Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczne multipotentne mezenchymalne komórki zrębowe w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (AMSC-ALS-001)

11 lutego 2019 zaktualizowane przez: Bioinova, s.r.o.

Prospektywne, nierandomizowane, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych multipotentnych mezenchymalnych komórek zrębowych w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to postępująca choroba neurodegeneracyjna atakująca neurony ruchowe. Rokowanie jest niezmiennie śmiertelne w ciągu 3-5 lat od ujawnienia się choroby. Pomimo lepszego zrozumienia mechanizmów leżących u podstaw ALS, leczenie pozostaje zasadniczo jedynie wspomagające i ukierunkowane na łagodzenie objawów. W ciągu ostatnich kilku lat badania nad komórkami macierzystymi znacznie się rozwinęły jako narzędzie do opracowywania nowych terapii w leczeniu nieuleczalnych chorób. Terapia komórkami macierzystymi okazała się obiecująca w kilku zwierzęcych modelach ALS i badaniach klinicznych na ludziach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osobnicy zostaną przydzieleni do leczenia autologicznymi mezenchymalnymi komórkami zrębowymi (AMSC) zgodnie z kryteriami włączenia i wyłączenia (patrz poniżej) przebadanymi czterokrotnie przed podaniem. Następnie badani będą obserwowani przez trzy kolejne lata. Po półrocznym okresie badań przesiewowych zostaną wyizolowane autologiczne multipotentne mezenchymalne komórki zrębowe ze szpiku kostnego. Komórki będą hodowane przez 3 pasaże (3 - 4 tygodnie) w celu uzyskania wystarczającej ilości do terapii, przygotowana zostanie zawiesina komórek do podania dooponowego i wprowadzona dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe. Następnie wszyscy badani będą objęci obserwacją w zakresie standardowej opieki medycznej stosowanej przy tego typu interwencjach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. ustalone rozpoznanie definitywnego ALS według kryteriów El Escorial
  2. riluzol w pierwotnej lub stabilnej dawce przez co najmniej 2 miesiące,
  3. oczekiwana długość życia ponad 2 lata
  4. pacjentów zdolnych do wyrażenia świadomej zgody na piśmie.

Kryteria wyłączenia:

  1. FVC mniej niż 70%
  2. w przypadku pierwotnego porażenia opuszkowego poniżej 15 punktów w skali opuszkowej Norrisa,
  3. mniej niż 15 punktów w skali kręgosłupa Norrisa,
  4. ciąża, karmienie piersią
  5. koagulopatia,
  6. zakażenie skóry w miejscu pobrania szpiku kostnego lub aplikacji preparatu komórkowego,
  7. Gastronomia,
  8. jakikolwiek istotny stan chorobowy, który zagrażałby bezpieczeństwu pacjenta (np. niedawno przebyty zawał mięśnia sercowego, zastoinowa niewydolność serca, niewydolność nerek, niewydolność wątroby, rak, zakażenie ogólnoustrojowe, nawracająca choroba zakrzepowo-zatorowa .....),
  9. nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  10. rak.
  11. kobiety w wieku rozrodczym niestosujące skutecznej antykoncepcji (doustna antykoncepcja, wkładka wewnątrzmaciczna, podwiązanie jajowodu), w tym sprawdzone metody antykoncepcji stosowane przez ich partnerów seksualnych
  12. płodni mężczyźni niestosujący sprawdzonych metod antykoncepcji, w tym skutecznej antykoncepcji partnerki (doustna antykoncepcja, wkładka wewnątrzmaciczna, podwiązanie jajowodu)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Autologiczne multipotencjalne MSC
Pacjenci z podaniem dokanałowym zawiesiny autologicznego ludzkiego MSC 3P w 1,5 ml
Biologiczny: Zawiesina autologicznego ludzkiego MSC 3P w 1,5 ml
Dokanałowe podanie zawiesiny 3P autologicznych multipotentnych mezenchymalnych komórek zrębowych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: Powikłania związane ze stosowaniem produktu leczniczego – nowy ubytek neurologiczny i występowanie innych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 1 rok

Powikłania w miejscu wlewu dokanałowego produktu leczniczego oraz brak nowych ubytków neurologicznych (meningizm, porażenie kończyn dolnych, nietrzymanie moczu) nie związanych z naturalnym postępem choroby ALS zostaną odnotowane podczas Wizyt I, III, IV, V, VI oraz IX. Występowanie innych potencjalnych zdarzeń niepożądanych, w tym bólu głowy, niewydolności oddechowej, leukocytozy, zwężenia odcinka szyjnego kręgosłupa, zapalenia pęcherza moczowego i nadmiernej potliwości, będzie oceniane w skali nasilenia (1=łagodne, 2=umiarkowane, 3=ciężkie).

MRI mózgu i rdzenia kręgowego zostanie wykonane na Wizycie I i IX w celu wykluczenia powstawania nowotworu związanego z leczeniem, patologicznego wzmocnienia kontrastowego lub innej patologii strukturalnej.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność: Hamowanie postępu choroby – skala oceny funkcjonalnej ALS
Ramy czasowe: 18 miesięcy

Zahamowanie postępu choroby zostanie odnotowane za pomocą skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS) podczas wizyt I, III i VI do X.

Środki (wszystkie 4-0):

  1. przemówienie
  2. ślinotok
  3. łykanie
  4. pismo odręczne
  5. krojenie żywności i obchodzenie się z naczyniami (z gastrostomią lub bez)
  6. ubieranie i higiena
  7. obracanie się w łóżku i poprawianie pościeli
  8. pieszy
  9. wchodzenie po schodach
  10. oddechowy

ALSFRS = SUMA (punkty za wszystkie 10 miar)

Interpretacja:

minimalny wynik: 0 maksymalny wynik: 40 Im wyższy wynik, tym więcej funkcji zostaje zachowanych.
18 miesięcy
Skuteczność: Hamowanie postępu choroby – skala Norrisa
Ramy czasowe: 18 miesięcy

Zahamowanie postępu choroby zostanie odnotowane w skali Norrisa podczas wizyt I, III i VI do X.

Skala Norrisa zawiera 22 elementy badające opuszkę, układ oddechowy, tułów, rękę, nogę i ogólne domeny obejmujące odruchy, pęczki i zanik mięśni. Skala mierzy również chwiejność emocjonalną, męczliwość i sztywność nóg. Skala Norrisa ma liniowy spadek w przebiegu ALS.
18 miesięcy
Skuteczność: Hamowanie postępu choroby — Natężona pojemność życiowa (FVC)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
FVC (%) będzie mierzone podczas wizyt I oraz od VI do X.
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioinova, s.r.o.

Współpracownicy

Department of Neurology, University Hospital Motol, Prague, Czech Republic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

18 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

18 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

4 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

12 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AMSC-ALS-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj