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Autologe multipotente mesenchymale Stromazellen bei der Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (AMSC-ALS-001)

11. Februar 2019 aktualisiert von: Bioinova, s.r.o.

Eine prospektive, nicht randomisierte Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit autologer multipotenter mesenchymaler Stromazellen bei der Behandlung von amyotropher Lateralsklerose

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die auf Motoneuronen abzielt. Die Prognose ist ausnahmslos innerhalb von 3-5 Jahren seit Manifestation der Krankheit tödlich. Trotz eines verbesserten Verständnisses der Mechanismen, die ALS zugrunde liegen, bleibt die Behandlung im Wesentlichen nur unterstützend und konzentriert sich auf die Linderung der Symptome. In den letzten Jahren hat sich die Stammzellforschung als Instrument zur Entwicklung neuer Therapien zur Behandlung unheilbarer Krankheiten stark ausgeweitet. Die Stammzelltherapie hat sich in mehreren ALS-Tiermodellen und klinischen Studien am Menschen als vielversprechend erwiesen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden einer Behandlung mit autologen mesenchymalen Stromazellen (AMSC) gemäß den Einschluss- und Ausschlusskriterien (siehe unten) zugeteilt, die vor der Verabreichung viermal gescreent werden. Dann werden die Probanden drei aufeinanderfolgende Jahre lang beobachtet. Nach einem halben Jahr Screening-Zeitraum werden die autologen multipotenten mesenchymalen Stromazellen aus dem Knochenmark isoliert. Die Zellen werden für 3 Passagen (3 - 4 Wochen) kultiviert, um eine ausreichende Menge für die Therapie zu erhalten, eine Zellsuspension zur intrathekalen Applikation wird hergestellt und durch Lumbalpunktion intrathekal eingebracht. Anschließend werden alle Probanden im Bereich der medizinischen Standardversorgung beobachtet, die bei diesen Arten von Eingriffen verwendet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. etablierte Diagnose einer definitiven ALS nach den Kriterien von El Escorial
  2. Riluzol naiv oder stabile Dosis für mindestens 2 Monate,
  3. Lebenserwartung mehr als 2 Jahre
  4. Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben können.

Ausschlusskriterien:

  1. FVC unter 70 %
  2. bei primärer bulbärer Lähmung weniger als 15 Punkte auf der Bulbar-Norris-Skala,
  3. weniger als 15 Punkte auf der Norris Spinal Scale,
  4. Schwangerschaft, Stillzeit
  5. Koagulopathie,
  6. Hautinfektion an der Stelle der Knochenmarkpunktion oder Applikation des Zellprodukts,
  7. Gastrostomie,
  8. jeder signifikante medizinische Zustand, der die Sicherheit des Patienten gefährden würde (z. kürzlich aufgetretener Myokardinfarkt, dekompensierte Herzinsuffizienz, Nierenversagen, Leberversagen, Krebs, systemische Infektion, rezidivierende thromboembolische Erkrankung .....),
  9. Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  10. Krebs.
  11. Frauen im gebärfähigen Alter, die keine wirksame Empfängnisverhütung anwenden (allgemeine orale Kontrazeption, Intrauterinpessar, Ligatur der Gebärmutterschleimhaut), einschließlich bewährter Verhütungsmaßnahmen ihrer Sexualpartner
  12. fruchtbare Männer, die keine bewährten Verhütungsmaßnahmen anwenden, einschließlich wirksamer Verhütung ihrer Partnerin (etablierte orale Kontrazeption, Intrauterinpessar, Unterbindung der Eileiter)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Autologe multipotente MSC
Patienten mit intrathekaler Verabreichung von Suspension von humanem autologem MSC 3P in 1,5 ml
Biologisch: Suspension von humanem autologem MSC 3P in 1,5 ml
Intrathekale Applikation einer 3P-Suspension aus autologen multipotenten mesenchymalen Stromazellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit: Komplikationen im Zusammenhang mit der Anwendung des Arzneimittels – neues neurologisches Defizit und Auftreten anderer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 1 Jahr

Komplikationen an der Stelle der intrathekalen Infusion des Arzneimittels und kein neues neurologisches Defizit (Meningismus, Paraplegie, Harninkontinenz), das nicht auf das natürliche Fortschreiten der ALS-Erkrankung zurückzuführen ist, werden bei den Visiten I, III, IV, V, VI und aufgezeichnet IX. Das Auftreten anderer potenzieller unerwünschter Ereignisse, einschließlich Kopfschmerzen, Atemversagen, Leukozytose, Halswirbelsäulenstenose, Zystitis und Hyperhidrose, wird auf der Schweregradskala bewertet (1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer).

Bei Visiten I und IX wird eine MRT des Gehirns und des Rückenmarks durchgeführt, um eine behandlungsbedingte Tumorbildung, eine pathologische Kontrastverstärkung oder andere strukturelle Pathologien auszuschließen.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit: Hemmung des Krankheitsverlaufs – ALS-Funktionsbewertungsskala
Zeitfenster: 18 Monate

Die Hemmung des Krankheitsverlaufs wird anhand der ALS-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS) bei den Besuchen I, III und VI bis X aufgezeichnet.

Maßnahmen (alle 4-0):

  1. Rede
  2. Speichelfluss
  3. Schlucken
  4. Handschrift
  5. Schneiden von Lebensmitteln und Umgang mit Utensilien (mit oder ohne Gastrostomie)
  6. Anziehen und Hygiene
  7. sich im Bett umdrehen und die Bettwäsche zurechtrücken
  8. gehen
  9. Treppen steigen
  10. Atmung

ALSFRS = SUM (Punkte für alle 10 Maßnahmen)

Deutung:

Mindestpunktzahl: 0 Höchstpunktzahl: 40 Je höher die Punktzahl, desto mehr Funktion bleibt erhalten.
18 Monate
Wirksamkeit: Hemmung des Krankheitsverlaufs - Norris-Skala
Zeitfenster: 18 Monate

Die Hemmung des Fortschreitens der Krankheit wird anhand der Norris-Skala bei den Besuchen I, III und VI bis X aufgezeichnet.

Die Norris-Skala hat 22 Punkte, die Bulbar-, Atmungs-, Rumpf-, Arm-, Bein- und allgemeine Bereiche mit Reflexen, Faszikulation und Muskelatrophie untersuchen. Die Skala misst auch emotionale Labilität, Ermüdbarkeit und Beinsteifheit. Die Norris-Skala nimmt im Verlauf der ALS linear ab.
18 Monate
Wirksamkeit: Hemmung des Krankheitsverlaufs - Forcierte Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: 18 Monate
FVC (%) wird bei den Besuchen I und VI bis X gemessen.
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioinova, s.r.o.

Mitarbeiter

Department of Neurology, University Hospital Motol, Prague, Czech Republic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

18. August 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

18. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

4. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

12. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMSC-ALS-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Suspension von humanem autologem MSC 3P in 1,5 ml

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