초점: 건성 AMD 환자에게 투여한 GT005의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 인체 연구 최초
초점: AMD로 인한 황반 위축이 있는 피험자에서 단일 망막하 주사로 투여된 GT005의 안전성, 용량 반응 및 효능을 평가하기 위한 인간 임상 1/2상 다기관 연구에서 공개 라벨 최초 공개
연구 개요
상태
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46290
- Midwest Eye Institute
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Iowa
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West Des Moines, Iowa, 미국, 50266
- Wolfe Eye Clinic
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Missouri
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Chesterfield, Missouri, 미국, 63017
- Pepose Vision Institute
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Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89502
- Sierra Eye Associates
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- Cincinnati Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Mid-Atlantic Retina
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Bristol, 영국
- Bristol Eye Hospital
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London, 영국
- Moorfields Eye Hospital
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London, 영국, W1G 7LA
- Retina Clinic London
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Manchester, 영국
- Manchester Eye Hospital
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Oxford, 영국
- Oxford University Hospital
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Sunderland, 영국
- Sunderland Eye Infirmary
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 동의할 수 있고 동의할 의향이 있는 자
- 조사자에 의해 결정된 바와 같이 연구 눈에서 AMD에 이차적인 GA의 임상 진단을 갖고, 반대쪽 눈에서 AMD 진단을 받음(피험자가 단안인 경우 제외)
코호트 1 내지 6: 연구 눈의 GA 병변(들) 총 크기는 ≥1.25mm2 및 ≤17.5mm2이어야 합니다.
코호트 7: 연구 눈의 GA 병변(들) 총 크기는 ≥1.25mm2이어야 합니다.
- 연구 눈의 GA 병변(들)은 FAF 안저 이미지 내에 완전히 존재해야 합니다.
- 코호트 1~3: 연구 안구에서 ETDRS 차트를 사용하여 ≤50 글자의 BCVA(6/36 스넬렌 시력 동등 이상) 코호트 4~7: ≥24 글자 BCVA(6/95 및 20/320 스넬렌 시력 동등 이상) ) 연구 안구에서 ETDRS 차트 사용
- 55세 이상
- 모든 연구 방문에 참석하고 연구 절차를 완료할 수 있음
- 가임 여성은 약물을 투여받기 전 2주 이내에 소변 임신 검사에서 음성 결과를 받아야 합니다. 폐경 후 여성(월경이 없는 연속 12개월 이상으로 정의됨) 또는 외과적으로 불임 수술을 받은 여성(양측 난관 결찰/양측 난관 절제술, 양측 난관 폐쇄 절차, 자궁 절제술 또는 양측 난소 절제술을 받은 여성)의 경우 임신 테스트가 필요하지 않습니다.
제외 기준:
연구 안구에서 맥락막 혈관신생(CNV)의 증거 또는 이력이 있습니다. 피험자는 다음 중 하나로 정의된 동료 눈에 CNV를 가질 수 있습니다.
- 스크리닝에서 확인된 비삼출성/준임상 동료 눈 CNV, 또는
- 진단 후 ≥2년이 지났거나 스크리닝 전 6개월 동안 적극적인 치료가 필요하지 않은 동료 눈 CNV의 알려진 병력
- 연구 안구에서 중등도/중증 비증식성 당뇨병성 망막병증 또는 악화의 존재
- 연구 눈에 유리체 절제술, 황반하 수술 또는 황반 광응고술의 병력이 있음
- 스크리닝(방문 1) 전 12주 이내에 연구 눈에서 안내 수술의 이력. 이트륨 알루미늄 석류석 피막절개술은 방문 1보다 >10주 전에 수행된 경우 허용됩니다.
- 연구 기간 동안 연구 안구에서 수술이 필요할 수 있는 임상적으로 유의미한 백내장이 있음
- 연구 안구에서 중등도 내지 중증 녹내장 시신경병증의 존재; 2개 이상의 국소 제제 사용에도 불구하고 제어되지 않는 IOP; 녹내장 여과 또는 판막 수술의 병력도 제외됩니다.
- 연구 눈에서 -8 디옵터보다 큰 축 근시
- AREDS(Age-Related Eye Disease Study) 공식과 같은 영양 보충제를 제외하고 지난 6개월 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 GA 치료를 위한 연구 제품을 받은 적이 있습니다.
- 언제든지 유전자 또는 세포 치료를 받은 경우
- 지정된 프로토콜 코르티코스테로이드 요법에 대한 금기 사항이 있는 경우
- 관련이 있는 경우 투약 후 90일 동안 두 가지 형태의 피임법(그 중 하나는 차단 방법임)을 사용하지 않으려는 경우
- 지난 12개월 이내에 활동성 악성 종양, 다음을 제외
- 조사자의 의견에 따라 피험자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있는 다른 중요한 안구 또는 비안구 의학적 또는 정신과적 상태를 가짐
- 코호트 5~7에만 해당: 인공 와우, 심부 뇌 자극기, 미주 신경 자극기 및 기타 이식된 전극 또는 자극기를 포함하여 머리 안이나 근처에 금속 물체 또는 이식된 자극 장치의 존재
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Gt005 2E10 VG 경작 절차를 통한
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GT005는 인간 보체 인자 I (CFI)을 발현하는 재조합, 비 복제 AAV2이다.
GT005는 2 개의 GT005 용량 중 하나에 할당 된 피험자의 연구 시선으로 단일 시간 마법 주사로서 투여되었다.
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실험적: Gt005 5E10 VG 경작 절차를 통한
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GT005는 인간 보체 인자 I (CFI)을 발현하는 재조합, 비 복제 AAV2이다.
GT005는 2 개의 GT005 용량 중 하나에 할당 된 피험자의 연구 시선으로 단일 시간 마법 주사로서 투여되었다.
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실험적: GT005 2E11 VG 경작 절차를 통한
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GT005는 인간 보체 인자 I (CFI)을 발현하는 재조합, 비 복제 AAV2이다.
GT005는 2 개의 GT005 용량 중 하나에 할당 된 피험자의 연구 시선으로 단일 시간 마법 주사로서 투여되었다.
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실험적: 궤도 마법 전달 시스템을 갖춘 GT005 5E10 VG
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GT005는 인간 보체 인자 I (CFI)을 발현하는 재조합, 비 복제 AAV2이다. Suprachoroidal Cannulation 접근법을 통해 단일 용량의 GT005를 제외 주사로 투여 하였다. 장치 : ORBIT ™ 하위 전달 시스템 |
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실험적: 궤도 마법 전달 시스템을 갖춘 GT005 2E11 VG
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GT005는 인간 보체 인자 I (CFI)을 발현하는 재조합, 비 복제 AAV2이다. Suprachoroidal Cannulation 접근법을 통해 단일 용량의 GT005를 제외 주사로 투여 하였다. 장치 : ORBIT ™ 하위 전달 시스템 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일차 시스템 장기 클래스에 의한 안구 처리 부작용 및 연구 눈에 선호되는 용어
기간: 이상 반응은 연구 치료 종료, 치료 후 240 주까지 약 240 주의 최대 기간까지 단일 용량의 연구 약물 투여로부터보고된다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. 시스템 장기 클래스는 알파벳순으로 분류되며, 시스템 장기 클래스 내에서 전체 빈도를 줄임으로써 선호하는 용어가 정렬됩니다. |
이상 반응은 연구 치료 종료, 치료 후 240 주까지 약 240 주의 최대 기간까지 단일 용량의 연구 약물 투여로부터보고된다.
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비공식 처리의 요약 출현 부작용
기간: 이상 반응은 연구 치료 종료, 치료 후 240 주까지 약 240 주의 최대 기간까지 단일 용량의 연구 약물 투여로부터보고된다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. |
이상 반응은 연구 치료 종료, 치료 후 240 주까지 약 240 주의 최대 기간까지 단일 용량의 연구 약물 투여로부터보고된다.
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안구 심각한 치료-응급 부작용의 요약 시스템 장기 클래스 및 선호하는 연구 눈
기간: 이상 반응은 연구 치료 종료, 치료 후 240 주까지 약 240 주의 최대 기간까지 단일 용량의 연구 약물 투여로부터보고된다.
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부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. |
이상 반응은 연구 치료 종료, 치료 후 240 주까지 약 240 주의 최대 기간까지 단일 용량의 연구 약물 투여로부터보고된다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BCVA (Best Sencrected Volity)
기간: 최대 240 주
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최상의 수정 된 시력 (BCVA)은 조기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 시력 시력 검사 차트를 사용하여 평가되었습니다. 최소 및 최대 가능한 점수는 각각 0-100입니다. 점수가 높을수록 더 나은 시각적 기능을 나타냅니다. |
최대 240 주
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저비전 결함 최상
기간: 최대 240 주
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저비전 결핍 최상의 수정 된 시력 (BCVA-LLVA)은 초기 치료 당뇨병 성 망막 병증 연구 (ETDRS) 시력 적 시력 검사 차트를 사용하여 평가되었습니다. 최소 및 최대 가능한 점수는 각각 0-100입니다. 점수가 높을수록 더 나은 시각적 기능을 나타냅니다. |
최대 240 주
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연구 눈에서 시간이 지남에 따라 중간 성 미세 기혈법 (MP)에 의한 황반 감도 파라미터 - MP 이변 등고선 타원 영역 (BCEA) 63 영역 (DEG2)
기간: 최대 240 주
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중간 성 미세한 측정법에 의해 평가되는 황반 감도. 중간 미세 소량 측정 (MP) 이변 수수 등고선 타원 영역 (BCEA) 63 영역. |
최대 240 주
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연구 눈에서 시간이 지남에 따라 중간 성 미세 기혈법 (MP)에 의한 황반 감도 파라미터 - MP 이변 등고선 타원 영역 (BCEA) 95 영역 (DEG2)
기간: 최대 240 주
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중간 성 미세한 측정법에 의해 평가되는 황반 감도. 중간 미세 소량 측정 (MP) 이변 수 윤수 윤곽 타원 영역 (BCEA) 95 영역. |
최대 240 주
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연구 눈에서 시간이 지남에 따라 중간 성 미세 기혈법 (MP)에 의한 황반 감도 파라미터 - MP 평균 감도 데시벨 (DB)
기간: 최대 240 주
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중간 성 미세한 측정법에 의해 평가되는 황반 감도
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최대 240 주
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연구 눈에서 시간이 지남에 따라 mesopic microperimetry (MP)에 의한 황반 감도 매개 변수 - mp scotomatous points 수의 수
기간: 최대 240 주
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중간 성 미세한 측정법에 의해 평가되는 황반 감도
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최대 240 주
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연구 눈에서 시간이 지남에 따른 중간 소성 미세 측정법 (MP)에 의한 황반 감도 파라미터 - MP 퍼센트 고정 손실 (%)
기간: 최대 240 주
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중간 성 미세한 측정법에 의해 평가되는 황반 감도
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최대 240 주
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연구 눈의 FAF를 통해 지리적 위축 영역 크기 (MM)의 제곱근에서 시간이 지남에 따라 기준선에서 변화
기간: 최대 240 주
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Fundus자가 형광에 의해 평가 된 GA 크기의 기준선에서 변화
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최대 240 주
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자극적 공간으로의 GT005 전달 - 궤도 하위 전달 시스템 (SDS) 장치를 통한 성공적인 전달 속도 (미국 만)
기간: 1 일
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성공적인 전달 속도는 미국의 510 (k) 청소 장치 인 궤도 하위 자극 전달 시스템 (SDS) 장치를 사용하여 수행 된 관리로 제한된 평가입니다. GT005의 성공적인 전달 속도는 전달 된 전체 복용량의 수를 사용 된 궤도 장치의 수로 나눈 값입니다. 이 종점은 궤도 장치를 사용한 수술 절차를 평가하고, 투여 된 GT005의 부피가 모든 팔과 코호트에서 일관되기 때문에 투여 된 용량과 무관합니다. 전달은 28pts에서 시도되었지만 25pts에서만 성공했습니다. 궤도 SDS 암을 통한 GT005 전달이 성공하지 못했던 3 개의 pts, 2 개는 유도 절차를 통해 처리되었고, 1은 디스크였다. 치료에서. (3 개 PTS 중 1 개의 경우 BSS 배달은 성공했지만 GT005 배달은 성공하지 못했습니다.) 다른 모든 효능 테이블에서, 유동성 절차를 통해 처리 된 이들 2 pt는 2 개의 궤도 SDS 암 중 1 개가 아닌 3 개의 트랜스 vitreal 절차 암 중 1 개에 포함된다. |
1 일
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균형 소금 솔루션 (BSS) 또는 BSS PLUS (BSS+)를 해당 공간으로 전달 - 궤도 하위 전달 시스템 (SDS) 장치를 통한 성공적인 전달 속도 (미국 만)
기간: 1 일
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성공적인 전달 속도는 미국의 510 (k) 청소 장치 인 궤도 하위 자극 전달 시스템 (SDS) 장치를 사용하여 수행 된 관리로 제한된 평가입니다. BSS의 성공적인 전달 속도는 전달 된 전체 복용량의 수를 사용 된 궤도 장치의 수로 나눈 값이었습니다. 이 종점은 궤도 장치를 사용한 수술 절차를 평가하고, 투여 된 BS의 부피가 모든 팔과 코호트에서 일관되기 때문에 투여 된 용량과 무관합니다. 전달은 28pts에서 시도되었지만 25pts에서만 성공했습니다. 궤도 SDS 암을 통한 GT005 전달이 성공하지 못했던 3 개의 pts, 2 개는 유도 절차를 통해 처리되었고, 1은 디스크였다. 치료에서. (3 개 PTS 중 1 개의 경우 BSS 배달은 성공했지만 GT005 배달은 성공하지 못했습니다.) 다른 모든 효능 테이블에서, 유동성 절차를 통해 처리 된 이들 2 pt는 2 개의 궤도 SDS 암 중 1 개가 아닌 3 개의 트랜스 vitreal 절차 암 중 1 개에 포함된다. |
1 일
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안구 치료-응급 부작용의 요약 연구 눈의 수술 절차와 관련된 부작용 요약
기간: 1 일
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궤도 SDS를 이용한 해당 전달 후 장치 관련 AE 및 SAE를 갖는 대상. 부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. 시스템 장기 클래스는 알파벳순으로 분류되며, 시스템 장기 클래스 내에서 전체 빈도를 줄임으로써 선호하는 용어가 정렬됩니다. |
1 일
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외과 절차와 관련된 비공식 치료 부작용 요약
기간: 1 일
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궤도 SDS를 이용한 해당 전달 후 장치 관련 AE 및 SAE를 갖는 대상. 부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. 시스템 장기 클래스는 알파벳순으로 분류되며, 시스템 장기 클래스 내에서 전체 빈도를 줄임으로써 선호하는 용어가 정렬됩니다. |
1 일
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안구 심각한 치료-응급 부작용의 요약 연구 눈의 수술 절차와 관련된 부작용.
기간: 1 일
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궤도 SDS를 이용한 해당 전달 후 장치 관련 AE 및 SAE를 갖는 대상. 부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. 시스템 장기 클래스는 알파벳순으로 분류되며, 시스템 장기 클래스 내에서 전체 빈도를 줄임으로써 선호하는 용어가 정렬됩니다. |
1 일
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수술 절차와 관련된 비호지 심각한 치료 부작용 부작용 요약
기간: 1 일
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궤도 SDS를 이용한 해당 전달 후 장치 관련 AE 및 SAE를 갖는 대상. 부작용 (AE)은 의료 중단이 발생하지 않습니다 (예 : 대상 또는 임상 조사 대상에서 바람직하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 소견 포함], 증상 또는 질병). TEAE는 무작위 배정 후 발생하는 AE 또는 무작위 배정 후 악화되는 AE로 정의됩니다. AE의 주요 요약은 Teaes를 기반으로합니다. 시스템 장기 클래스는 알파벳순으로 분류되며, 시스템 장기 클래스 내에서 전체 빈도를 줄임으로써 선호하는 용어가 정렬됩니다. |
1 일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Chief Medical Officer, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- GT005-01
- CPPY988A12101 (기타 식별자: Novartis)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유, 환자 수준 데이터에 대한 액세스 및 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 노력하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 장점을 기반으로 독립적 인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 재판에 참여한 환자의 프라이버시를 존중하기 위해 익명화되었습니다.
이 시험 데이터 가용성은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에 설명 된 기준 및 프로세스에 따른 것입니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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