Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe multipotente mesenchymale stromale cellen bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (AMSC-ALS-001)

11 februari 2019 bijgewerkt door: Bioinova, s.r.o.

Een prospectief, niet-gerandomiseerd, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van autologe multipotente mesenchymale stromale cellen bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose te beoordelen

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die zich richt op motorneuronen. De prognose is altijd fataal binnen 3-5 jaar na manifestatie van de ziekte. Ondanks een beter begrip van de mechanismen die ten grondslag liggen aan ALS, blijft de behandeling in wezen alleen ondersteunend en gericht op symptoomverlichting. De afgelopen jaren heeft het stamcelonderzoek zich enorm uitgebreid als instrument voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van ongeneeslijke ziekten. Stamceltherapie is veelbelovend gebleken in verschillende ALS-modellen bij dieren en klinische proeven bij mensen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Proefpersonen zullen worden toegewezen aan behandeling met autologe mesenchymale stromale cellen (AMSC) volgens inclusie- en exclusiecriteria (zie hieronder) die viermaal voorafgaand aan toediening zijn gescreend. Daarna worden de proefpersonen drie opeenvolgende jaren geobserveerd. Na een screeningsperiode van een half jaar worden de autologe multipotente mesenchymale stromacellen uit het beenmerg geïsoleerd. De cellen worden gedurende 3 passages (3 - 4 weken) gekweekt om voldoende hoeveelheid voor therapie te krijgen, celsuspensie voor intrathecale toepassing wordt bereid en intrathecaal ingebracht via lumbaalpunctie. Vervolgens zullen alle proefpersonen worden geobserveerd in het bereik van de standaard medische zorg die bij dit soort interventies wordt gebruikt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

26

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. vastgestelde diagnose van definitieve ALS volgens de criteria van El Escorial
  2. riluzol-naïeve of stabiele dosis gedurende ten minste 2 maanden,
  3. levensverwachting meer dan 2 jaar
  4. patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. FVC minder dan 70%
  2. bij primaire bulbaire verlamming minder dan 15 punten op de Norris bulbaire schaal,
  3. minder dan 15 punten op de Norris-ruggengraatschaal,
  4. zwangerschap, borstvoeding
  5. coagulopathie,
  6. huidinfectie op de plaats van beenmergaspiratie of toepassing van het celproduct,
  7. gastrostomie,
  8. elke significante medische aandoening die de veiligheid van de patiënt in gevaar zou kunnen brengen (bijv. recent myocardinfarct, congestief hartfalen, nierfalen, leverfalen, kanker, systemische infectie, terugkerende trombo-embolische ziekte .....),
  9. alcohol- of drugsmisbruik
  10. kanker.
  11. vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen effectieve anticonceptie gebruiken (beproefde orale anticonceptie, spiraaltje, ligatie van de baarmoederslang) inclusief bewezen anticonceptiemaatregelen genomen door hun seksuele partners
  12. vruchtbare mannen die geen bewezen anticonceptiemaatregelen gebruiken, waaronder effectieve anticonceptie van hun partner (beproefde orale anticonceptie, spiraaltje, ligatie van de baarmoederslang)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Autologe multipotente MSC
Patiënten met intrathecale toediening van suspensie van humaan autoloog MSC 3P in 1,5 ml
Biologisch: Suspensie van humaan autoloog MSC 3P in 1,5 ml
Intrathecale toepassing van autologe multipotente mesenchymale stromale cellen 3P-suspensie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid: Complicaties gerelateerd aan de toepassing van het geneesmiddel - nieuwe neurologische uitval en optreden van andere bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar

Bij de bezoeken I, III, IV, V, VI en IX. Het optreden van andere mogelijke bijwerkingen, waaronder hoofdpijn, respiratoire insufficiëntie, leukocytose, stenose van de cervicale wervelkolom, cystitis en hyperhydrose, zal worden beoordeeld op de schaal van ernst (1=mild, 2=matig, 3=ernstig).

MRI van hersenen en ruggenmerg zal worden uitgevoerd bij bezoeken I en IX om behandelingsgerelateerde tumorvorming, pathologische contrastversterking of andere structurele pathologie uit te sluiten.
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid: Remming van de ziekteprogressie - ALS functionele beoordelingsschaal
Tijdsspanne: 18 maanden

Remming van de ziekteprogressie zal worden geregistreerd door de ALS Functional Rating Scale (ALSFRS) bij bezoeken I, III en VI tot en met X.

Maatregelen (alle 4-0):

  1. toespraak
  2. speekselvloed
  3. slikken
  4. handschrift
  5. voedsel snijden en gebruiksvoorwerpen hanteren (met of zonder gastrostomie)
  6. aankleden en hygiëne
  7. draaien in bed en beddengoed aanpassen
  8. lopen
  9. Trappen beklimmen
  10. ademen

ALSFRS = SUM (punten voor alle 10 maatregelen)

Interpretatie:

minimale score: 0 maximale score: 40 Hoe hoger de score hoe meer functie behouden blijft.
18 maanden
Werkzaamheid: Remming van de ziekteprogressie - Norris-schaal
Tijdsspanne: 18 maanden

Remming van de ziekteprogressie zal worden geregistreerd door de Norris-schaal bij bezoeken I, III en VI tot en met X.

Norris-scal heeft 22 items die bulbaire, ademhalings-, romp-, arm-, been- en algemene domeinen met betrekking tot reflexen, fasciculatie en spieratrofie onderzoeken. De schaal meet ook emotionele labiliteit, vermoeidheid en beenstijfheid. De Norris-schaal neemt lineair af tijdens het verloop van ALS.
18 maanden
Werkzaamheid: Remming van de ziekteprogressie - Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: 18 maanden
FVC (%) wordt gemeten bij Bezoeken I en VI tot en met X.
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioinova, s.r.o.

Medewerkers

Department of Neurology, University Hospital Motol, Prague, Czech Republic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 januari 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

18 augustus 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

18 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

4 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

12 februari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AMSC-ALS-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Suspensie van humaan autoloog MSC 3P in 1,5 ml

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren