påfølgende år. Etter et halvt års screeningperiode vil de autologe multipotente mesenkymale stromacellene fra benmargen isoleres. Cellene vil bli dyrket i 3 passasjer (3 - 4 uker) for å få tilstrekkelig mengde for terapi, cellesuspensjon for intratekal påføring vil bli klargjort og introdusert intratekalt gjennom lumbalpunksjon. Deretter vil alle forsøkspersonene bli observert på rekkevidden av standard medisinsk behandling som brukes ved denne typen intervensjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. etablert diagnose av sikker ALS i henhold til El Escorial kriterier
  2. riluzol naiv eller stabil dose i minst 2 måneder,
  3. forventet levealder mer enn 2 år
  4. pasienter kan gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. FVC mindre enn 70 %
  2. ved primær bulbar lammelse mindre enn 15 poeng på Norris bulbar skala,
  3. mindre enn 15 poeng på Norris spinal skala,
  4. graviditet, amming
  5. koagulopati,
  6. hudinfeksjon på stedet for benmargsaspirasjon eller påføring av celleproduktet,
  7. gastrostomi,
  8. enhver betydelig medisinsk tilstand som ville kompromittere sikkerheten til pasienten (f. nylig hjerteinfarkt, kongestiv hjertesvikt, nyresvikt, leversvikt, kreft, systemisk infeksjon, tilbakevendende tromboembolisk sykdom .....),
  9. alkohol- eller narkotikamisbruk
  10. kreft.
  11. kvinner i fertil alder som ikke bruker effektiv prevensjon (etablert oral prevensjon, intrauterin enhet, binding av livmorslangen) inkludert påviste prevensjonstiltak tatt av deres seksuelle partnere
  12. fertile menn som ikke bruker påviste prevensjonstiltak, inkludert effektiv prevensjon av partneren (etablert oral prevensjon, intrauterin enhet, binding av livmorslangen)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Autolog multipotent MSC
Pasienter med intratekal administrering av Suspensjon av human autolog MSC 3P i 1,5 ml
Biologisk: Suspensjon av human autolog MSC 3P i 1,5 ml
Intratekal påføring av autologe multipotente mesenkymale stromale celler 3P-suspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet: Komplikasjoner knyttet til legemiddelapplikasjonen - ny nevrologisk mangel og forekomst av andre uønskede hendelser
Tidsramme: 1 år

Komplikasjoner på stedet for intratekal infusjon av legemidlet og ingen ny nevrologisk mangel (meningisme, paraplegi, urininkontinens) som ikke tilskrives den naturlige progresjonen av ALS-sykdommen, vil bli registrert ved besøk I, III, IV, V, VI og IX. Forekomst av andre potensielle bivirkninger, inkludert hodepine, respirasjonssvikt, leukocytose, cervikal ryggradsstenose, cystitt og hyperhydrose vil bli evaluert på alvorlighetsskalaen (1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig).

Hjerne- og ryggmargs-MR vil bli utført ved besøk I og IX for å utelukke behandlingsrelatert tumordannelse, patologisk kontrastforsterkning eller annen strukturell patologi.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt: Hemming av sykdomsprogresjonen - ALS funksjonell vurderingsskala
Tidsramme: 18 måneder

Hemming av sykdomsprogresjonen vil bli registrert av ALS funksjonell vurderingsskala (ALSFRS) ved besøk I, III og VI til X.

Mål (alle 4-0):

  1. tale
  2. salivasjon
  3. svelging
  4. håndskrift
  5. kutte mat og håndtere redskaper (med eller uten gastrostomi)
  6. påkledning og hygiene
  7. snu i senga og justere sengetøy
  8. gå
  9. gå i trapper
  10. puster

ALSFRS = SUM (poeng for alle 10 målene)

Tolkning:

minimum poengsum: 0 maksimum poengsum: 40 Jo høyere poengsum jo mer funksjon beholdes.
18 måneder
Effekt: Hemming av sykdomsprogresjonen - Norris-skala
Tidsramme: 18 måneder

Hemming av sykdomsprogresjonen vil bli registrert etter Norris-skala ved besøk I, III og VI til X.

Norris scal har 22 elementer som undersøker bulbar-, respirasjons-, trunk-, arm-, ben- og generelle domener som involverer reflekser, fascikulasjon og muskelatrofi. Skalaen måler også emosjonell labilitet, tretthet og benstivhet. Norris-skalaen har en lineær nedgang i løpet av ALS.
18 måneder
Effekt: Hemming av sykdomsprogresjonen - Forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: 18 måneder
FVC (%) vil bli målt ved besøk I og VI til X.
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioinova, s.r.o.

Samarbeidspartnere

Department of Neurology, University Hospital Motol, Prague, Czech Republic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

18. august 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

18. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

4. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

12. februar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMSC-ALS-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Motornevronsykdom, amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på Suspensjon av human autolog MSC 3P i 1,5 ml

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere