進行性または転移性甲状腺髄様がんにおけるポナチニブ

包含基準:

• 限局性または転移性の切除不能 MTC の診断。
• 測定可能な疾患は、少なくとも 1 つの次元 (非結節性病変の場合は記録される最長直径、結節性病変の場合は短軸) で正確に測定できる少なくとも 1 つの病変として定義され、従来の技術では 20 mm 以上、スパイラル コンピュータ断層撮影 (CT) スキャン。
• -RETキナーゼを標的とする以前の治療の最後の投与は少なくとも4週間与えられなければならない
• -患者は、カボザンチニブまたはバンデタニブによる以前の治療に失敗した（進行した、または不耐性であった）必要があります。
• 年齢 ≥18 歳
• -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータス≤2
• 以下に定義する正常な臓器および骨髄機能：

• -出産の可能性のある女性または男性患者の妊娠検査が陰性であり、外科的に不妊手術を受けている場合でも（つまり、精管切除後の状態）、次の場合：

  • -治験治療期間全体および治験薬の最終投与後4か月間、効果的なバリア避妊を実践することに同意する、または
  • 異性間性交を完全に控えることに同意する
• 450ミリ秒以下のフレデリシアによる補正QT間隔（QTcF）として定義される、スクリーニング心電図（ECG）評価で補正された正常なQT間隔。
• -書面によるインフォームドコンセント文書を理解し、署名する意欲と、治療のための訪問を含む臨床プロトコルのガイドラインに従う能力とフォローアップ
• -12週間を超える平均余命
• -利用可能な保存組織、または保存組織がない場合は新鮮な生検を受ける意欲。

除外基準:

• -他の治験薬を投与されている患者。
• ポナチニブの初回投与の4週間以上前に放射線療法を完了し、ステロイドまたは抗けいれん療法なしで10日以上安定している場合を除き、脳転移または脊髄圧迫のある患者。
• Torsades de Pointesに関連することが知られている投薬を中止できない患者。 これらの医薬品は別紙 3 に記載されています。
• コントロール不良の高血圧（収縮期血圧>150または拡張期血圧>100）
• -登録前6か月以内の重大または活動性の心血管疾患
• 膵炎またはアルコール乱用の病歴
• コントロール不良の高トリグリセリド血症 (>450 mg/dL)
• -ポナチニブの初回投与前28日以内の大手術（カテーテル留置や腫瘍生検などの小さな外科手術を除く）
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、またはC型肝炎（HCV）の既知の病歴を含む進行中または活動中の感染。 感染歴がない場合、これらのウイルスの検査は必要ありません。
• -治験責任医師の意見では、患者の安全を損なうか、治験薬の安全性の評価を妨げる状態または病気に苦しんでいる
• 標準治療または因子補充では修正できない出血性素因の証拠
• -過去2年以内の別の原発性悪性腫瘍の存在（非黒色腫皮膚がんまたは上皮内子宮頸がんを除く。 前立腺特異抗原（PSA）が現在検出されていない場合、以前の前立腺癌も許可されます）
• 妊娠中または授乳中
• -治験薬と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の履歴