Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autologe multipotente mesenkymale stromale celler til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (AMSC-ALS-001)

11. februar 2019 opdateret af: Bioinova, s.r.o.

En prospektiv, ikke-randomiseret, åben-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe multipotente mesenkymale stromaceller i behandlingen af ​​amyotrofisk lateral sklerose

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en progressiv neurodegenerativ sygdom, der retter sig mod motoriske neuroner. Prognosen er uvægerligt dødelig inden for 3-5 år efter sygdommens manifestation. På trods af forbedret forståelse af de mekanismer, der ligger til grund for ALS, forbliver behandlingen stort set kun støttende og fokuseret på symptomlindring. I løbet af de sidste par år er stamcelleforskningen udvidet kraftigt som et værktøj til at udvikle nye terapier til behandling af uhelbredelige sygdomme. Stamcelleterapi har vist sig at være lovende i adskillige dyre-ALS-modeller og humane kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive tildelt autolog mesenkymal stromalcelle (AMSC) behandling i henhold til inklusions- og eksklusionskriterier (se nedenfor), screenet fire gange før administration. Derefter vil forsøgspersonerne blive observeret i tre på hinanden følgende år. Efter et halvt års screeningsperiode vil de autologe multipotente mesenchymale stromaceller fra knoglemarven blive isoleret. Cellerne vil blive dyrket i 3 passager (3 - 4 uger) for at få tilstrækkelig mængde til terapi, cellesuspension til intrathekal påføring vil blive klargjort og introduceret intrathecalt gennem lumbalpunktur. Efterfølgende vil alle forsøgspersonerne blive observeret på rækken af ​​standard medicinsk behandling, der anvendes ved disse typer af interventioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. etableret diagnose af sikker ALS i henhold til El Escorial kriterier
  2. riluzol naiv eller stabil dosis i mindst 2 måneder,
  3. forventet levetid mere end 2 år
  4. patienter kan give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. FVC mindre end 70 %
  2. i tilfælde af primær bulbar lammelse mindre end 15 point på Norris bulbar skala,
  3. mindre end 15 point på Norris spinal skala,
  4. graviditet, amning
  5. koagulopati,
  6. hudinfektion på stedet for knoglemarvsaspiration eller påføring af celleproduktet,
  7. gastrostomi,
  8. enhver væsentlig medicinsk tilstand, der ville kompromittere patientens sikkerhed (f. nyligt myokardieinfarkt, kongestiv hjertesvigt, nyresvigt, leversvigt, cancer, systemisk infektion, tilbagevendende tromboembolisk sygdom .....),
  9. alkohol- eller stofmisbrug
  10. Kræft.
  11. kvinder i den fødedygtige alder, der ikke bruger effektiv prævention (etableret oral prævention, intrauterin anordning, afbinding af livmoderrøret) inklusive dokumenterede præventionsforanstaltninger truffet af deres seksuelle partnere
  12. fertile mænd, der ikke bruger dokumenterede præventionsforanstaltninger, herunder effektiv prævention til deres partner (etableret oral prævention, intrauterin enhed, ligering af livmoderrøret)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Autolog Multipotent MSC
Patienter med intratekal administration af Suspension af human autolog MSC 3P i 1,5 ml
Biologisk: Suspension af human autolog MSC 3P i 1,5 ml
Intratekal påføring af Autologe Multipotente Mesenchymale Stromal Cells 3P suspension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed: Komplikationer relateret til lægemiddelanvendelsen - nyt neurologisk underskud og forekomst af andre bivirkninger
Tidsramme: 1 år

Komplikationer på stedet for intrathekal infusion af lægemidlet og intet nyt neurologisk underskud (meningisme, paraplegi, urininkontinens), der ikke kan tilskrives den naturlige progression af ALS-sygdommen, vil blive registreret ved besøg I, III, IV, V, VI og IX. Forekomst af andre potentielle bivirkninger, herunder hovedpine, respirationssvigt, leukocytose, cervikal rygsøjlestenose, blærebetændelse og hyperhydrose vil blive vurderet på sværhedsskalaen (1=mild, 2=moderat, 3=alvorlig).

Hjerne- og rygmarvs-MR vil blive udført ved besøg I og IX for at udelukke behandlingsrelateret tumordannelse, patologisk kontrastforstærkning eller anden strukturel patologi.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: Hæmning af sygdomsprogressionen - ALS funktionel vurderingsskala
Tidsramme: 18 måneder

Hæmning af sygdomsprogressionen vil blive registreret af ALS funktionel vurderingsskala (ALSFRS) ved besøg I, III og VI til X.

Mål (alle 4-0):

  1. tale
  2. salivation
  3. synke
  4. håndskrift
  5. skære mad og håndteringsredskaber (med eller uden gastrostomi)
  6. påklædning og hygiejne
  7. vende sig i sengen og tilpasse sengetøjet
  8. gå
  9. at gå på trapper
  10. vejrtrækning

ALSFRS = SUM (point for alle 10 mål)

Fortolkning:

minimumscore: 0 maksimumscore: 40 Jo højere score, jo mere funktion bevares.
18 måneder
Effekt: Hæmning af sygdomsprogressionen - Norris-skala
Tidsramme: 18 måneder

Hæmning af sygdomsprogressionen vil blive registreret efter Norris-skala ved besøg I, III og VI til X.

Norris scal har 22 emner, der undersøger bulbar, respiratorisk, krop, arm, ben og generelle domæner, der involverer reflekser, fascikulation og muskelatrofi. Skalaen måler også følelsesmæssig labilitet, træthed og benstivhed. Norris-skalaen har et lineært fald i løbet af ALS.
18 måneder
Effekt: Hæmning af sygdomsprogression - Forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: 18 måneder
FVC (%) vil blive målt ved besøg I og VI til X.
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioinova, s.r.o.

Samarbejdspartnere

Department of Neurology, University Hospital Motol, Prague, Czech Republic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

18. august 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

18. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2019

Først opslået (FAKTISKE)

4. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

12. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2019

Sidst verificeret

1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMSC-ALS-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Motorneuronsygdom, amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Suspension af human autolog MSC 3P i 1,5 ml

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner