Autológ multipotens mezenchimális stromasejtek az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésében (AMSC-ALS-001)
Prospektív, nem randomizált, nyílt vizsgálat az autológ multipotens mezenchimális stromasejtek biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésében
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- határozott ALS diagnózisa az El Escorial kritériumok szerint
- naiv vagy stabil riluzol dózis legalább 2 hónapig,
- a várható élettartam több mint 2 év
- a betegek írásos beleegyezését adhatják.
Kizárási kritériumok:
- FVC kevesebb, mint 70%
- primer bulbar paralízis esetén 15 pontnál kevesebb a Norris bulbar skálán,
- kevesebb, mint 15 pont a Norris gerincskálán,
- terhesség, szoptatás
- koagulopátia,
- bőrfertőzés a csontvelő aspiráció vagy a sejttermék alkalmazása helyén,
- gastrostomia,
- bármilyen jelentős egészségügyi állapot, amely veszélyezteti a beteg biztonságát (pl. nemrégiben átélt szívinfarktus, pangásos szívelégtelenség, veseelégtelenség, májelégtelenség, rák, szisztémás fertőzés, visszatérő thromboemboliás betegség .....),
- alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés
- rák.
- fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlást (bevált orális fogamzásgátlás, méhen belüli eszköz, méhszonda elkötése), beleértve a szexuális partnereik által hozott bizonyított fogamzásgátló intézkedéseket
- termékeny férfiak, akik nem alkalmaznak bizonyított fogamzásgátló módszereket, beleértve partnerük hatékony fogamzásgátlását (bevált orális fogamzásgátlás, méhen belüli eszköz, méhszonda lekötése)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Autológ multipotens MSC
Humán autológ MSC 3P szuszpenzió 1,5 ml-ben intratekálisan beadott betegek
|
Autológ Multipotens Mesenchymal Stroma Cells 3P szuszpenzió intratekális alkalmazása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság: A gyógyszer alkalmazásához kapcsolódó szövődmények - új neurológiai hiány és egyéb nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 1 év
|
Az I., III., IV., V., VI. és a vizit során a gyógyszer intratekális infúziójának helyén jelentkező szövődményeket és nem az ALS-betegség természetes progressziójának tulajdonítható új neurológiai hiányt (meningizmus, paraplégia, vizelet-inkontinencia) rögzítenek. IX. Az egyéb lehetséges nemkívánatos események előfordulását, beleértve a fejfájást, a légzési elégtelenséget, a leukocitózist, a nyaki gerinc szűkületét, a cystitist és a hyperhydrosisot, a súlyossági skálán értékelik (1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos). Az I. és IX. vizit alkalmával agyi és gerincvelői MRI-vizsgálatot végeznek, hogy kizárják a kezeléssel összefüggő daganatképződést, a kóros kontraszt fokozódást vagy más szerkezeti patológiát. |
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság: A betegség progressziójának gátlása – ALS funkcionális értékelési skála
Időkeret: 18 hónap
|
A betegség progressziójának gátlását az ALS funkcionális besorolási skála (ALSFRS) segítségével rögzítik az I., III. és VI-X. Méretek (mind 4-0):
ALSFRS = SUM (pont mind a 10 mértékért) Értelmezés: minimális pontszám: 0 maximális pontszám: 40 Minél magasabb a pontszám, annál több funkció marad meg. |
18 hónap
|
|
Hatékonyság: A betegség progressziójának gátlása – Norris-skála
Időkeret: 18 hónap
|
A betegség progressziójának gátlását a Norris-skála rögzíti az I., III. és VI.-X. látogatáskor. A Norris Scal 22 elemmel rendelkezik a bulbar, a légzőszervi, a törzs, a kar, a láb és az általános területek vizsgálatára, beleértve a reflexeket, a fasciculatiót és az izomsorvadást. A skála az érzelmi labilitást, a fáradékonyságot és a láb merevségét is méri. A Norris-skála lineárisan csökken az ALS során. |
18 hónap
|
|
Hatékonyság: A betegség progressziójának gátlása - Forced vital kapacitás (FVC)
Időkeret: 18 hónap
|
Az FVC-t (%) az I., valamint a VI–X. látogatáskor mérik.
|
18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AMSC-ALS-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .