FOCUS: ドライ型 AMD 患者に投与された GT005 の安全性と有効性を評価するためのヒト研究で初めて
FOCUS：AMDによる黄斑萎縮の被験者に単一の網膜下注射として投与されたGT005の安全性、用量反応、および有効性を評価するための、ヒト第I / II相多施設共同研究における最初の非盲検試験
調査の概要
状態
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46290
- Midwest Eye Institute
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Iowa
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West Des Moines、Iowa、アメリカ、50266
- Wolfe Eye Clinic
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Missouri
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Chesterfield、Missouri、アメリカ、63017
- Pepose Vision Institute
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Nevada
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Reno、Nevada、アメリカ、89502
- Sierra Eye Associates
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Mid-Atlantic Retina
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Bristol、イギリス
- Bristol Eye Hospital
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London、イギリス
- Moorfields Eye Hospital
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London、イギリス、W1G 7LA
- Retina Clinic London
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Manchester、イギリス
- Manchester Eye Hospital
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Oxford、イギリス
- Oxford University Hospital
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Sunderland、イギリス
- Sunderland Eye Infirmary
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -研究への参加に同意することができ、喜んで同意する
- -治験責任医師が決定したように、研究眼でAMDに続発するGAの臨床診断を受けており、対側眼でAMDの診断を受けている（対象が単眼の場合を除く）
コホート1〜6：研究眼のGA病変の合計サイズは、1.25mm2以上17.5mm2以下でなければなりません。
コホート7：研究眼のGA病変の合計サイズは1.25mm2以上でなければなりません
- 研究眼のGA病変は、FAF眼底画像内に完全に存在する必要があります
- コホート1から3：研究眼のETDRSチャートを使用した≤50文字のBCVA（6/36スネレン視力同等以下） コホート4から7：≥24文字のBCVA（6/95および20/320スネレン視力同等以上） ) スタディアイで ETDRS チャートを使用
- 55歳以上
- -すべての研究訪問に参加し、研究手順を完了することができます
- 出産の可能性のある女性は、薬を服用する前の 2 週間以内に尿妊娠検査で陰性である必要があります。 閉経後の女性（月経のない連続した月が少なくとも 12 か月あると定義）または不妊手術を受けた女性（両側卵管結紮/両側卵管摘出術、両側卵管閉鎖術、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術を受けた女性）には、妊娠検査は必要ありません。
除外基準:
-研究眼に脈絡膜血管新生（CNV）の証拠または病歴がある。 被験者は、次のいずれかとして定義された仲間の目でCNVを持つことが許可されています。
- スクリーニングで特定された非滲出性/無症状の仲間の眼のCNV、または
- -診断から2年以上の仲間の眼CNVの既知の病歴、またはスクリーニング前の6か月に積極的な治療は必要ありません
- -中等度/重度の非増殖性糖尿病性網膜症の存在または研究眼における悪化
- -研究眼に硝子体切除術、黄斑下手術、または黄斑光凝固の病歴がある
- -スクリーニング前の12週間以内の研究眼の眼内手術の履歴（訪問1）。 -イットリウムアルミニウムガーネット嚢切開術は、訪問1の10週間以上前に実行された場合に許可されます
- -研究期間中に手術を必要とする可能性のある臨床的に重要な白内障がある 研究眼
- -研究眼における中等度から重度の緑内障性視神経症の存在; 2つ以上の外用薬を使用しているにもかかわらず、制御されていないIOP;緑内障フィルタリングまたは弁手術の病歴も除外されます
- 研究眼の-8ジオプトリーを超える軸近視
- -過去6か月または5半減期（どちらか長い方）以内にGAの治療のための治験薬を受け取ったことがある, などの栄養補助食品を除く 加齢性眼疾患研究 (AREDS) フォーミュラ
- 過去に遺伝子治療または細胞治療を受けたことがある
- -指定されたプロトコルのコルチコステロイドレジメンに禁忌がある
- 関連する場合、投薬後90日間、2つの避妊方法（そのうちの1つはバリア法）を使用したくない
- -過去12か月以内の活動性悪性腫瘍、ただし以下を除く：適切に治療された子宮頸部の上皮内癌、非黒色腫皮膚癌、または安定した前立腺特異抗原（PSA）を伴う前立腺癌 ≥12か月
- -他の重要な眼または非眼の医学的または精神医学的状態を持っている, 治験責任医師の意見では, 被験者を危険にさらすか、研究の結果に影響を与える可能性があります
- コホート5～7のみ：人工内耳、脳深部刺激装置、迷走神経刺激装置、およびその他の埋め込み電極または刺激装置を含む、頭の中または近くに金属製の物体または埋め込み刺激装置が存在する
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Vt005 2E10 VG経由の手順を介した
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。
GT005は、2つのGT005用量のいずれかに割り当てられた被験者の研究目への1回の網膜下注射として投与されました。
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実験的：Vt005 5e10 Vg経由の手順を介して
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。
GT005は、2つのGT005用量のいずれかに割り当てられた被験者の研究目への1回の網膜下注射として投与されました。
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実験的：Vt005 2E11 VGは経鳥の手順を介しています
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。
GT005は、2つのGT005用量のいずれかに割り当てられた被験者の研究目への1回の網膜下注射として投与されました。
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実験的：GT005 5E10 VG軌道下網膜供給システム
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。 GT005の単回投与は、筋膜上カニューレ挿入アプローチを介して網膜下注射で投与されました。 デバイス：Orbit™サブ網膜配信システム |
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実験的：GT005 2E11 VG軌道下網膜供給システム
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。 GT005の単回投与は、筋膜上カニューレ挿入アプローチを介して網膜下注射で投与されました。 デバイス：Orbit™サブ網膜配信システム |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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眼の治療原発システムの臓器クラスによる緊急性の有害事象と研究の目の好みの用語
時間枠：有害事象は、試験治療の終了までの単回投与から、治療後240週間まで、最大時間枠の約240週間まで報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 システムオルガンクラスはアルファベット順にソートされ、優先用語はシステムオルガンクラス内の全体的な頻度を減らすことによってソートされます。 |
有害事象は、試験治療の終了までの単回投与から、治療後240週間まで、最大時間枠の約240週間まで報告されます。
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非球体治療の概要出現副イベント
時間枠：有害事象は、試験治療の終了までの単回投与から、治療後240週間まで、最大時間枠の約240週間まで報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 |
有害事象は、試験治療の終了までの単回投与から、治療後240週間まで、最大時間枠の約240週間まで報告されます。
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システムオルガンクラスによる研究目の眼の深刻な治療 - 発光性の有害事象の概要
時間枠：有害事象は、試験治療の終了までの単回投与から、治療後240週間まで、最大時間枠の約240週間まで報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 |
有害事象は、試験治療の終了までの単回投与から、治療後240週間まで、最大時間枠の約240週間まで報告されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究の目の中で最もよく補正された視力（BCVA）（早期治療中の糖尿病性網膜症研究（ETDRS）文字）
時間枠：240週まで
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ベスト補正視力（BCVA）は、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力検査チャートを使用して評価されました。 最小スコアと最大スコアはそれぞれ0〜100です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 |
240週まで
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低照度欠損最良の修正視力（BCVA-LLVA）（早期治療では、研究の目における糖尿病性網膜症研究（ETDRS）文字）
時間枠：240週まで
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低光度欠損最良の修正視力（BCVA-LLVA）は、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力検査チャートを使用して評価されました。 最小スコアと最大スコアはそれぞれ0〜100です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 |
240週まで
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研究眼の時間の経過に伴うメソピック微節測定（MP）による黄斑感度パラメーター-MP二変量輪郭楕円領域（BCEA）63面積（Deg2）
時間枠：240週まで
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メソピックマイクロペリメトリーによって評価される黄斑感度。 メソピックマイクロペリメトリー（MP）二変量輪郭楕円領域（BCEA）63エリア。 |
240週まで
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研究眼の時間の経過とともに、メソピック微小測定（MP）による黄斑感度パラメーター-MP二変量輪郭楕円領域（BCEA）95面積（DEG2）
時間枠：240週まで
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メソピックマイクロペリメトリーによって評価される黄斑感度。 メソピックマイクロペリメトリー（MP）二変量輪郭楕円領域（BCEA）95面積。 |
240週まで
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研究目の時間の経過に伴うメソピック微小測定（MP）による黄斑感度パラメーター-MP平均感度デシベル（DB）
時間枠：240週まで
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メソピックマイクロペリメトリーによって評価される黄斑感度
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240週まで
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研究の目での時間の経過とともに、メソピック微小測定（MP）による黄斑感度パラメーター-MPスコットロポイントの数
時間枠：240週まで
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メソピックマイクロペリメトリーによって評価される黄斑感度
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240週まで
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研究目の時間の経過に伴うメソピックマイクロペリメトリー（MP）による黄斑感度パラメーター-MPパーセント固定損失（％）
時間枠：240週まで
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メソピックマイクロペリメトリーによって評価される黄斑感度
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240週まで
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地理的萎縮地域のサイズ（mm）の平方根の時間の経過とともに、研究の目のFAFを介してベースラインから変化する
時間枠：240週まで
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眼底の自己蛍光によって評価されるように、GAサイズのベースラインからの変化
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240週まで
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GT005の網膜下空間への送達 - 軌道亜網膜下供給システム（SDS）デバイスを介して、配信の成功率、％（米国のみ）
時間枠：1日目
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配信の成功率は、米国で510（k）クリアされたデバイスである軌道亜網膜供給システム（SDS）デバイスを使用して実行される管理に限定された評価です。 GT005の送達が成功するという割合は、提供される完全な用量の数を使用する軌道デバイスの数で割ったものです。 このエンドポイントは、軌道デバイスを使用した外科的処置を評価し、投与されたGT005の量がすべての武器とコホートで一貫していたため、投与された用量とは無関係です。 この配達は28ポイントで試みられましたが、25ポイントでのみ成功しました。 Orbit SDSアームを介したGT005配信が成功しなかった3つのPTSのうち、2は経化化差的手順を介して処理され、1はDISCでした。 治療から。 （3ポイントのうち1つでは、BSSの配信は成功しましたが、GT005の配達は成功しませんでした。） 他のすべての有効性表において、鳥類の手順を介して治療されたこれらの2つのPTは、2つの軌道SDSアームの1つではなく、3つの経鳥経由手順アームの1つに含まれています。 |
1日目
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バランス塩溶液（BSS）またはBSS Plus（BSS+）の網膜下空間への送達 - 軌道下網膜供給システム（SDS）デバイスを介した％（米国のみ）の速度（米国のみ）
時間枠：1日目
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配信の成功率は、米国で510（k）クリアされたデバイスである軌道亜網膜供給システム（SDS）デバイスを使用して実行される管理に限定された評価です。 BSSの送達の成功率は、提供される全用量の数を使用した軌道デバイスの数で割ったものでした。 このエンドポイントは、軌道デバイスを使用した外科的処置を評価し、投与されたBSSの量がすべての武器とコホートで一貫していたため、投与される用量とは無関係です。 この配達は28ポイントで試みられましたが、25ポイントでのみ成功しました。 Orbit SDSアームを介したGT005配信が成功しなかった3つのPTSのうち、2は経化化差的手順を介して処理され、1はDISCでした。 治療から。 （3ポイントのうち1つでは、BSSの配信は成功しましたが、GT005の配達は成功しませんでした。） 他のすべての有効性表において、鳥類の手順を介して治療されたこれらの2つのPTは、2つの軌道SDSアームの1つではなく、3つの経鳥経由手順アームの1つに含まれています。 |
1日目
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研究の目での外科的処置に関連する眼の治療 - エマージェント有害事象の概要
時間枠：1日目
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軌道SDSを使用した網膜下供給後のデバイス関連AEおよびSAEを備えた被験者。 有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 システムオルガンクラスはアルファベット順にソートされ、優先用語はシステムオルガンクラス内の全体的な頻度を減らすことによってソートされます。 |
1日目
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外科的処置に関連する非球体治療に関連する有害事象の概要
時間枠：1日目
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軌道SDSを使用した網膜下供給後のデバイス関連AEおよびSAEを備えた被験者。 有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 システムオルガンクラスはアルファベット順にソートされ、優先用語はシステムオルガンクラス内の全体的な頻度を減らすことによってソートされます。 |
1日目
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眼の深刻な治療 - 研究の目の外科的処置に関連する有害事象の概要
時間枠：1日目
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軌道SDSを使用した網膜下供給後のデバイス関連AEおよびSAEを備えた被験者。 有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 システムオルガンクラスはアルファベット順にソートされ、優先用語はシステムオルガンクラス内の全体的な頻度を減らすことによってソートされます。 |
1日目
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外科的処置に関連する非眼型深刻な治療に関連する有害事象の概要
時間枠：1日目
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軌道SDSを使用した網膜下供給後のデバイス関連AEおよびSAEを備えた被験者。 有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 システムオルガンクラスはアルファベット順にソートされ、優先用語はシステムオルガンクラス内の全体的な頻度を減らすことによってソートされます。 |
1日目
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Chief Medical Officer、Novartis Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- GT005-01
- CPPY988A12101 (その他の識別子：Novartis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
Novartisは、資格のある外部研究者と共有し、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらのリクエストは、科学的メリットに基づいて、独立したレビューパネルによってレビューおよび承認されます。 提供されたすべてのデータは、該当する法律や規制に沿って試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試行データの可用性は、https：//www.clinicalstudydatarequest.com/で説明されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。