Células estromales mesenquimales multipotentes autólogas en el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (AMSC-ALS-001)

Las complicaciones en el sitio de infusión intratecal del medicamento y ningún déficit neurológico nuevo (meningismo, paraplejia, incontinencia urinaria) no atribuido a la progresión natural de la enfermedad de ELA se registrarán en las Visitas I, III, IV, V, VI y IX. La aparición de otros eventos adversos potenciales, incluidos dolor de cabeza, insuficiencia respiratoria, leucocitosis, estenosis de la columna cervical, cistitis e hiperhidrosis, se evaluará en la escala de gravedad (1=leve, 2=moderado, 3=grave).

Se realizará una resonancia magnética del cerebro y de la médula espinal en las Visitas I y IX para excluir la formación de tumores relacionados con el tratamiento, el realce patológico del contraste u otra patología estructural.

La inhibición de la progresión de la enfermedad se registrará mediante la escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS) en las visitas I, III y VI a X.

Medidas (todas 4-0):

1. discurso
2. salivación
3. tragar
4. escritura
5. cortar alimentos y manipular utensilios (con o sin gastrostomía)
6. vestirse e higiene
7. girar en la cama y ajustar la ropa de cama
8. caminando
9. subiendo escaleras
10. respiración

ALSFRS = SUMA (puntos para las 10 medidas)

Interpretación:

puntuación mínima: 0 puntuación máxima: 40 Cuanto mayor sea la puntuación, más función se conserva.

La inhibición de la progresión de la enfermedad se registrará mediante la escala de Norris en las Visitas I, III y VI a la X.

Norris scal tiene 22 elementos que examinan los dominios bulbar, respiratorio, del tronco, del brazo, de la pierna y generales que involucran reflejos, fasciculaciones y atrofia muscular. La escala también mide labilidad emocional, la fatigabilidad y la rigidez de las piernas. La escala de Norris tiene una disminución lineal durante el curso de ALS.