Cellule stromali mesenchimali multipotenti autologhe nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (AMSC-ALS-001)
Uno studio prospettico, non randomizzato, in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule stromali mesenchimali multipotenti autologhe nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi accertata di SLA definita secondo i criteri di El Escorial
- riluzolo naive o dose stabile per almeno 2 mesi,
- aspettativa di vita superiore a 2 anni
- pazienti in grado di fornire il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- FVC inferiore al 70%
- in caso di paralisi bulbare primaria inferiore a 15 punti sulla scala bulbare di Norris,
- meno di 15 punti sulla scala spinale di Norris,
- gravidanza, allattamento
- coagulopatia,
- infezione della pelle nel sito di aspirazione del midollo osseo o applicazione del prodotto cellulare,
- gastrostomia,
- qualsiasi condizione medica significativa che comprometterebbe la sicurezza del paziente (ad es. infarto miocardico recente, insufficienza cardiaca congestizia, insufficienza renale, insufficienza epatica, cancro, infezione sistemica, malattia tromboembolica ricorrente .....),
- abuso di alcol o droghe
- cancro.
- donne in età fertile che non usano misure contraccettive efficaci (contraccezione orale consolidata, dispositivo intrauterino, legatura del tubo uterino) comprese misure contraccettive comprovate adottate dai loro partner sessuali
- uomini fertili che non utilizzano misure contraccettive comprovate, inclusa una contraccezione efficace del loro partner (contraccezione orale consolidata, dispositivo intrauterino, legatura del tubo uterino)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: MSC multipotenti autologhe
Pazienti con somministrazione intratecale di Sospensione di MSC 3P autologhe umane in 1,5 ml
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Applicazione intratecale della sospensione Autologous Multipotent Mesenchymal Stromal Cells 3P
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza: Complicanze legate all'applicazione del medicinale - nuovo deficit neurologico e comparsa di altri eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
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Le complicanze nel sito di infusione intratecale del medicinale e nessun nuovo deficit neurologico (meningismo, paraplegia, incontinenza urinaria) non attribuito alla naturale progressione della malattia SLA saranno registrati alle Visite I, III, IV, V, VI e IX. L'occorrenza di altri potenziali eventi avversi, tra cui cefalea, insufficienza respiratoria, leucocitosi, stenosi del rachide cervicale, cistite e iperidrosi sarà valutata sulla scala di gravità (1=lieve, 2=moderata, 3=grave). La risonanza magnetica del cervello e del midollo spinale verrà eseguita alle visite I e IX per escludere la formazione di tumori correlati al trattamento, l'aumento patologico del contrasto o altre patologie strutturali. |
1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia: Inibizione della progressione della malattia - scala di valutazione funzionale ALS
Lasso di tempo: 18 mesi
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L'inibizione della progressione della malattia sarà registrata dalla scala di valutazione funzionale ALS (ALSFRS) alle visite I, III e da VI a X. Misure (tutte 4-0):
ALSFRS = SUM (punti per tutte le 10 misure) Interpretazione: punteggio minimo: 0 punteggio massimo: 40 Più alto è il punteggio più funzione viene mantenuta. |
18 mesi
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Efficacia: Inibizione della progressione della malattia - Scala di Norris
Lasso di tempo: 18 mesi
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L'inibizione della progressione della malattia sarà registrata dalla scala di Norris alle visite I, III e da VI a X. Norris scal ha 22 elementi che esaminano domini bulbare, respiratorio, tronco, braccio, gamba e generale che coinvolgono riflessi, fascicolazione e atrofia muscolare. La scala misura anche la labilità emotiva, l'affaticamento e la rigidità delle gambe. La scala Norris ha un declino lineare durante il corso della SLA. |
18 mesi
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Efficacia: Inibizione della progressione della malattia - Capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: 18 mesi
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La FVC (%) sarà misurata alle visite I e da VI a X.
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18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
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Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AMSC-ALS-001
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